第六屆進博會開幕倒計時 輝瑞中國區(qū)罕見病事業(yè)部總經理宋發(fā)賢：血友病診療目標從“減少出血”向“零出血”升級

每經記者 林姿辰    每經編輯 張海妮    

“走小步但不停步”是國內罕見病診療發(fā)展的主旋律。今年9月，國家衛(wèi)生健康委聯(lián)合6部委發(fā)布《第二批罕見病目錄》，罕見病目錄病種從121種增加至207種，新增病種包括軟骨發(fā)育不全、獲得性血友病等86種罕見病，幫助更多患者和創(chuàng)新藥物從“罕見”到“被看見”。

近期，輝瑞中國區(qū)罕見病事業(yè)部總經理宋發(fā)賢接受包括每日經濟新聞在內的媒體采訪，透露將在進博會上介紹最新的血友病非因子治療方案，公司將與全球同步遞交申請，讓中國成為該藥物首批上市的國家之一，為中國患者帶來最新的前沿突破療法，滿足血友病診療尚未被滿足的需求。在相關藥物上市后，公司也會積極響應國家的多層次醫(yī)療保障體系建設，進一步提升創(chuàng)新藥物的可支付性。

輝瑞中國區(qū)罕見病事業(yè)部總經理宋發(fā)賢 圖片來源：受訪者供圖

宋發(fā)賢對《每日經濟新聞》記者表示，中國罕見病領域最大的機會在于國家的創(chuàng)新政策，但最大的挑戰(zhàn)在于罕見病患者的早診早治，以及如何讓每一個罕見病患者真正“有藥可用”、能“用得起藥”，這需要政府、學會、協(xié)會、行業(yè)組織、患者組織、企業(yè)等各方的合力。

血友病新藥計劃與全球同步遞交申請

血友病是我國公眾認知度最高的罕見病之一，根據(jù)世界血友病聯(lián)盟（WFH）去年底發(fā)布的全球年度報告，全球確診的血友病患者數(shù)約為23.36萬例，在我國，血友病的發(fā)病率為2.73/100000，至2021年，登記在冊的患者4萬余人，其中A型血友病占比約80%-85%，B型為15%-20%。

目前國內血友病用藥主要采用凝血因子替代治療，主要包括人凝血因子和重組人凝血因子，得益于國家鼓勵罕見病用藥的研發(fā)創(chuàng)新并予以優(yōu)先審評審批，血友病藥物生產廠商積極研發(fā)藥效更為持久的長效和超長效的藥物。

而輝瑞計劃在進博會介紹的血友病藥物是一款非因子創(chuàng)新療法。5月30日，輝瑞曾宣布其在研的抗TFPI（組織因子途徑抑制物）療法用于A型和B型血友病的關鍵III期BASIS臨床研究(NCT03938792)達到主要終點。該療法有望成為國內首個按固定劑量給藥的、每周一次、皮下注射、同時治療血友病A或B的藥物。

宋發(fā)賢表示，目前血友病的治療手段基本是因子替代，即“缺什么補什么”，現(xiàn)有的探索大多集中在因子重組方面提供新的解決方案，但輝瑞的抗TFPI機制療法是非因子治療藥物。區(qū)別于模擬因子的非因子療法，該療法可以通過靶向組織因子途徑抑制劑（anti-TFPI機制），重新建立出血和凝血之間的平衡。由于該療法為皮下注射，每周一次，預計將提高患者的用藥依從性，推動血友病診療邁向新紀元，將治療目標從“減少出血”向“零出血”升級。

另外，輝瑞針對血友病還布局了基因療法，分別針對成人血友病A和血友病B，目前已經處于III期臨床階段。宋發(fā)賢認為，血友病療法已經從最早的血漿制品治療進化到因子替代治療（包括短效和長效治療兩類），未來要進入非因子治療時代，而基因治療為更長期的獲益和疾病控制提供了可能。

目前，抗TFPI機制療法在全球還未走到上市階段，但宋發(fā)賢透露公司計劃與全球同步遞交申請，爭取讓中國成為該藥物首批上市的國家，而在上市后公司也會積極響應國家的多層次醫(yī)療保障體系建設，進一步提升創(chuàng)新藥物的可支付性。

