美國首次對人類胚胎開展基因編輯

據(jù)《麻省理工技術(shù)評論》雜志網(wǎng)站7月26日報道，美國俄勒岡健康與科學(xué)大學(xué)（OHSU）研究人員利用CRISPR技術(shù)，對大批單細(xì)胞胚胎的DNA進(jìn)行了基因編輯。這是美國首次對人類胚胎開展的基因編輯研究。

美國首例人類胚胎基因編輯研究

OHSU科學(xué)家舒克拉特·米塔利波夫領(lǐng)導(dǎo)了這次研究，他拒絕對實驗結(jié)果進(jìn)行評論，并表示是否公布還沒最后決定。但實驗組其他科學(xué)家證實，他們確實利用CRISPR技術(shù)對人類胚胎進(jìn)行了編輯。實驗組核心成員、美國索克生物研究所的吳軍對媒體表示：“據(jù)我所知，這是美國首例對人類胚胎開展的基因編輯研究。”

出生于哈薩克斯坦的米塔利波夫，被譽(yù)為靈長類胚胎干細(xì)胞研究領(lǐng)域的泰斗級人物，多年來取得了多項突破性成就。2007年，他領(lǐng)導(dǎo)的研究小組首次克隆出猴子，隨后利用不同猴子的細(xì)胞制作出猴子的混合胚胎，并植入母猴體內(nèi)成功孕育。2013年，他的實驗室通過克隆技術(shù)制造出人類胚胎，這種技術(shù)可作為全新方法，為特定患者制造干細(xì)胞。

雖然此次編輯的胚胎在實驗室發(fā)育只有幾天，也沒有植入子宮，但這項研究被認(rèn)為從兩個方面取得了新突破：一是該實驗的胚胎數(shù)量最多，超過了之前報道的別國科學(xué)家編輯的胚胎數(shù)；二是實驗證明，在糾正導(dǎo)致遺傳性疾病的缺陷基因過程中，CRISPR技術(shù)既安全又高效。

證明CRISPR編輯胚胎安全高效

在對人類胚胎進(jìn)行基因編輯的研究中，科學(xué)家們的主要目的是想證明，他們能消除或更正導(dǎo)致地中海貧血等遺傳性疾病的基因。這類“生殖基因工程”技術(shù)，一旦對患病兒童的基因進(jìn)行修飾，這些變?yōu)檎５幕蚰芡ㄟ^生殖細(xì)胞遺傳給后代，不只是從“標(biāo)”上治愈病癥，更能從“根”上消滅病因。

但在去年報道的一些胚胎編輯實驗中，由于胚胎數(shù)量的局限，實驗結(jié)果顯示，CRISPR編輯胚胎既能帶來脫靶效應(yīng)，在錯誤位點編輯基因，具有“不安全性”；又不能對所有胚胎細(xì)胞的目標(biāo)DNA進(jìn)行編輯，一部分沒有成功編輯的細(xì)胞“混雜”其中，意味著CRISPR編輯胚胎的效率不高，不能100%編輯。

米塔利波夫團(tuán)隊這次的實驗推翻了以上結(jié)論，證明CRISPR技術(shù)在編輯胚胎時完全能避免脫靶性副作用和沒被編輯細(xì)胞的“混雜”。一位熟悉該研究的內(nèi)部人士表示，他們這次利用攜帶遺傳性基因突變的男性生殖細(xì)胞，體外培育出數(shù)十個胚胎，胚胎數(shù)量超過了之前的研究規(guī)模。“他們通過向即將開始受精形成胚胎的卵細(xì)胞注射可編輯基因的化學(xué)物質(zhì)，從原理上證明，CRISPR編輯胚胎完全可行。新研究比之前的任何同類研究都更進(jìn)了一步。”

研究符合美國科學(xué)院報告倡議

多年來，面對別國科學(xué)家相繼在胚胎編輯這一廣受爭議的領(lǐng)域公布實驗結(jié)果，美國科學(xué)家卻只能懷著復(fù)雜的心情在一邊觀望，他們或驚嘆、或羨慕，有時對可能的風(fēng)險提出警告。一些批評人士擔(dān)心，這類對生殖細(xì)胞進(jìn)行編輯的實驗，會為“設(shè)計嬰兒”打開閘門，通過基因增強(qiáng)編輯技術(shù)為小孩帶來某些特長。

但米塔利波夫團(tuán)隊這次對人類胚胎進(jìn)行編輯，完全符合美國科學(xué)院今年2月出臺的建議性報告。該報告首次允許“設(shè)計嬰兒”，可利用CRISPR技術(shù)對胚胎、精子或卵子等生殖細(xì)胞進(jìn)行基因修飾，但要以預(yù)防先天性遺傳病為目的。報告也嚴(yán)禁將基因編輯技術(shù)用于基因增強(qiáng)目的，即越過治病的界限改善外貌或智力，這些行為會帶來社會不公。

在美國，國會禁止一切利用編輯胚胎孕育嬰兒的人工受孕行為，美國衛(wèi)生與人類服務(wù)部出臺法律，嚴(yán)禁批準(zhǔn)任何此類臨床試驗。盡管美國官方出于宗教和倫理目的設(shè)置了種種障礙，但米塔利波夫的研究這次“浮出水面”，表明在設(shè)計基因編輯嬰兒方面，“潛伏”的美國科學(xué)家們一直在關(guān)注并實踐著，他們不甘落后。

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每日經(jīng)濟(jì)新聞綜合（科技日報等）