忘記家人，忘記過(guò)往…折磨無(wú)數(shù)家庭的“老年癡呆癥”終于出新藥了！但治療費(fèi)用高得驚人

每經(jīng)編輯 段煉    

“老年癡呆”有新藥了！

當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月7日，百?。˙iogen）的阿爾茨海默病新藥Aducanumab（商品名：Aduhelm）獲美國(guó)食品和藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)。這是FDA近20年來(lái)批準(zhǔn)的首款治療阿爾茨海默病的藥物。

受此消息影響，百健股價(jià)一路飆升，截至北京時(shí)間8日凌晨4：00（美東時(shí)間6月7日16:00），收漲38.34%，市值飆升近160億美元（約合人民幣1023億元）至近600億美元。

圖片來(lái)源：Wind

FDA批準(zhǔn)近20年來(lái)首款阿爾茨海默病新藥

據(jù)新華社6月7日?qǐng)?bào)道，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）7日批準(zhǔn)一款治療阿爾茨海默病（俗稱老年癡呆癥）的新藥。據(jù)介紹，這是美國(guó)自2003年以來(lái)批準(zhǔn)的首款治療阿爾茨海默病的藥物，也是首款靶向該疾病潛在病理生理學(xué)機(jī)制的療法。

這款名為Aduhelm的新藥由美國(guó)生物技術(shù)公司百健研發(fā)，通過(guò)美藥管局“加速審批”通道獲批?！凹铀賹徟笨墒顾幬镌谧罱K臨床結(jié)果得出前獲批。但以這種方式獲批的藥物還必須通過(guò)一個(gè)審批后試驗(yàn)，不能通過(guò)該試驗(yàn)驗(yàn)證其療效的藥物將按藥管局相關(guān)程序退出市場(chǎng)。

美藥管局在一份聲明中說(shuō)，美國(guó)約有620萬(wàn)名阿爾茨海默病患者。研究人員針對(duì)該藥物開(kāi)展了三項(xiàng)獨(dú)立研究，涉及3482名阿爾茨海默病患者。研究包括隨機(jī)雙盲對(duì)照試驗(yàn)，使用不同劑量藥物進(jìn)行效果評(píng)估。接受藥物治療的患者大腦中β-淀粉樣蛋白斑塊有顯著減少，且減少程度與用藥劑量和時(shí)長(zhǎng)相關(guān)聯(lián)，接受安慰劑治療的患者蛋白斑塊沒(méi)有變化。

據(jù)美藥管局介紹，該藥的處方信息說(shuō)明該藥會(huì)導(dǎo)致淀粉樣蛋白相關(guān)成像異常，但多會(huì)在一段時(shí)間后消失；此外還可能出現(xiàn)血管性水腫、蕁麻疹等過(guò)敏反應(yīng)。其他常見(jiàn)副作用還包括頭痛、跌倒、腹瀉、意識(shí)模糊等。

據(jù)美國(guó)媒體報(bào)道，一些美國(guó)醫(yī)學(xué)專家認(rèn)為該藥靶向的是阿爾茨海默病的潛在病理生理學(xué)機(jī)制而不是癥狀，臨床上尚未被證明可以顯著減緩該退行性疾病的進(jìn)程，因此是否應(yīng)獲批存在爭(zhēng)議。美藥管局藥物評(píng)估和研究中心主任帕特里齊婭·卡瓦佐尼表示，盡管該藥物在臨床方面的數(shù)據(jù)很復(fù)雜，但美藥管局認(rèn)為有大量證據(jù)表明它能夠減少大腦中的β-淀粉樣蛋白斑塊，這些斑塊的減少很可能給患者帶來(lái)重要益處。

每人每年36萬(wàn)，預(yù)計(jì)2026年全球銷售額超300億

百健6月7日表示，這款藥物的標(biāo)價(jià)為每年5.6萬(wàn)美元（約合人民幣36萬(wàn)元），高于一些分析師此前預(yù)計(jì)的1萬(wàn)至2.5萬(wàn)美元。病人的自付費(fèi)用將取決于他們的健康保險(xiǎn)。

據(jù)新浪財(cái)經(jīng)消息，該公司首席執(zhí)行官馮納璽（Michel Vounatsos） 在7日盤后的一次采訪中表示，這款藥物每年5.6萬(wàn)美元的價(jià)格是“合理的”。

他還說(shuō)，該公司承諾在未來(lái)四年不會(huì)提高這款商品名為Aduhelm的藥品的價(jià)格。

馮納璽表示，這款藥物的價(jià)格反映了“20年無(wú)創(chuàng)新”后的突破，也將使Biogen能夠進(jìn)一步投資于治療其他疾病的藥物。

他補(bǔ)充稱，該公司正在與聯(lián)邦醫(yī)療保險(xiǎn)計(jì)劃Medicare以及私人保險(xiǎn)公司密切合作。

據(jù)雪球消息，醫(yī)藥市場(chǎng)調(diào)研機(jī)構(gòu)Evaluate Vantage發(fā)布報(bào)告預(yù)測(cè)，aducanumab在2026年的全球銷售額將達(dá)48億美元（約合人民幣306億元）。

公開(kāi)資料顯示，百?。˙iogen）是一家總部位于美國(guó)劍橋市的跨國(guó)生物技術(shù)公司，專門從事發(fā)現(xiàn)、開(kāi)發(fā)和向全球患者提供用于治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的療法。2021年，百健名列福布斯全球企業(yè)2000強(qiáng)榜第449位。

截至北京時(shí)間8日凌晨4：00（美東時(shí)間6月7日16:00），生物基因收漲38.34%。

此前近百年，全球用于臨床治療的藥物只有5款

公開(kāi)資料顯示，阿爾茨海默病是一種起病隱匿的進(jìn)行性發(fā)展的神經(jīng)系統(tǒng)退行性疾病。臨床上以記憶障礙、失語(yǔ)、失用、失認(rèn)、視空間技能損害、執(zhí)行功能障礙以及人格和行為改變等全面性癡呆表現(xiàn)為特征，病因迄今未明。65歲以前發(fā)病者，稱早老性癡呆；65歲以后發(fā)病者稱老年性癡呆。

阿爾茨海默病的病因迄今尚不明確。有研究表明，β-淀粉樣蛋白的異常積累是阿爾茨海默病的早期表現(xiàn)之一，最終可在大腦中形成斑塊，破壞神經(jīng)突觸的功能。

據(jù)海外網(wǎng)此前報(bào)道，《世界阿爾茨海默病報(bào)告》顯示，全球約有4680萬(wàn)名阿爾茨海默病患者，預(yù)計(jì)每20年患病人數(shù)將翻一倍，到2030年將達(dá)到7470萬(wàn)人，2050年更將突破1.3億人。我國(guó)阿爾茨海默病患者已超過(guò)千萬(wàn)，居世界首位，并且每年以30萬(wàn)以上的新發(fā)病例快速增長(zhǎng)。

據(jù)第一財(cái)經(jīng)此前報(bào)道，自發(fā)現(xiàn)阿爾茨海默病100多年來(lái)，全球用于臨床治療的藥物只有5款，臨床獲益不明顯。全球各大制藥公司在過(guò)去的20多年里，相繼投入數(shù)千億美元研發(fā)新的阿爾茨海默病治療藥物，320余個(gè)進(jìn)入臨床研究的藥物已宣告失敗。

編輯|段煉 杜恒峰 王嘉琦

校對(duì)|盧祥勇

封面圖片來(lái)源：攝圖網(wǎng)

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