FDA警示CAR-T療法明星項(xiàng)目 藥明康德同類投資或被“潑冷水”

◎每經(jīng)記者 鄢銀嬋 實(shí)習(xí)記者 劉曉雪

“魏則西事件”曾將細(xì)胞免疫療法置于風(fēng)口浪尖，而近期，美國(guó)細(xì)胞治療領(lǐng)域明星企業(yè)朱諾治療公司（JUNO Therapeutics）的CAR-T療法明星項(xiàng)目也一度被叫停。

此前，朱諾治療公司曾宣布，其CAR-T療法JCAR015的II期臨床試驗(yàn)因?qū)е?名患者死亡被FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局）叫停。隨后，公司又聲明稱，F(xiàn)DA在進(jìn)行綜合考量后，又對(duì)其準(zhǔn)予放行。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者了解到，在多個(gè)細(xì)胞免疫療法中，CAR-T療法因在晚期血液腫瘤能產(chǎn)生高比例應(yīng)答而被學(xué)界人士爭(zhēng)相看好，近年來(lái)包括諾華、強(qiáng)生等全球制藥巨頭均斥巨資對(duì)其進(jìn)行研發(fā)。同時(shí)，國(guó)內(nèi)眾多上市公司也在該領(lǐng)域進(jìn)行了布局。

值得一提的是，此次被FDA警示的朱諾治療公司早前剛與藥明康德合資建立上海藥明巨諾生物科技有限公司(JW Biotechnology Co. Ltd)（以下簡(jiǎn)稱藥明巨諾），主攻方向便是CAR-T療法。

業(yè)內(nèi)分析認(rèn)為，細(xì)胞免疫療法當(dāng)前僅是腫瘤綜合治療的一個(gè)輔助手段，雖然潛在市場(chǎng)前景很大，但同時(shí)在研發(fā)上還存在不少難以攻克的關(guān)卡。此次CAR-T療法被FDA警示，也給當(dāng)前火熱市場(chǎng)的潑了一盆冷水。

朱諾CAR-T一度被叫停

CAR-T細(xì)胞療法，曾被稱為“腫瘤治療的顛覆者”。從實(shí)驗(yàn)室到市場(chǎng)，國(guó)外至國(guó)內(nèi)，屬于細(xì)胞免疫治療中的CART療法都備受追捧。

不過這一狀況在近期發(fā)生了變化。7月初，朱諾治療公司通報(bào)其CAR-T療法JCAR015的II期臨床試驗(yàn)因?qū)е?名受試者死亡，被FDA一度叫停。據(jù)媒體報(bào)道，朱諾治療公司上述項(xiàng)目臨床試驗(yàn)原計(jì)劃入組90名受試者，而3名死亡的受試者均死于腦水腫，且都在氟達(dá)拉濱試驗(yàn)組中。

公開信息顯示，這并非朱諾治療公司CAR-T相關(guān)項(xiàng)目首次發(fā)生受試者死亡事件。早在2014年，朱諾治療公司的合作伙伴之一紀(jì)念斯隆-凱特林癌癥研究中心曾因兩例受試者在輸注CAR-T兩周后死亡，被FDA緊急叫停相關(guān)幾項(xiàng)在研臨床試驗(yàn)。

引人關(guān)注的是，盡管死亡事件屢屢發(fā)生，F(xiàn)DA在給出叫停處理后卻又意外放行，令業(yè)界一片嘩然。

“免疫細(xì)胞療法是近年來(lái)生物醫(yī)藥領(lǐng)域的一大研究方向，包括之前‘魏則西事件’中飽受詬病的DC-CIK療法，以及CIK、NK、CAR-T等。其中，CAR-T療法因在晚期血液腫瘤產(chǎn)生高比例應(yīng)答，被一致認(rèn)為是當(dāng)下最具前景的腫瘤精準(zhǔn)療法?！甭?lián)訊證券醫(yī)藥行業(yè)研究組一位人士向《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示。在他看來(lái)，這也是FDA寧愿承壓也對(duì)朱諾治療公司放行的原因。

