1類創(chuàng)新藥II期臨床獲受理 泰恩康想啃白癜風(fēng)這塊“骨頭”

近日，泰恩康發(fā)布公告，控股子公司江蘇博創(chuàng)園生物醫(yī)藥科技有限公司（以下簡稱“博創(chuàng)園”）于近日收到國家藥品監(jiān)督管理局（以下簡稱“國家藥監(jiān)局”）簽發(fā)的受理通知書，同意受理博創(chuàng)園提交的CKBA軟膏白癜風(fēng)適應(yīng)癥開展 II 期臨床試驗(yàn)申請。

白癜風(fēng)是一種累及皮膚的免疫性色素減退性皮膚病，但病情易反復(fù)、治愈率低，是世界性疑難雜癥。再加上疾病帶來的外表皮損明顯，給患者造成人際交往、經(jīng)濟(jì)困難等問題，嚴(yán)重影響患者自信和生活質(zhì)量。根據(jù)此前公開數(shù)據(jù)，全球白癜風(fēng)患者超過1億人。

泰恩康表示，公司將集中資源加快推進(jìn)相關(guān)臨床研究工作，并將根據(jù)白癜風(fēng)適應(yīng)癥Ⅱ期臨床試驗(yàn)的進(jìn)展情況，計(jì)劃提交突破性療法認(rèn)定申請，爭取早日增加白癜風(fēng)藥物新品種，為公司打造新的利潤增長點(diǎn)。

1類創(chuàng)新藥白癜風(fēng)適應(yīng)癥II期臨床獲受理

白癜風(fēng)在臨床并不罕見，但因?yàn)楹茈y精確判斷出這一疾病的觸發(fā)因素，白癜風(fēng)多年難治。以目前的治療手段，白癜風(fēng)的治療效果總體上與理想依然有一定差距。從醫(yī)生的評價(jià)角度來看，治療的有效性是指皮損有一定程度的恢復(fù)，如 25%、50%、75% 的色素恢復(fù)。另外，根據(jù)臨床觀察，與大多數(shù)疾病一樣，白癜風(fēng)恢復(fù)后，如果患者不注意，也可能二次發(fā)作。

但讓廣大白癜風(fēng)患者欣喜的是，泰恩康的1類創(chuàng)新藥白癜風(fēng)適應(yīng)癥迎來重大突破。5月11日，博創(chuàng)園CKBA軟膏新增白癜風(fēng)適應(yīng)癥申報(bào)新藥臨床試驗(yàn)取得受理通知書，且申請獲批后將盡快開展白癜風(fēng)適應(yīng)癥II期臨床試驗(yàn)，有望為白癜風(fēng)患者提供創(chuàng)新且安全有效的治療選擇。

博創(chuàng)園是泰恩康的控股子公司，2023年2月，泰恩康使用自有資金2億元收購百家匯持有的江蘇博創(chuàng)園 50%股權(quán)。博創(chuàng)園成立于2011年，由王宏林教授(獲國家杰青基金)創(chuàng)立，主要從事創(chuàng)新性藥物的研發(fā)與產(chǎn)業(yè)化。

博創(chuàng)園聚焦于抗銀屑病、白癜風(fēng)等皮膚疾病創(chuàng)新藥的研發(fā)，產(chǎn)品管線涉及皮膚疾病(免疫性、炎癥性和感染性皮膚疾病等)和非皮膚自身免疫性疾病(類風(fēng)濕關(guān)節(jié)炎、多發(fā)性硬化癥、炎癥性腸病等)，具有全球創(chuàng)新性和領(lǐng)先性。目前博創(chuàng)園在研產(chǎn)品主要為CKBA，擁有大量的技術(shù)儲備和極強(qiáng)的技術(shù)創(chuàng)新能力。除了本次披露的白癜風(fēng)，CKBA 還在開展銀屑病適應(yīng)IIa 期臨床研究。

泰恩康表示，CKBA軟膏是其在自免疾病領(lǐng)域布局的第一個(gè)創(chuàng)新藥，擴(kuò)充了其在自免疾病領(lǐng)域的產(chǎn)品研發(fā)管線。據(jù)悉，CKBA為江蘇博創(chuàng)園王宏林教授團(tuán)隊(duì)基于乳香中天然產(chǎn)物乙酰基-11-酮-β-乳香酸（AKBA）的結(jié)構(gòu)改造，設(shè)計(jì)并篩選出具有靶點(diǎn)新穎、作用機(jī)制明確、有效性好、安全性高的first in class藥物分子。

