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白癜風診療困局:全國有3000萬患者,專家稱臨床問題是幾乎無藥可治

每日經(jīng)濟新聞 2023-11-20 20:03:46

◎上海交通大學醫(yī)學院附屬第一人民醫(yī)院臨床研究院執(zhí)行副院長王宏林在研討會現(xiàn)場發(fā)出感慨,做生物醫(yī)藥研究的科研人員,最重要的是要發(fā)現(xiàn)臨床問題,臨床上難以解決的問題。比如說對于白癜風來說,臨床上的問題是白癜風幾乎無藥可治。

每經(jīng)記者 金喆    每經(jīng)編輯 陳俊杰    

白癜風是一種知曉率很高卻缺乏對癥藥物治療的疾病。

“白癜風是毀容性皮膚病。”國內(nèi)知名白癜風診治專家、杭州市第三人民醫(yī)院皮膚病研究所所長許愛娥在日前舉行的CKBA白癜風創(chuàng)新藥II期臨床試驗方案發(fā)布會上表示,作為多基因遺傳的復(fù)雜性皮膚病,白癜風治療困難、病因復(fù)雜、靶點不明確。

在會議前一天,泰恩康(SZ301263,股價18.87元,市值80.3億元)發(fā)布公告,控股子公司江蘇博創(chuàng)園生物醫(yī)藥科技有限公司(以下簡稱“博創(chuàng)園”)組織開展的用于治療白癜風適應(yīng)癥的1類創(chuàng)新藥物CKBA軟膏II期臨床試驗完成首例受試者入組。該試驗由許愛娥牽頭,組織全國約20家臨床研究中心參研,在非節(jié)段型白癜風受試者中評估CKBA軟膏安全性、有效性。

許愛娥對《每日經(jīng)濟新聞》記者表示,目前白癜風的系統(tǒng)用藥副作用比較大,或是有黑框警告,有感染、腫瘤、心血管等方面不良事件。CKBA提取自天然藥物乳香來進行分子合成,或?qū)⒖梢杂行Ы鉀Q安全性這一問題。在她看來,白癜風治療困難,國內(nèi)市場空缺,市場潛力很大。

全球白癜風患病率約0.5%-2%

白癜風是一種慢性自身免疫性疾病,以皮膚脫色為特征,主要由黑色素生成細胞的缺失引起。據(jù)德邦證券研報,國內(nèi)白癜風患者規(guī)模大,以中青年為主:全球白癜風患病率約0.5%-2%,2021年我國白癜風患者人數(shù)約2283萬人,近年來患病率呈逐漸上升的趨勢。白癜風好發(fā)于青中年人群,大約一半的白癜風患者在20歲之前發(fā)病。

許愛娥從1980年就開始研究白癜風,到現(xiàn)在仍然能深深感受到患者的痛苦。因為白癜風通常長在暴露部位,會嚴重影響個體形象,容易使患者身心健康受到很大的影響。她經(jīng)常在門診聽到有患者說“寧可生癌癥、也不愿意生白癜風”或者“走出去抬不起頭的言論。”

據(jù)她說,發(fā)病年齡小的患者會因為這一疾病影響一生,會因為病恥感造成性格自卑、就業(yè)困難、影響家庭婚姻和諧。也有患者因為患有白癜風,出現(xiàn)焦慮、壓抑甚至自殺。

作為一種慢性頑固性皮膚病,白癜風易診斷卻不易治療。許愛娥解釋稱,一方面主要由于白癜風的病因不明確,有多種學說,目前主要認為是T細胞自身免疫黑素細胞破壞,通過不同的信號通路激活CD8T細胞,目前大多數(shù)的研究是通過角質(zhì)細胞釋放的伽馬干擾素,激活通路,釋放去化因子,這也是目前研究的一個重點。另一方面,白癜風復(fù)色比較難,一項meta分析顯示,白癜風一年的治療后仍然有25%患者沒有達到25%復(fù)色,甚至有的患者治療后沒有效果;另外,即使復(fù)色后,經(jīng)過各種方法的治療,在一年內(nèi)約有40%的患者會復(fù)發(fā),在白癜風發(fā)展期、穩(wěn)定期、痊愈期都是T細胞不能完全殺滅,白癜風治療后,仍然需要長期的維持治療。

