制定優(yōu)先研發(fā)目錄 六部委破兒童用藥供需瓶頸

每經(jīng)編輯 每經(jīng)記者 王雅潔 金喆 發(fā)自北京、廣州    

每經(jīng)記者 王雅潔 金喆 發(fā)自北京、廣州

繼推動(dòng)廉價(jià)藥領(lǐng)域改革后，包括國(guó)家發(fā)改委、衛(wèi)計(jì)委等在內(nèi)的六部委在兒童藥領(lǐng)域發(fā)力改革。

在端午節(jié)前，六部委公布了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見(jiàn)》（以下簡(jiǎn)稱《意見(jiàn)》），在兒童用藥申報(bào)審評(píng)及企業(yè)研發(fā)等方面提供利好新政。

有衛(wèi)計(jì)委官員向 《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者透露，兒童用藥優(yōu)先研發(fā)目錄制定正在起步中，決策層希望的是，能在2014年下半年結(jié)合“十三五”規(guī)劃的基礎(chǔ)上，把兒童用藥優(yōu)先研發(fā)的品種拿出一個(gè)初步的清單，供有關(guān)部門(mén)在科研立項(xiàng)上參考。

供需矛盾倒逼 審批迎“專(zhuān)門(mén)通道”/

針對(duì)占全國(guó)總?cè)丝?6.6%的2.2億兒童，“我們目前的兒童用藥適宜品種、劑型和規(guī)格不足，企業(yè)缺乏研發(fā)動(dòng)力和生產(chǎn)積極性，不合理用藥的問(wèn)題依然存在”。日前，一名國(guó)家衛(wèi)計(jì)委官員直言。

正如這名官員所言，目前國(guó)內(nèi)的兒童用藥市場(chǎng)，存在不可規(guī)避的供需矛盾，最大的問(wèn)題之一，是缺乏適合的藥品規(guī)格以及適合的藥品用法，六部委出臺(tái)《意見(jiàn)》初衷，正是要解決“最主要的問(wèn)題、最突出的矛盾”。

記者獲悉，按照六部委的要求，在兒童藥申報(bào)審評(píng)環(huán)節(jié)，將設(shè)立“專(zhuān)門(mén)通道”，尤其是針對(duì)國(guó)外已上市使用但國(guó)內(nèi)缺乏且臨床急需的兒童適宜品種、劑型、規(guī)格，加快申報(bào)審評(píng)進(jìn)度。

而在研發(fā)創(chuàng)新機(jī)制上，有關(guān)部門(mén)將根據(jù)我國(guó)兒童疾病防治需求，借鑒國(guó)際經(jīng)驗(yàn)，逐步建立鼓勵(lì)研發(fā)的兒童藥品目錄，并將其納入國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專(zhuān)項(xiàng)、蛋白類(lèi)生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程，整合優(yōu)勢(shì)單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā)，提升產(chǎn)業(yè)自主創(chuàng)新能力，引導(dǎo)和鼓勵(lì)企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn)。

值得注意的一點(diǎn)是，長(zhǎng)期以來(lái)中國(guó)的兒童用藥研發(fā)明顯滯后，亦倒逼決策層開(kāi)始重視與加強(qiáng)兒童用藥臨床試驗(yàn)方面的布控，將為提高受試者參與度而付出努力。同時(shí)，探索建立新藥申請(qǐng)時(shí)提供相關(guān)兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)及用藥信息的制度。而對(duì)已上市品種，則要求藥品生產(chǎn)企業(yè)及時(shí)補(bǔ)充完善兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。

據(jù)《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者了解，“專(zhuān)門(mén)通道”的開(kāi)設(shè)只是一個(gè)開(kāi)始。“接下來(lái)，不管是通過(guò)單獨(dú)排序，還是設(shè)立專(zhuān)門(mén)通道，后續(xù)還會(huì)有相應(yīng)的措施”。上述衛(wèi)計(jì)委官員表示，《意見(jiàn)》出臺(tái)后，操作手段上遵循不同類(lèi)別、不同產(chǎn)品等申報(bào)事項(xiàng)來(lái)細(xì)化，兼顧不同的審評(píng)序列，目的只有一個(gè)，即加快相關(guān)產(chǎn)品的審評(píng)進(jìn)度。