記者注意到，輝瑞曾在2020年提出“兩個80%”目標，以加速創(chuàng)新藥物在中國的上市步伐。今年，在這一目標實現(xiàn)后，輝瑞又將這一數(shù)字提升到100%。計劃到2027年，輝瑞要保證達成在中國實現(xiàn)全產品線同步遞交，進一步縮短創(chuàng)新藥物在國際以及中國上市的時間差，讓中國患者盡早得到治療與生存的獲益。

罕見病診療鏈路長 構建多層次醫(yī)療保障非常緊迫

目前，輝瑞全球共有10款罕見病藥物上市，其中中國上市了4款藥物。自參展進博會以來，已有兩款罕見病創(chuàng)新藥物在進博會完成首秀，一款是罕見心肌病治療藥物氯苯唑酸軟膠囊（維萬心^®），另一款是治療罕見神經疾病的氯苯唑酸葡胺軟膠囊（維達全^®）。從上市路徑看，兩款藥物均于2019年亮相當年的進博會，次年作為國內首批臨床急需境外新藥正式進入國內市場，其中罕見心肌病治療藥物也已經納入醫(yī)保。

宋發(fā)賢告訴《每日經濟新聞》記者，中國罕見病領域最大的機會是國家對于創(chuàng)新藥品加速審評審批的諸多創(chuàng)新政策，例如進博會為輝瑞等外資藥企提供了參與國內醫(yī)藥創(chuàng)新生態(tài)、加快推進產品引入的機會。不過，挑戰(zhàn)也不可忽視：由于罕見病患者面臨“有藥可用、用得上、用得起、用得對”幾大難題，其中涉及的環(huán)節(jié)、部門、相關方眾多，鏈路更長，如何集合各方力量，真正以患者為中心找到解決方案還是最大的挑戰(zhàn)。 

宋發(fā)賢表示，輝瑞中國在罕見病領域的工作建設圍繞診療體系、患者支持體系、多層次保障的支付體系三大體系展開，與生態(tài)圈中的各方積極合作。以“用得上”為例，目前國內罕見病診療體系面臨很大的挑戰(zhàn)，診療能力多集中在大城市，但患者分布在全國各地，需要前往中心城市獲得診療幫助。在血友病領域，公司響應中國罕見病聯(lián)盟以及專家的呼吁和倡導，推動中國血友病領域以患者為中心，以達成“同質化診療 屬地化管理”這一血友病診療終極目標。

對于“用得起”的問題，輝瑞積極探索中國方案：一是積極參與國家醫(yī)療保障談判，同時與行業(yè)及商保等合作伙伴探索多層次支付力求改善解決方案，提高可及性；二是與行業(yè)各方一起倡導國家在罕見病領域形成更好的體系化政策和頂層設計。

“國家醫(yī)保定位‘?；?rsquo;的原則，多層次醫(yī)療保障的構建就顯得非常緊迫。”宋發(fā)賢建議，要解決藥企的創(chuàng)新研發(fā)動力和投入產出問題，可以考慮政策組合拳在產業(yè)鏈各環(huán)節(jié)解決資金和成本壓力，實現(xiàn)整個產業(yè)鏈的價值發(fā)展，加快改善目前困境，使更多罕見病早日實現(xiàn)“有藥用、用得上、用得起、用得對”。

今年輝瑞罕見病將在進博會舞臺上提出的“雙維達標”的理念是對罕見病“用得對”的印證。這一目標將臨床診療的重點放到常被患者、照料者忽視的隱匿出血上面，強調對血友病患者關節(jié)的最大化保護。

宋發(fā)賢說：“因為由自發(fā)性出血帶來的關節(jié)損傷，是血友病患者致殘的重要原因。我們希望和臨床專家共同呼吁和推動，通過血友病醫(yī)患共同決策體系的建立，定期評估患者狀態(tài)，動態(tài)調整臨床治療方案，讓血友病患者擺脫疾病束縛，早日回歸家庭和社會，能夠像正常人一樣擁抱生活。”

封面圖片來源：受訪者供圖