推動多款創(chuàng)新藥械在國內(nèi)獲批“加速”上市 真實世界研究如何成為創(chuàng)新藥械獲批的“快車道”？

每經(jīng)記者 陳浩    每經(jīng)編輯 文多    

近年來，真實世界研究（RWS）逐漸成為醫(yī)藥界的關注熱點。

而真實世界研究更是國際創(chuàng)新藥械進入中國市場的“快車道”，目前已有9個試點產(chǎn)品利用樂城真實世界證據(jù)輔助臨床評價獲得國內(nèi)注冊。

在此背景下，5月12日，海南樂城真實世界研究院（以下簡稱“海南真研院”）和賽諾菲簽訂戰(zhàn)略合作協(xié)議，雙方將通過開展創(chuàng)新產(chǎn)品先行先試、真實世界研究、舉辦學術交流等，推動創(chuàng)新產(chǎn)品落地海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱“樂城先行區(qū)”）。此舉將助力腫瘤、罕見病等臨床急需的創(chuàng)新藥早日進入中國。

已推動多款創(chuàng)新藥械在國內(nèi)獲批上市

近年來，真實世界研究（RWS）逐漸成為醫(yī)藥界的關注熱點。所謂真實世界研究，是指在真實世界環(huán)境下收集與患者有關的數(shù)據(jù)，如電子病歷、電子健康檔案、醫(yī)保支付數(shù)據(jù)及個人健康檢測數(shù)據(jù)等，并通過相關分析，獲得藥械的使用價值及潛在獲益或風險的臨床證據(jù)，主要研究類型是觀察性研究，也可以是臨床試驗。

與真實世界研究對應的是隨機對照試驗（RCT）。傳統(tǒng)藥物開發(fā)通常要經(jīng)歷上市前研究和三期臨床研究，三期臨床數(shù)據(jù)則是藥品能否順利獲批上市的最主要依據(jù)。

那么，二者之間有何不同？一個較為形象的比喻是：隨機對照試驗是在理想狀態(tài)下釣魚，比如魚塘和網(wǎng)箱，是高度控制的人工環(huán)境；真實世界研究則是在現(xiàn)實中釣魚，即真實的江河湖泊，是自然環(huán)境。如今，真實世界證據(jù)逐步成為藥械安全性、有效性評價的臨床確認新方法。

國內(nèi)開展真實世界研究的時間還不長，目前尚處于起步階段。2018年8月，《2018年中國真實世界研究指南》在廣州發(fā)布，成為國內(nèi)首個真實世界研究指南。2020年1月，為進一步指導和規(guī)范真實世界證據(jù)用于支持藥物研發(fā)和審評的有關工作，國家藥監(jiān)局發(fā)布國內(nèi)首個《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》。2020年3月，國家藥監(jiān)局批準“青光眼引流管”產(chǎn)品的注冊，該產(chǎn)品成為國內(nèi)首個使用境內(nèi)真實世界數(shù)據(jù)的醫(yī)療器械產(chǎn)品。

樂城先行區(qū)是國內(nèi)唯一的醫(yī)療特區(qū)，今年3月，樂城先行區(qū)管理局成立了海南真研院，以加快推進樂城真實世界研究工作。據(jù)悉，目前已經(jīng)有20多個特許藥械產(chǎn)品納入了樂城先行區(qū)真實世界數(shù)據(jù)應用試點，包括青光眼引流管在內(nèi)的9個試點產(chǎn)品利用樂城真實世界證據(jù)輔助臨床評價獲得國內(nèi)注冊。

5月12日，樂城先行區(qū)管理局常務副局長呂小蕾在接受包括《每日經(jīng)濟新聞》在內(nèi)的媒體采訪時表示，通常來講，一款國際創(chuàng)新藥械至少需要3~5年才能進入中國，目前已有9款藥械產(chǎn)品通過真實世界研究，在半年到一年的時間內(nèi)完成了獲批上市，這大大加速了產(chǎn)品的商業(yè)化進程。

探索真實世界數(shù)據(jù)用于醫(yī)保談判

新藥研發(fā)有“十年+十億美金”的說法，這表明新藥研發(fā)不僅周期漫長、成本高昂,而且成功率低。但對于需要開展臨床試驗的藥械來說，原則上還不能以真實世界數(shù)據(jù)來代替臨床試驗數(shù)據(jù)。目前，國內(nèi)已經(jīng)啟動數(shù)個跟真實世界研究相關的項目。

呂小蕾表示，今年國家藥監(jiān)局器審中心、海南省藥監(jiān)局和樂城管理局聯(lián)合發(fā)布了醫(yī)療器械真實世界研究的溝通交流辦法，建立了與藥械企業(yè)、國家藥監(jiān)局的溝通流程，這將推動真實世界數(shù)據(jù)用于注冊決策的常態(tài)化、制度化。她也提到，樂城先行區(qū)正在跟國家醫(yī)保局探索真實世界數(shù)據(jù)支持醫(yī)保準入的政策，如果產(chǎn)品以后要進行醫(yī)保談判的話，真實世界數(shù)據(jù)可以作為醫(yī)保談判的數(shù)據(jù)支持。

5月12日，賽諾菲特藥全球事業(yè)部中國區(qū)醫(yī)學部負責人李健在接受包括《每日經(jīng)濟新聞》在內(nèi)的媒體采訪時表示：“真實世界證據(jù)對于藥械注冊上市和全生命周期管理的價值會越來越大，這個價值不僅體現(xiàn)在學術層面，也體現(xiàn)在促進產(chǎn)業(yè)落地的層面。”

李健表示，對企業(yè)來說，需要充分理解和適應國家政策，在實操層面加快產(chǎn)品獲批進程；國家已經(jīng)提供了加快創(chuàng)新藥械獲批的政策，對企業(yè)來說，明確、細化的流程非常有幫助，可以幫助企業(yè)更好地評估以注冊為目的的真實世界研究。

李健認為，推動國內(nèi)真實世界研究的進一步發(fā)展，也需要通過學術交流會或者培訓會的方式，進行真實世界研究方面的能力培養(yǎng)，提升真實世界研究方面科研設計與方法學的認知水平。“學術交流會或者培訓會將是線上線下相結(jié)合的形式開展，這樣輻射面就不僅限于海南，還可以放大到全國。”

封面圖片來源：視覺中國