招商證券曾援引美國(guó)花旗銀行的分析認(rèn)為，未來(lái)10年，免疫療法的市場(chǎng)規(guī)?？蛇_(dá)到350億美元。記者注意到，這一潛在的市場(chǎng)空間近年來(lái)吸引了大批跨國(guó)藥企斥巨資介入。比如朱諾治療公司在過去3年的融資額就達(dá)10億美元；強(qiáng)生在2014年便投入6.25億美元收購(gòu)了美國(guó)生物技術(shù)公司MacroGenics的CART項(xiàng)目；默克雪蘭諾去年也與Intrexon出資9.41億美元投資該領(lǐng)域。

同時(shí)，A股也有超過10家上市公司在該領(lǐng)域布局，包括2014年先后介入的開能環(huán)保、姚記撲克和中源協(xié)和以及已布局超10年的海欣股份等。

藥明康德重點(diǎn)投資CAR-T

此次被FDA警示的朱諾治療公司在今年4月剛與藥明康德合資建立藥明巨諾，后者主攻方向便是CAR-T療法。

公開資料顯示，曾是中概股的藥明康德已于去年12月從紐交所退市，并宣布順利完成私有化，眼下正有意沖擊A股市場(chǎng)。

與朱諾治療公司合作，并非藥明康德首次在在免疫細(xì)胞治療領(lǐng)域布局。2015年3月，該公司便宣布在美國(guó)新建CAR-T細(xì)胞及相關(guān)癌癥免疫細(xì)胞療法生產(chǎn)工廠，致力于相關(guān)設(shè)備生產(chǎn)，并稱新工廠將于2016年年中投入運(yùn)營(yíng)。

“（藥明康德）公司這幾年來(lái)投資并購(gòu)動(dòng)作很多，主要領(lǐng)域集中在基因科學(xué)，特別是免疫細(xì)胞治療以及移動(dòng)醫(yī)療方面，這也是其未來(lái)的戰(zhàn)略發(fā)展方向之一?！币晃徊辉妇呙尼t(yī)藥觀察人士向《每日經(jīng)濟(jì)新聞》表示，朱諾治療公司正在研發(fā)的CAR-T項(xiàng)目進(jìn)展情況無(wú)疑會(huì)對(duì)藥明康德未來(lái)經(jīng)營(yíng)形成影響。

“細(xì)胞免疫市場(chǎng)的潛在前景有一個(gè)很重要的前提，就是這種療法真的會(huì)給癌癥患者帶來(lái)根本性改變，但這個(gè)命題目前并未有實(shí)質(zhì)性突破。”該人士認(rèn)為，此次CAR-T療法被FDA警示，可能會(huì)令當(dāng)前的火熱市場(chǎng)有所降溫。

清華大學(xué)免疫學(xué)專家林欣就曾公開撰文，CAR-T細(xì)胞免疫治療對(duì)血液腫瘤有一定療效，但同時(shí)也有副作用，CAR-T細(xì)胞會(huì)對(duì)帶有CAR相對(duì)應(yīng)抗原的正常細(xì)胞產(chǎn)生殺傷，以及產(chǎn)生細(xì)胞因子風(fēng)暴，導(dǎo)致患者發(fā)高燒等。

聯(lián)訊證券醫(yī)藥行業(yè)研究組人士也認(rèn)為，國(guó)家明確規(guī)定細(xì)胞免疫療法還處于試驗(yàn)階段，CAR-T療法多次至人死亡被FDA一度叫停后，藥明康德可能會(huì)調(diào)整方案然后再重新進(jìn)入試驗(yàn)。

昨日（7月18日），記者多次致電藥明康德官網(wǎng)所留電話欲了解相關(guān)詳情，但電話一直無(wú)人接聽。