FDA金標準細胞工廠將落成 南京新百收購美國創(chuàng)新藥普列威加速落地內(nèi)地

每經(jīng)記者 謝欣

美國食藥監(jiān)FDA批準的首個細胞免疫治療藥物普列威（Provenge）距離在中國內(nèi)地上市又邁出了一步。

近日，Dendreon總部宣布，為加快核心產(chǎn)品普列威在中國內(nèi)地的上市步伐，Dendreon將投入3000萬美元，用于在上海張江建立細胞工廠、開展注冊研究、臨床試驗、工藝驗證等。其中，細胞工廠完工后將滿足普列威在中國的注冊申報階段需要。

而在此前，南京新百收購Dendreon的事項已獲中國證監(jiān)會審核批準。

普列威是美國FDA批準上市的首個細胞免疫治療藥物，也是目前治療前列腺癌的唯一細胞免疫治療藥物。其生產(chǎn)和質(zhì)量管理過程與傳統(tǒng)的化學藥品不同，經(jīng)歷了嚴格的審批流程。

普列威此前已在美國已上市8年，安全性和有效性已得到充分驗證。普列威臨床試驗數(shù)據(jù)顯示，接受普列威治療的患者中位生存期為 25.8個月，能夠延長晚期前列腺癌患者的整體生存率，且副作用非常輕微。而在上市后的臨床研究中，對接受普列威有效治療的1902例患者的數(shù)據(jù)進行分析后顯示：總生存期中位數(shù)達到30.7個月。普列威從2010年上市至今，目前在美國已有超過3萬名男性患者接受了治療。

Dendreon董事長徐芳介紹，建細胞工廠是加快普列威在中國的上市的關鍵一步，Dendreon位于上海張江的細胞工廠面積為2000平米，目前正在有序裝修及技術轉(zhuǎn)移。普列威的生產(chǎn)流程具有很高的技術門檻和壁壘，其細胞工廠是FDA批準的最早的細胞工廠，代表了FDA的金標準，其中加利福尼亞工廠是FDA細胞免疫治療GMP（藥品生產(chǎn)質(zhì)量管理規(guī)范）的培訓基地。普列威上市8年，歷經(jīng)數(shù)百名高精尖研發(fā)人員和專業(yè)技術人員安全有效的臨床實踐，多次成功技術轉(zhuǎn)移，共確立1500項標準化流程操作，合理的功能模塊布局、嚴謹?shù)娜宋锪鲃泳€設置、高效的檢測手段以及全面的追蹤系統(tǒng)，也使得其細胞工廠成為該行業(yè)的"范本"。

徐芳表示，對于張江細胞工廠，一方面中國團隊與美國團隊密切合作，力求復制美國細胞工廠成熟的設計流程和標準化生產(chǎn)規(guī)范；同時，也會結(jié)合中國對細胞免疫療法產(chǎn)品生產(chǎn)的GMP標準、現(xiàn)代化潔凈室設計理念，打造更人性化、更先進的世界一流細胞工廠，以更好的產(chǎn)品品質(zhì)服務中國前列腺癌患者。徐芳還介紹，張江細胞工廠未來也可成為CAR-T、TCR-T等細胞免疫產(chǎn)品的生產(chǎn)平臺，為配合未來更加豐富的產(chǎn)品管線，細胞工廠設置了多條潔凈生產(chǎn)功能區(qū)，一方面提供更充足的產(chǎn)能，也避免了多管線生產(chǎn)時可能產(chǎn)生的交叉污染等風險。

據(jù)了解，Dendreon未來還將在南京設立規(guī)模更大的細胞工廠，目前各項工作也都在快速推進中。

或受益政策加速上市步伐

近年國家對抗癌創(chuàng)新藥的扶持力度不斷加大，審評審批速度也不斷加速，此前的新藥審批堰塞湖得到有效緩解。

幾個月前，原國家食藥監(jiān)總局（CFDA）僅用了9天就批準了9價HPV疫苗在國內(nèi)有條件上市，堪稱"火箭速度"。去年3月，肺癌靶向藥泰瑞沙在在國內(nèi)獲批也僅用了不到2個月。業(yè)內(nèi)人士指出，從去年開始，CFDA對安全性和有效性都有大量數(shù)據(jù)，而且確實能幫助到老百姓的創(chuàng)新藥審批"提速"。這一政策也將利好仍在排隊等待審批的眾多創(chuàng)新藥，未來普列威也有望從中獲益實現(xiàn)快速上市。

此外值得注意的是，2017年12月國家食藥監(jiān)總局對《細胞治療產(chǎn)品研究與評價技術指導原則》（試行）相關問題解讀時表示，產(chǎn)品放行可參考國外已上市品種。這意味著普列威這類具有成熟質(zhì)控標準、可靠檢測方法、詳實臨床前數(shù)據(jù)、臨床數(shù)據(jù)的產(chǎn)品有望大大縮短國內(nèi)申報時間。

CFDA無論是加速批準療效確切的創(chuàng)新藥上市，還是對細胞制品放行參考國外已上市品種，對普列威在國內(nèi)的上市都是重大利好。

2017年底，南京新百公告擬以59.68億元收購Dendreon，借助普列威進入生物制藥領域的熱門方向和技術前沿--腫瘤細胞免疫治療行業(yè)。今年5月，證監(jiān)會上市公司并購重組審核委員會審核通過該收購事項。