罕見病藥品上市提速 可提交境外臨床試驗數(shù)據(jù)申報

每經(jīng)記者 周程程    每經(jīng)編輯 姚祥云    

5月23日，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布了《關于優(yōu)化藥品注冊審評審批有關事宜的公告》（以下簡稱“公告”）。

公告提出，進一步落實藥品優(yōu)先審評審批工作機制，對防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，國家食品藥品監(jiān)督管理總局藥品審評中心（以下簡稱藥審中心）建立與申請人之間的溝通交流機制，加強對藥品研發(fā)的指導，對納入優(yōu)先審評審批范圍的注冊申請，審評、檢查、審批等各環(huán)節(jié)優(yōu)先配置資源，加快審評審批。 

值得注意的是，對于境外已上市的防治嚴重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進口藥品注冊申請人經(jīng)研究認為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)直接申報藥品上市注冊申請。 

并且，在公告發(fā)布前已受理并提出減免臨床試驗的上述進口藥品臨床試驗申請，符合《藥品注冊管理辦法》及相關文件要求的，可以直接批準進口。

近年來，我國對罕見病的重視程度持續(xù)提升。2017年5月，國家食品藥品監(jiān)督管理總局發(fā)布關于征求《關于鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新加快新藥醫(yī)療器械上市審評審批的相關政策》（征求意見稿）意見的公告，提出罕見病治療藥物和醫(yī)療器械申請人可提出減免臨床試驗申請，加快罕見病用藥醫(yī)療器械審評審批。對于國外已批準上市的罕見病治療藥物和醫(yī)療器械，可有條件批準上市，上市后在規(guī)定時間內(nèi)補做相關研究。 

同年10月，中共中央辦公廳、國務院辦公廳又發(fā)布《關于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，明確提出支持罕見病治療藥品醫(yī)療器械研發(fā)。

近日，國家衛(wèi)生健康委員會、科技部、工業(yè)和信息化部、國家藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局等五部門聯(lián)合發(fā)布了《第一批罕見病目錄》，囊括了白化病、肌萎縮側索硬化等121種疾病，為規(guī)范罕見病管理、提高罕見病診療水平、維護罕見病患者健康權益等方面提供了重要指導和依據(jù)。