全球首個用于治療漸凍癥的“孤兒藥”iPSC衍生細胞藥物完成首例患者入組

每經(jīng)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 楊夏    

11月28日，“士澤生物”微信公眾號發(fā)布文章，稱近日士澤生物醫(yī)藥（蘇州）有限公司（Roche Accelerator Member；姑蘇重大創(chuàng)新團隊；簡稱“士澤生物”）聯(lián)合上海市東方醫(yī)院（同濟大學附屬東方醫(yī)院）劉中民團隊等順利完成“臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞治療漸凍癥（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）”的全球首例患者入組。

“漸凍癥”（肌萎縮側(cè)索硬化癥；ALS）是一種運動神經(jīng)元病及進行性神經(jīng)退行性疾病，漸凍癥患者俗稱漸凍人。漸凍癥患者的運動神經(jīng)元持續(xù)退行性病變和死亡，導致患者出現(xiàn)上、下運動神經(jīng)元合并受損，最終可導致癱瘓，從無法行走到無法說話、吞咽、呼吸。

據(jù)《每日經(jīng)濟新聞》記者統(tǒng)計，目前國內(nèi)獲批的漸凍癥藥物共有3款，其中包括今年10月獲批上市的托夫生注射液（Tofersen），該藥物由渤健生物科技（上海）有限公司生產(chǎn)，可用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的漸凍癥（漸凍癥又名肌萎縮側(cè)索硬化，以下簡稱ALS）成人患者，是全球首個SOD1-ALS對因治療藥物。

不過，臨床數(shù)據(jù)顯示，漸凍癥患者的平均存活期約39個月，目前尚無能夠?qū)嵸|(zhì)性緩解或挽救漸凍癥的有效臨床藥物及臨床解決方案。

而根據(jù)“士澤生物”微信公眾號，此次公司正式由國家兩委局獲批開展的臨床研究，采用自主開發(fā)的用于治療漸凍癥的臨床級iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（FIC），該全球創(chuàng)新性產(chǎn)品已于2023年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）認證授予全球孤兒藥（Orphan Drug Designation，ODD）資格，是首個中國自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予孤兒藥資格、也是迄今為止全球首個用于治療漸凍癥的擁有孤兒藥資格的iPSC衍生細胞藥物。

記者注意到，除了漸凍癥，士澤生物獲批開展的iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統(tǒng)疾病的國家級備案臨床研究項目中，還有一項用于治療中重度帕金森病。上述文章顯示，目前公司仍在招募帕金森病和漸凍癥的臨床受試者。

封面圖片來源：視覺中國-VCG41522494277