目前，泰恩康以成為創(chuàng)新驅(qū)動型綜合性醫(yī)藥企業(yè)為目標(biāo)，依托代理運(yùn)營業(yè)務(wù)產(chǎn)生的穩(wěn)定現(xiàn)金流，將藥品自主研發(fā)作為提升核心競爭力的關(guān)鍵舉措，目前已建立三大醫(yī)藥研發(fā)技術(shù)平臺：（1）功能性輔料和納米給藥關(guān)鍵技術(shù)平臺；（2）生物大分子藥物關(guān)鍵技術(shù)平臺；（3）仿制藥開發(fā)及一致性評價(jià)技術(shù)平臺。

上市后有望解決臨床難治困局

白癜風(fēng)為自身免疫性疾病，發(fā)病機(jī)制（即黑色素細(xì)胞丟失機(jī)制）尚不清楚，目前提出的白癜風(fēng)發(fā)病機(jī)制包括遺傳因素、自身免疫反應(yīng)、氧化應(yīng)激、炎癥介質(zhì)產(chǎn)生和黑色素細(xì)胞脫離等，其中對自身免疫反應(yīng)機(jī)制的研究一直是關(guān)注重點(diǎn)。

正因?yàn)槿绱?，白癜風(fēng)的診療手段相當(dāng)匱乏，治療藥物稀缺。目前全球范圍內(nèi)僅有蘆可替尼乳膏獲批，其他藥物均為標(biāo)簽外用藥，在研新藥開發(fā)方向主要聚焦在JAK抑制劑上，其它靶點(diǎn)新化合物競爭相對較少。

而國內(nèi)尚無有效治療藥物上市，中國白癜風(fēng)藥物治療市場處于空白。目前恒瑞醫(yī)藥的艾瑪昔替尼在國內(nèi)啟動了II/III期臨床；輝瑞的利特昔替尼在中國開展I期臨床。也就是說，泰恩康的小分子新藥賽克乳香酸（CKBA）軟膏新增白癜風(fēng)適應(yīng)癥申報(bào)新藥II期臨床試驗(yàn)取得受理通知書，也預(yù)示著其有望成為國內(nèi)進(jìn)度領(lǐng)先的白癜風(fēng)新藥。

據(jù)統(tǒng)計(jì)，全世界白癜風(fēng)患者約有1億人，中國白癜風(fēng)患者基礎(chǔ)就有約2000萬人，臨床需求迫切、市場規(guī)模龐大。另一方面，白癜風(fēng)作為一種慢性疾病且存在復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)，需要進(jìn)行持續(xù)的鞏固治療。鑒于目前治療方法的安全性以及超說明書范圍使用導(dǎo)致的療效不確定性，針對白癜風(fēng)治療原創(chuàng)新藥的推出將具有重要的社會意義和經(jīng)濟(jì)價(jià)值。

根據(jù)華創(chuàng)證券測算，2022年中國白癜風(fēng)市場規(guī)模約54億元，均為非標(biāo)簽用藥市場，按照當(dāng)前在研產(chǎn)品的臨床節(jié)奏，預(yù)計(jì)中國2026年白癜風(fēng)創(chuàng)新藥有望獲批上市。同時(shí)考慮到新藥擁有更高的定價(jià)且會憑借療效優(yōu)勢持續(xù)替代當(dāng)前的非標(biāo)簽用藥，預(yù)計(jì)2030年中國白癜風(fēng)潛在市場將達(dá)到217億元，迎來快速擴(kuò)容。

華創(chuàng)證券認(rèn)為，白癜風(fēng)為慢性疾病，用藥周期長、復(fù)購率高，中國白癜風(fēng)藥物未來有望成為消費(fèi)市場。從藥物類型來看，國內(nèi)8款在研藥物均為小分子，公布給藥方式的6款藥物中4款為外用乳膏或凝膠。其中江蘇博創(chuàng)園/泰恩康的小分子新藥賽克乳香酸（CKBA）正在進(jìn)行銀屑病IIa期臨床研究，白癜風(fēng)適應(yīng)癥正在完善臨床試驗(yàn)方案，預(yù)計(jì)2023H1提交II期IND申請，如果順利進(jìn)入臨床，有望成為國內(nèi)進(jìn)度前三的白癜風(fēng)新藥。

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