但是，“因?yàn)楝F(xiàn)在企業(yè)申報(bào)的數(shù)量很多，大量的申請(qǐng)?jiān)谂抨?duì)待審，如果按照正常的排隊(duì)序列的話，可能要經(jīng)過(guò)相當(dāng)長(zhǎng)一段時(shí)間。文件出臺(tái)以后，我們對(duì)這類(lèi)產(chǎn)品將采取特殊措施，還會(huì)進(jìn)一步落實(shí)”。一名國(guó)家食藥監(jiān)總局研究員透露。

此外，根據(jù)記者掌握的信息，對(duì)于時(shí)常出現(xiàn)的兒童用藥短缺現(xiàn)象，《意見(jiàn)》將抓緊推進(jìn)落實(shí)預(yù)警機(jī)制，“不要等到缺藥了才有反應(yīng)，須及時(shí)進(jìn)行反饋，及時(shí)啟動(dòng)相關(guān)的供應(yīng)保障工作”。上述衛(wèi)計(jì)委官員說(shuō)。

華西醫(yī)院牽頭 研究?jī)?yōu)先目錄/

除了申請(qǐng)審批環(huán)節(jié)的政策利好，在《意見(jiàn)》出臺(tái)的基礎(chǔ)上，兒童優(yōu)先研發(fā)目錄的制定亦在有序推進(jìn)。

記者獲悉，事實(shí)上，在今年全國(guó)“兩會(huì)”后，有關(guān)部委就已經(jīng)開(kāi)始委托華西醫(yī)院下屬的科研機(jī)構(gòu)研究借鑒國(guó)外經(jīng)驗(yàn)做法，梳理同國(guó)內(nèi)兒童疾病發(fā)病順位和發(fā)病率情況，以及相關(guān)領(lǐng)域里的兒童用藥現(xiàn)狀。

華西醫(yī)院牽頭的研究工作，具體涉及不同疾病種類(lèi)現(xiàn)在缺乏適宜的劑型、缺乏適宜的劑量規(guī)格，進(jìn)而通過(guò)學(xué)術(shù)專(zhuān)家們進(jìn)行充分的論證，形成嚴(yán)謹(jǐn)共識(shí)，進(jìn)而上升為一個(gè)目錄，引導(dǎo)企業(yè)在國(guó)家科研立項(xiàng)上重點(diǎn)向這個(gè)方面傾斜，也引導(dǎo)相關(guān)的研究方能夠聚焦，圍繞重點(diǎn)疾病，特別是兒童的常見(jiàn)病、多發(fā)病，進(jìn)行藥品的針對(duì)性研發(fā)。

在華西醫(yī)院展開(kāi)準(zhǔn)備工作之時(shí)，有關(guān)部門(mén)亦在研究一些發(fā)達(dá)國(guó)家在鼓勵(lì)兒童用藥研發(fā)方面的類(lèi)似目錄，以期引導(dǎo)企業(yè)和科研部門(mén)重點(diǎn)投入，避免研發(fā)上的無(wú)序。

“現(xiàn)在這是一個(gè)想法，應(yīng)該講，這個(gè)目錄還在起步中，我們還有大量的工作要做，要加強(qiáng)論證。我們希望在今年下半年能夠結(jié)合‘十三五’規(guī)劃，把兒童用藥優(yōu)先研發(fā)的品種拿出一個(gè)初步的清單來(lái)，供我們?cè)诳蒲辛㈨?xiàng)上參考”。上述衛(wèi)計(jì)委官員透露。

除了優(yōu)先目錄研發(fā)的啟動(dòng)，在藥品差比價(jià)規(guī)則方面，也將迎來(lái)持續(xù)的政策完善。

所謂藥品的差比價(jià)規(guī)則，就是指藥品因劑型、規(guī)格或包裝等不同而形成的價(jià)格之間的差額或比值，具體又包括劑型差比價(jià)、規(guī)格差比價(jià)和包裝差比價(jià)三種形式。

根據(jù)記者掌握的信息，下一步?jīng)Q策層將深入研究?jī)和m宜劑型，比如方便兒童使用、服用的劑型的差比價(jià)系數(shù)可能會(huì)比較寬松，但還沒(méi)有具體研究到底是什么劑型。

而且，在兒童用藥藥品說(shuō)明書(shū)方面，《意見(jiàn)》出臺(tái)后，將展開(kāi)持續(xù)跟進(jìn)的政策完善工作，即藥品說(shuō)明書(shū)的合理修訂工作。“因?yàn)樯婕暗剿幤菲贩N，應(yīng)該說(shuō)文件發(fā)布之后這個(gè)工作就要馬上啟動(dòng)”。上述衛(wèi)計(jì)委官員表示。

