吃靠掰、量靠猜，兒童用藥安全老問題為何難解決？臨床試驗(yàn)是大挑戰(zhàn)

每經(jīng)記者 金喆    每經(jīng)編輯 張海妮    

兩會召開期間，兒童安全用藥這一老問題又被代表和委員們擺上臺前。全國政協(xié)委員、復(fù)旦大學(xué)生物醫(yī)學(xué)研究院院長葛均波公開表示，藥物使用不規(guī)范是造成兒童藥害事件發(fā)生的重要原因之一，但當(dāng)前有近90%的藥品沒有兒童專用劑型。

根據(jù)中康科技零售產(chǎn)業(yè)發(fā)展研究中心總經(jīng)理王強(qiáng)向《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者提供的數(shù)據(jù)，當(dāng)前我國0~14歲少兒有2.53億人，約占總?cè)丝诘?8%，但兒童專用藥的數(shù)量占比小于5%，在品種、數(shù)量和劑型等方面匱乏，所以兒童使用成人藥的情況普遍存在，吃靠掰、量靠猜，劑型難定、藥效也難把握。

兒童用藥安全、兒童藥研發(fā)難，都是老問題。王老吉藥業(yè)藥品市場部產(chǎn)品經(jīng)理熊福生也表示，兒童藥市場需要“安全、可靠、專業(yè)”的大品牌，才能讓兒童有專用藥、品質(zhì)藥。

中康科技零售產(chǎn)業(yè)研究中心總經(jīng)理王強(qiáng)就兒童用藥安全市場發(fā)表觀點(diǎn) 圖片來源：每經(jīng)記者 金喆 攝

兒童用藥安全話題再度被提

不只是葛均波，全國人大代表、北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚(yáng)也在今年全國兩會上提出，建立健全激勵(lì)兒童藥品研發(fā)生產(chǎn)的綜合配套政策。據(jù)澎湃報(bào)道，民盟中央擬向全國政協(xié)提交《關(guān)于打通兒童藥物臨床試驗(yàn)堵點(diǎn)的提案》。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者了解到，這是一個(gè)多年屢被提及、卻遲遲沒有解決的問題，但國內(nèi)兒童的安全用藥供需矛盾，正隨著需求提升而進(jìn)一步擴(kuò)大。

“過去20年綜合醫(yī)院兒科就診人數(shù)翻了5倍，零售藥店雖然在低速增長，但兒童用藥卻增長很快。”王強(qiáng)表示，我國兒科“缺醫(yī)少藥”情況嚴(yán)重，90%藥品沒有兒童劑型，每千名兒童對應(yīng)的兒科醫(yī)師只有0.55名。

國家衛(wèi)健委衛(wèi)生發(fā)展研究中心相關(guān)研究人員曾分析稱，國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)的3500余種化學(xué)藥品制劑中，專供兒童使用的僅60多種，占比不足2%，而且我國兒童專用劑型和規(guī)格偏少，有調(diào)查報(bào)告顯示，我國90%的臨床基本藥品沒有兒童專用劑型，95%以上沒有兒童用藥安全包裝、未配備專用量器。

但兒童用藥的真實(shí)情況就是“用藥靠掰、劑量靠猜”，曾有湖南一位家長誤將服藥3/5片的醫(yī)囑看成3~5片，導(dǎo)致5歲的孩子過量服藥后昏睡3天，經(jīng)血透才脫離危險(xiǎn)。

不僅如此，兒童藥以中成藥為主，品牌相對分散。王老吉藥業(yè)藥品市場部產(chǎn)品經(jīng)理熊福生3月12日對《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，與兒童藥市場需求及發(fā)達(dá)國家相比，我國兒童用藥市場仍存在規(guī)模小、生產(chǎn)廠家散亂、大品牌少、不集中的現(xiàn)狀，同一種藥物很多小廠家生產(chǎn)，給家長挑選兒童藥增加了難度和未知安全風(fēng)險(xiǎn)。兒童藥市場需要“安全、可靠、專業(yè)”的大品牌，才能讓兒童有專用藥、品質(zhì)藥。

兒童藥研發(fā)難在臨床試驗(yàn)環(huán)節(jié)

近年來，我國出臺一系列政策促進(jìn)兒童用藥的研發(fā)與生產(chǎn)，逐步改善我國兒童專用藥品劑型規(guī)格缺乏的狀況，更好地滿足兒科臨床用藥需求。

2023年1月19日，國家衛(wèi)健委辦公廳印發(fā)關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)兒童臨床用藥管理工作的通知，其中提到，醫(yī)療機(jī)構(gòu)要建立完善兒童用藥遴選制度，做好兒童用藥的配備管理。

但為何兒童安全用藥的問題卻遲遲未解？兒童藥研發(fā)為何這么難？有不愿具名的業(yè)內(nèi)人士表示，現(xiàn)實(shí)生活中有人用成人體重的幾分之一來推算兒童劑量，成人藥給孩子用有沒有效不好說，因?yàn)闆]有數(shù)據(jù)支持，但藥企也想做臨床、有數(shù)據(jù)。

“誰愿意讓自己的孩子去做受試者，很難，幾乎做不到。”該人士表示，兒童藥研發(fā)面臨兩個(gè)挑戰(zhàn)：第一誰來參與臨床試驗(yàn)，第二誰會設(shè)計(jì)這個(gè)試驗(yàn)。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者了解到，兒科用藥藥學(xué)開發(fā)的基本原則與成人基本一致，但需重點(diǎn)考慮兒童人群的生理和病理特征，合理選擇給藥途徑和劑型。

基于生理特點(diǎn)、藥代動力學(xué)和藥效學(xué)的不同，兒童人群根據(jù)年齡劃分為早產(chǎn)新生兒、足月新生兒（0~27天）、嬰幼兒（28天~23個(gè)月）、兒童（2~11周歲）和青少年（12~18周歲）。有企業(yè)人士對記者透露，由于臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)復(fù)雜、招募難，兒童市場的數(shù)量不比成人，年齡層以及特殊劑型、規(guī)格等進(jìn)一步導(dǎo)致細(xì)化后的市場規(guī)模受限，對企業(yè)來說利潤有限。

熊福生也對記者談到，兒童藥的生產(chǎn)工藝在劑型、規(guī)格、口味、顏色等方面有一定的特殊要求，對企業(yè)的研發(fā)能力、工藝水平都有更高要求，大企業(yè)、大品牌的兒童藥可信度更高。

為了打破僵局、解決兒童用藥難題，葛均波建議，對國內(nèi)急需“證據(jù)充分”的兒童藥品，設(shè)置最長審批時(shí)長；對于國內(nèi)無替代品種的、與國內(nèi)現(xiàn)有藥品相比具有明顯優(yōu)勢的兒童藥品，可以進(jìn)入綠色通道快速審查；對于國外有充足兒童臨床應(yīng)用證據(jù)的藥品，如果其中涵蓋中國人群信息，可優(yōu)先加速評審，并設(shè)立優(yōu)先評審最長時(shí)限。