從2005年開始,許愛娥與全國的同道們制訂了2005年、2009年、2014年、2018年、2021年的《中國白癜風診療共識》,2008年至今已經(jīng)治療了6000例以上大面積的白癜風患者,在藥物的治療方面主要是將外用藥、內(nèi)服藥、光療聯(lián)合,讓病情穩(wěn)定一年或者兩年后再進行黑素細胞移植。

但《每日經(jīng)濟新聞》記者了解到,白癜風并沒有專用藥獲批上市,目前主流的白癜風治療藥物包括鈣調(diào)神經(jīng)磷酸酶抑制劑(他克莫司軟膏)、糖皮質(zhì)激素(地塞米松乳膏)、維生素D3衍生物(卡泊三醇軟膏),均未獲批白癜風適應(yīng)癥。而全球唯一獲批的白癜風治療藥物蘆可替尼乳膏,目前僅可在海南博鰲醫(yī)療先行區(qū)上市。

做生物醫(yī)藥研究的科研人員,最重要的是要發(fā)現(xiàn)臨床問題,臨床上難以解決的問題。比如說對于白癜風來說,臨床上的問題是白癜風幾乎無藥可治。上海交通大學醫(yī)學院附屬第一人民醫(yī)院臨床研究院執(zhí)行副院長王宏林在研討會現(xiàn)場發(fā)出感慨,白癜風藥物需要進行長期甚至終身使用,且現(xiàn)有藥物潛在副作用較大,因此研發(fā)出長期療效好、安全性高的藥物非常重要。

多個產(chǎn)品掘金百億藍海

在眾多藥企的推動下,這一臨床痛點有望在幾年后得到改變。德邦證券研究所副所長、醫(yī)藥首席分析師陳鐵林表示,目前國內(nèi)白癜風的研發(fā)格局良好,賽道擁擠度低,輝瑞的利特昔替尼進入III期臨床,恒瑞醫(yī)藥的艾瑪昔替尼處在II/III期臨床(已主動終止),泰恩康及博創(chuàng)園生物合作開發(fā)的CKBA處于II期臨床,其余藥物均處于臨床前或IND階段。

“考慮到中國白癜風患者群體龐大,亟待對癥藥物上市。參考蘆可替尼乳膏在美國上市后的放量節(jié)奏,我們認為若國內(nèi)在研品種成功上市,有望快速放量填補市場空白,成長為重磅品種。” 陳鐵林認為,白癜風藥物是擁有百億級規(guī)模的藍海市場,發(fā)展前景廣闊。

記者注意到,CKBA是泰恩康通過并購博創(chuàng)園拿下的創(chuàng)新藥項目,這也是泰恩康第一個在研的一類創(chuàng)新藥。泰恩康董事長、總經(jīng)理鄭漢杰表示,目前我國大概有3000萬的白癜風患者,63.4%的患者是年齡小于20歲的青少年,其中僅有11.7%的患者得到了有效的治療,國內(nèi)尚沒有相關(guān)適應(yīng)癥的藥物獲批,臨床需求迫切,市場規(guī)模巨大。

泰恩康在11月16日的公告中提到,CKBA軟膏II期臨床試驗為多中心、隨機、雙盲、平行、溶媒對照、劑量探索試驗。泰恩康在公告中表示,由于創(chuàng)新藥開發(fā)具有周期長、投入大的特點,存在推進及研發(fā)效果不達預(yù)期的風險,CKBA軟膏的臨床試驗進度、審評和審批的結(jié)果以及未來產(chǎn)品市場競爭格局都具有一定的不確定性。藥品能否獲批上市以及獲批上市的時間、上市后的生產(chǎn)和銷售情況存在不確定性。

上海交通大學醫(yī)學院附屬第一人民醫(yī)院臨床研究院副教授樓方舟提到,創(chuàng)新藥研發(fā)存在一個“死亡谷”,很多創(chuàng)新分子最終沒有辦法成功轉(zhuǎn)化。他們的工作就是把動物模型進行人源化的改造,讓它更好地模擬患者免疫學發(fā)病機理,從而實現(xiàn)創(chuàng)新藥更好地評價。“我們對CKBA有較高的預(yù)期,就是因為在我們自主研發(fā)的高度模擬人類疾病的動物模型上看到了積極效果,才有非常大的動力和底氣,去進行進一步研究。”

封面圖片來源:視覺中國-VCG41154904172

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