具體來(lái)看，已經(jīng)上市的藥品企業(yè)有責(zé)任補(bǔ)充相關(guān)數(shù)據(jù)，使其藥品說(shuō)明書(shū)在兒童用藥方面能給出更明確的用藥范圍，包括適應(yīng)征、劑量，使臨床醫(yī)生能夠更明確地遵循，在處方的時(shí)候、開(kāi)藥的時(shí)候更加科學(xué)。

隨著兒童藥品說(shuō)明書(shū)即將迎來(lái)的持續(xù)修訂，包括食藥監(jiān)總局、衛(wèi)計(jì)委等多部委將展開(kāi)聯(lián)動(dòng)，他說(shuō)，“我們希望在今年能夠看到企業(yè)在某些藥品上能有很大的進(jìn)展，使說(shuō)明書(shū)更加明確”。

價(jià)格杠桿發(fā)力 探索談判機(jī)制/

一個(gè)值得關(guān)注的問(wèn)題是，隨著上述差比價(jià)系數(shù)的 “寬松”調(diào)整，在達(dá)到鼓勵(lì)企業(yè)生產(chǎn)的情勢(shì)下，是否會(huì)推高相應(yīng)藥品價(jià)格，增加患者負(fù)擔(dān)？

記者獲悉，為解決上述問(wèn)題，有關(guān)部門(mén)針對(duì)部分臨床必需但尚在專(zhuān)利保護(hù)期的進(jìn)口兒童用藥，要探索建立價(jià)格談判機(jī)制，推動(dòng)降低藥品價(jià)格。下一步要發(fā)揮醫(yī)療保險(xiǎn)對(duì)兒童用藥的保障功能，按規(guī)定及時(shí)將適宜劑型和規(guī)格納入保險(xiǎn)范圍，這兩點(diǎn)有望對(duì)下一步降低兒童用藥價(jià)格起到積極作用。

有國(guó)家發(fā)改委價(jià)格司人士表示，長(zhǎng)期以來(lái)，價(jià)格是調(diào)節(jié)供需的一個(gè)重要手段，既要鼓勵(lì)企業(yè)生產(chǎn)，又不能使群眾的費(fèi)用有過(guò)快的上漲，政府調(diào)控是一方面，另外一方面又要發(fā)揮市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)的積極作用，此次出臺(tái)的《意見(jiàn)》在落實(shí)過(guò)程中，亦遵循此規(guī)則。

他說(shuō)，“隨著鼓勵(lì)的企業(yè)、愿意生產(chǎn)的企業(yè)越來(lái)越多，市場(chǎng)上的競(jìng)爭(zhēng)就越來(lái)越強(qiáng)，競(jìng)爭(zhēng)的結(jié)果就會(huì)促使價(jià)格有一個(gè)主動(dòng)的降低，這就是市場(chǎng)在發(fā)揮作用，所以價(jià)格方面，下一步市場(chǎng)調(diào)控和政府調(diào)控要相結(jié)合，起到既要鼓勵(lì)生產(chǎn)又要使不合理費(fèi)用降低的功能”。

在中投顧問(wèn)研究總監(jiān)郭凡禮看來(lái)，未來(lái)可按規(guī)定及時(shí)將兒童適宜劑型、規(guī)格納入基本醫(yī)療保險(xiǎn)支付范圍。通過(guò)社會(huì)醫(yī)療保險(xiǎn)的方式既可以減少消費(fèi)者購(gòu)買(mǎi)藥品的負(fù)擔(dān)，又能鼓勵(lì)企業(yè)繼續(xù)生產(chǎn)。

那么，如何將醫(yī)保的普惠作用有效覆蓋未來(lái)的兒童藥？人社部醫(yī)療保險(xiǎn)司人士透露，醫(yī)療保險(xiǎn)的覆蓋對(duì)象擴(kuò)大到兒童和無(wú)業(yè)老人后，當(dāng)時(shí)人社部臨時(shí)做了一個(gè)增補(bǔ)，增補(bǔ)了36個(gè)限于兒童使用的品種。實(shí)際上，只要是目錄范圍內(nèi)的藥，都在醫(yī)療保險(xiǎn)基金的支付范圍內(nèi)。

