醫(yī)線藥事｜中山二院實驗室現(xiàn)場未見明顯拆除跡象；和黃醫(yī)藥呋喹替尼獲批進(jìn)入美國市場

每經(jīng)記者 陳星    每經(jīng)編輯 梁梟    

1.中山二院實驗室現(xiàn)場未見明顯拆除跡象

中山大學(xué)孫逸仙紀(jì)念醫(yī)院（以下簡稱中山二院）近日陷入輿論漩渦。據(jù)該院在11月8日凌晨的通報證實，近年在乳腺腫瘤中心實驗室工作、學(xué)習(xí)過的人員中有3名罹患癌癥。網(wǎng)傳信息稱，說明發(fā)布后，中山二院開始拆除相關(guān)實驗室。記者趕赴現(xiàn)場發(fā)現(xiàn)，現(xiàn)場沒有明顯拆除痕跡。一位實驗室內(nèi)的學(xué)生介紹，拆除（柜子）是10月已發(fā)出的通知，網(wǎng)傳信息為誤傳。

點評：中山二院風(fēng)波持續(xù)。雖然醫(yī)院在說明中稱歡迎第三方進(jìn)行事實調(diào)查，但實際上，該程序是否啟動及進(jìn)度應(yīng)及時向公眾披露。同時，為了說明多人患癌是否與實驗室存在關(guān)系，中山二院也應(yīng)盡快拿出實驗數(shù)據(jù)及資料向外界披露。

2.武田創(chuàng)新酶替代療法獲FDA批準(zhǔn)

11月10日，武田（Takeda）宣布美國FDA批準(zhǔn)其酶替代療法Adzynma（apadamtase alfa）的上市申請。根據(jù)新聞稿，這是FDA所批準(zhǔn)用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）成人和兒童患者的首款酶替代療法（ERT）。

點評：TAK-755是一款A(yù)DAMTS13重組蛋白，可以替代缺失或功能失常的ADAMTS13酶，這種酶的缺乏是造成cTTP的根本病因。通過補充ADAMTS13酶功能，可以有效改善cTTP的急、慢性癥狀，以及其他由ADAMTS13缺陷引起的合并癥。此前，TAK-755還獲得了美國FDA的快速通道資格和孤兒藥資格，并在今年5月獲得FDA的優(yōu)先審評資格，用于預(yù)防和治療cTTP。

3.阿斯利康PD-L1抑制劑組合3期試驗結(jié)果積極

11月10日，阿斯利康（AstraZeneca）公布其重磅PD-L1抑制劑Imfinzi（durvalumab）聯(lián)合經(jīng)動脈化療栓塞（TACE）和貝伐珠單抗（bevacizumab）在適合栓塞治療的肝細(xì)胞癌（HCC）患者中的積極臨床3期試驗結(jié)果。根據(jù)新聞稿，這是在此類患者群體中，系統(tǒng)性療法聯(lián)合經(jīng)動脈化療栓塞可改善患者臨床結(jié)局的首個全球3期試驗。

點評：Imfinzi已獲多個國家和地區(qū)批準(zhǔn)用于治療膀胱癌晚期病患。在美國、中國、歐盟等許多國家和地區(qū)，此藥物也獲準(zhǔn)治療那些無法進(jìn)行手術(shù)、經(jīng)化放療后，腫瘤尚未進(jìn)展的非小細(xì)胞肺癌III期患者。

4.和黃醫(yī)藥呋喹替尼獲批進(jìn)入美國市場

和黃醫(yī)藥（中國）有限公司自主研發(fā)的抗腫瘤新藥呋喹替尼經(jīng)美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)，進(jìn)入當(dāng)?shù)蒯t(yī)藥市場，成為美國首個且唯一獲批針對全部三種抗血管內(nèi)皮生長因子（VEGF）受體的，用于治療經(jīng)治轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的高選擇性抑制劑。

點評：這是中國自主研發(fā)的小分子抗癌藥揚帆出海的第二個成功案例。2018年9月呋喹替尼在中國獲批上市，用于治療轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌。該藥物于2020年1月納入國家醫(yī)保目錄。截至2023年上半年累計銷售超過19億元，在三線結(jié)直腸癌患者中的市場占有率達(dá)47%。

5.華西醫(yī)院完成首個法布雷病患者基因治療

四川大學(xué)華西醫(yī)院11月9日對外披露，該醫(yī)院近期已啟動國內(nèi)首個治療法布雷病的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）基因藥物臨床研究項目，并完成了首例患者治療。

點評：未來該基因藥物問世有望實現(xiàn)法布雷病“一針治療，長期乃至終身有效”，為廣大飽受病痛折磨的法布雷病患者帶來治愈希望。