投身罕見病普惠健康 健康元研發(fā)創(chuàng)新踐行ESG

特發(fā)性肺纖維化（Idiopathic Pulmonary Fibrosis,“IPF”）是一種罕見病。罕見病又稱“孤兒病”，其確切病因不明且發(fā)病率極低。據(jù)不完全統(tǒng)計，中國有近2000萬的罕見病患者。

“困難重重”的罕見病患者

全球已知的罕見病有7000余種，占人類疾病數(shù)量的10%。80%遺傳，90%疾病沒有藥，50%在兒童期發(fā)病，30%的患者死于5歲前。中國罕見病聯(lián)盟發(fā)布的《2020中國罕見病綜合社會調(diào)研》顯示，在參加調(diào)研的2萬余名患者中，95%的患者缺乏明確的治療藥物。

由于患者數(shù)量少，臨床試驗的招募困難，導(dǎo)致研究進展緩慢。同時，由于市場需求小，藥品研發(fā)的經(jīng)濟回報低，藥企往往不愿意投入資源進行研發(fā)，導(dǎo)致罕見病藥物少、費用高。

中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長李林康說“罕見病診療醫(yī)生少，診斷的困難、手段、治療的缺乏、藥品昂貴等等因素，讓大部分罕見病患者，可以說在絕望中生活著。”

“任重道遠”的社會各界

關(guān)注罕見病是一個國家或區(qū)域社會文明進步的象征之一。

近年來，我國政府和社會各界對罕見病的關(guān)注度和支持力度不斷增加：多部門聯(lián)合發(fā)布兩批《罕見病目錄》，共收錄207種疾病；批準上市的進口和國產(chǎn)罕見病用藥達到了101個；醫(yī)保目錄已包含60余種罕見病用藥等等舉措，給罕見病患者帶來了更多希望。

在多方支持下推動國內(nèi)的罕見病相關(guān)醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)不斷發(fā)展，研發(fā)與引進更多罕見病患者急需的藥物，同時完善保障體系，才能讓罕見病患者“有藥可治、有藥可及”。

而投身罕見病研究則是一個藥企研發(fā)實力的體現(xiàn)。對于大多數(shù)藥企而言，產(chǎn)品研發(fā)與技術(shù)創(chuàng)新是ESG的高度重要議題之一。從而也成為企業(yè)ESG最佳實踐之一。

實力藥企投身罕見病研究

以特發(fā)性肺纖維化為例。特發(fā)性肺纖維化是一種原因不明的，局限于肺部的慢性進行性間質(zhì)性肺炎，好發(fā)于中老年人群，主要表現(xiàn)為進行性加重的呼吸困難，伴限制性通氣功能障礙和換氣功能障礙，進展迅速且預(yù)后差，多數(shù)患者死于呼吸衰竭，中位生存期2~5年，5年存活率＜20%，至今尚無肯定顯著有效的治療藥物。

傳統(tǒng)的激素治療或抗凝治療藥物均已被證明不可緩解IPF的疾病進展，且具有較強的藥物副作用或可致合并癥加重風險，已不被推薦用于IPF的治療。

健康元作為一家負責任的醫(yī)藥企業(yè)，在《“健康中國2030”規(guī)劃綱要》及《罕見病診療指南》等相關(guān)政策的引導(dǎo)下，充分利用自身科研平臺及能力優(yōu)勢，積極投身罕見病研究，致力于改善我國罕見病診療現(xiàn)狀，助力健康中國建設(shè)。

介于現(xiàn)有藥物的局限性，2022年健康元布局研發(fā)了改良型新藥XYP-001吸入制劑，該產(chǎn)品在IPF適應(yīng)癥開發(fā)領(lǐng)域?qū)儆谛聶C制/靶點藥物，健康元也已申請相關(guān)專利并獲授權(quán)。本項目在9月成功獲取國家藥品監(jiān)督管理局核準簽發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書》。目前，項目I期臨床研究已順利啟動，該藥如能成功研發(fā)，將為IPF患者提供一種全新的、安全性更高的用藥選擇。

健康元的研發(fā)實力已被充分驗證。健康元聚焦產(chǎn)品研發(fā)創(chuàng)新，積極投身創(chuàng)新藥、高壁壘復(fù)雜制劑的開發(fā)工作，持續(xù)加強吸入給藥、抗體技術(shù)、緩釋微球、復(fù)雜注射劑等研發(fā)技術(shù)平臺的建設(shè)。

資料顯示，健康元投身于包括特發(fā)性肺纖維化、惡性高熱、肢端肥大癥、胸腺腫瘤在內(nèi)的罕見病的研究，并取得了一定的進展。

創(chuàng)新研發(fā) 健康元踐行ESG

作為創(chuàng)新型綜合藥企，健康元將創(chuàng)新研發(fā)視為生命之源。研發(fā)團隊規(guī)模不斷壯大，研發(fā)人員達到1,717人。在研發(fā)領(lǐng)域持續(xù)加大投入，2022年度研發(fā)投入1,758.66百萬元，占年度經(jīng)審計營業(yè)收入總額的10.26%。

作為“國產(chǎn)吸入制劑賽道領(lǐng)航者”，健康元經(jīng)過多年的穩(wěn)步發(fā)展，已處于國內(nèi)高端吸入制劑研發(fā)的第一梯隊，現(xiàn)有及在研產(chǎn)品已覆蓋COPD和哮喘吸入治療藥物的所有類別，大量創(chuàng)新產(chǎn)品的上市在打破國外壟斷的同時為COPD和哮喘患者提供了更多優(yōu)質(zhì)安全的用藥選擇。

慢性呼吸系統(tǒng)疾病是以慢性阻塞性肺疾病(“慢阻肺”“COPD”)、哮喘等為代表的一大類疾病，具有高致病率、高致殘率、高病亡率和高疾病負擔的特點。11月15日是“世界慢阻肺日”，今年的主題是“肺系生命，刻不容緩”，旨在強調(diào)生命早期事件對終生肺部健康的重要性，以及早期診斷和早期干預(yù)的重要性。

同時，近年來支氣管擴張癥在亞洲人群中逐漸發(fā)展成常見病,尤其以中國患者居多。此前，國內(nèi)因缺乏吸入抗生素，對于支氣管擴張癥穩(wěn)定期的治療進展停滯不前，給患者、醫(yī)療系統(tǒng)，以及社會均帶來了沉重的負擔。由健康元生產(chǎn)的健可妥就是專為中國支擴癥患者研發(fā)的吸入抗生素，是國內(nèi)首個用于治療支氣管擴張癥的霧化吸入抗生素，適用于成人伴肺部銅綠假單胞菌感染的支氣管擴張癥、控制感染和改善癥狀。

今年8月通過的《醫(yī)藥工業(yè)高質(zhì)量發(fā)展行動計劃（2023—2025年）》提出，將罕見病用藥開發(fā)作為重點發(fā)展領(lǐng)域，從加快產(chǎn)品創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)化的技術(shù)突破、增強醫(yī)藥工業(yè)產(chǎn)業(yè)鏈韌性和現(xiàn)代化水平等方面為治療罕見病提供更好更強大的物質(zhì)和技術(shù)支撐。

普惠健康，造福更多患者，不放棄極少數(shù)。用創(chuàng)新研發(fā)造福人類，健康元踐行ESG。

（本文不構(gòu)成任何投資建議，投資者據(jù)此操作，風險自擔。）