在品種上，如果藥品前面冠上“小兒”、“兒童”、“兒童用”、“小兒用”、“嬰幼兒用”這些藥品，都算是醫(yī)療保險(xiǎn)目錄內(nèi)的藥品。也就是說(shuō)，只要這個(gè)藥本身在醫(yī)保目錄里，如果前面加上“小兒”、“嬰幼兒”類(lèi)似前綴的，醫(yī)療保險(xiǎn)都給報(bào)。

在劑型上人社部也在做增補(bǔ)，目錄里凡是有口服顆粒劑型的，如果有適宜小孩兒用的顆粒劑、口服液體劑，包括溶液、口服液、糖漿，都算醫(yī)?；鸬闹Ц斗秶?。

至于未來(lái)相關(guān)兒童藥何時(shí)納入醫(yī)保的時(shí)間表，上述人社部醫(yī)療保險(xiǎn)司人士說(shuō)，“肯定要跟著目錄的調(diào)整一起公布，如果是新研發(fā)的針對(duì)兒童的新品種、新劑型、新規(guī)格，這個(gè)藥品一般都會(huì)在目錄里”。

新政帶來(lái)利好 促進(jìn)產(chǎn)業(yè)發(fā)展/

中國(guó)兒童藥市場(chǎng)前景廣闊。國(guó)家食藥監(jiān)總局南方醫(yī)藥經(jīng)濟(jì)研究所此前預(yù)測(cè)，我國(guó)兒童用藥銷(xiāo)售額將繼續(xù)保持年均兩位數(shù)以上的增長(zhǎng)速度，預(yù)計(jì)到2015年將達(dá)到669億元。但根據(jù)《2013年中國(guó)兒童用藥白皮書(shū)》統(tǒng)計(jì)，截至2013年1月，我國(guó)國(guó)產(chǎn)藥品批文共有18萬(wàn)余條，其中專(zhuān)用于兒童的藥品批文僅3000多條，涉及品種400多個(gè)。

王老吉藥業(yè)有限公司產(chǎn)品群經(jīng)理繆昌運(yùn)接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時(shí)坦言，研發(fā)成本高、適用范圍窄是影響不少藥企投入兒童用藥生產(chǎn)的主要原因。天相顧投也在一份研報(bào)中表示，兒童用藥的研發(fā)是所有藥品研發(fā)投入最大、耗時(shí)最長(zhǎng)、臨床試驗(yàn)最復(fù)雜的領(lǐng)域之一。和成人藥相比，兒童藥市場(chǎng)小、利潤(rùn)低、風(fēng)險(xiǎn)高、責(zé)任大，導(dǎo)致藥品企業(yè)生產(chǎn)兒童用藥的積極性不高。

“基本上所有家長(zhǎng)對(duì)兒童藥非常謹(jǐn)慎，要考慮藥品的質(zhì)量、療效和孩子喜好程度。”國(guó)內(nèi)一家知名中成藥企業(yè)負(fù)責(zé)兒童藥的銷(xiāo)售經(jīng)理向《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，相對(duì)來(lái)說(shuō)一些老品牌的兒童用藥銷(xiāo)售不錯(cuò)，但新開(kāi)發(fā)的產(chǎn)品想打入市場(chǎng)就有一定難度。

對(duì)不少?gòu)S家而言，兒童用藥領(lǐng)域是一道不愿邁過(guò)的坎。但在不久之后，這道坎將被更多企業(yè)跨過(guò)。

天相顧投認(rèn)為，與此前國(guó)家已經(jīng)出臺(tái)的一系列鼓勵(lì)兒童藥政策相比，此次《意見(jiàn)》提出了更為具體和細(xì)化的指導(dǎo)意見(jiàn)，將進(jìn)一步規(guī)范兒童用藥市場(chǎng)，推動(dòng)兒童用藥的研發(fā)、生產(chǎn)和推廣，改善我國(guó)兒童用藥缺乏的局面。

“小孩的常見(jiàn)病主要集中在發(fā)燒、感冒和消化系統(tǒng)疾病，市場(chǎng)前景較好，未來(lái)可能會(huì)有更多公司擠入，研發(fā)口服液、糖漿、膏狀等不同劑型的品種。”繆昌運(yùn)表示，國(guó)家層面重視兒童用藥，從鼓勵(lì)研發(fā)創(chuàng)制、加快申報(bào)審批、強(qiáng)化質(zhì)量監(jiān)管、推動(dòng)合理用藥等政策環(huán)節(jié)來(lái)扶持產(chǎn)業(yè)。在這樣的利好局面下，企業(yè)就有更大的積極性投入研發(fā)源頭。