醫(yī)藥早參丨因研究微小核糖核酸，兩位科學(xué)家獲2024年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎

每經(jīng)記者 許立波    每經(jīng)編輯 梁梟 魏官紅    

丨 2024年10月8日 星期二 丨

NO.1 因研究微小核糖核酸，兩位科學(xué)家獲2024年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎

10月7日，瑞典卡羅琳醫(yī)學(xué)院當(dāng)?shù)貢r間7日宣布，將2024年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎授予科學(xué)家維克托·安布羅斯（Victor Ambros）和加里·魯夫昆（Gary Ruvkun），因發(fā)現(xiàn)微小核糖核酸及其在轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)控中的作用。

點評：諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎授予微小核糖核酸研究領(lǐng)域的科學(xué)家，表彰了他們對基因調(diào)控的深刻理解及其在醫(yī)學(xué)應(yīng)用中的重大貢獻。

NO.2 阿斯利康與石藥集團達(dá)成近20億美元心血管藥物授權(quán)協(xié)議

10月7日，阿斯利康和石藥集團有限公司達(dá)成獨家授權(quán)協(xié)議，推進開發(fā)一款臨床前創(chuàng)新小分子脂蛋白(a)(Lp(a))抑制劑。根據(jù)協(xié)議，阿斯利康將獲得石藥集團臨床前候選小分子藥物YS2302018，一款口服脂蛋白(a)抑制劑，用于開發(fā)新型降脂療法，以及用于多種心血管疾病的單一療法或聯(lián)合療法，包括與口服小分子PCSK9抑制劑AZD0780聯(lián)用。根據(jù)協(xié)議條款，石藥集團將獲得1億美元的首付款。此外，石藥集團未來還將有資格獲得高達(dá)19.2億美元的開發(fā)和商業(yè)化里程碑付款，以及分級特許權(quán)使用費。

點評：阿斯利康與石藥集團的合作體現(xiàn)了中外藥企在創(chuàng)新藥物開發(fā)方面的廣泛合作。該協(xié)議將有助于雙方在技術(shù)研發(fā)和市場拓展中的優(yōu)勢互補，進一步推動行業(yè)技術(shù)進步和藥物創(chuàng)新。

NO.3 Nature官網(wǎng)頭條：中國學(xué)者發(fā)表國際首個通用CAR-T治療成果

據(jù)澎湃新聞報道，10月5日，Nature官網(wǎng)頭條文章為一篇題為“World-first therapy using donor cells sends autoimmune diseases into remission”的報道，它介紹了一項來自中國團隊、發(fā)表于Cell（細(xì)胞）期刊的研究成果，這篇報道發(fā)表于當(dāng)?shù)貢r間2024年10月4日。Nature所報道的這篇論文于北京時間2024年7月16日在線發(fā)表在Cell，是由海軍軍醫(yī)大學(xué)第二附屬醫(yī)院（上海長征醫(yī)院）徐滬濟教授團隊領(lǐng)銜，華東師范大學(xué)、浙江大學(xué)醫(yī)學(xué)院第二附屬醫(yī)院的研究人員共同合作，利用CRISPR-Cas9基因編輯技術(shù)對健康供體來源的靶向CD19的CAR-T細(xì)胞進行基因工程改造，開發(fā)出了新一代異體通用型CAR-T療法，幫助3名風(fēng)濕免疫性疾病患者達(dá)到長期緩解。

Nature在文中寫道：“這一療法在三人身上的成功，帶來了大規(guī)模生產(chǎn)前沿CAR-T療法的希望。”

點評：Nature的報道和該研究的成功，不僅展示了中國團隊在CAR-T治療領(lǐng)域的突破，也體現(xiàn)出基因編輯技術(shù)在醫(yī)學(xué)應(yīng)用方面具有巨大的潛力，進一步激發(fā)了人們對通用型CAR-T療法的關(guān)注和期待。

NO.4 艾美疫苗迭代無血清狂苗三期臨床數(shù)據(jù)達(dá)到預(yù)設(shè)目標(biāo)

10月6日晚間，艾美疫苗發(fā)布公告稱，已獲得中國食品藥品檢定研究院關(guān)于迭代無血清狂犬病疫苗Ⅲ期臨床試驗血清抗體檢測結(jié)果的通知，迭代無血清狂苗Ⅲ期臨床試驗數(shù)據(jù)已完成揭盲及統(tǒng)計分析工作，結(jié)果顯示，該疫苗具有良好的免疫原性和安全性，達(dá)到臨床預(yù)設(shè)目標(biāo)。截至目前，全球尚沒有無血清狂苗獲批上市，該產(chǎn)品有望成為首個上市產(chǎn)品。根據(jù)公告，迭代無血清狂苗與目前含有血清的Vero細(xì)胞狂犬病疫苗和含有血清的人二倍體狂犬病疫苗完全不同，是一款迭代升級產(chǎn)品。疫苗產(chǎn)品中的動物血清殘留是導(dǎo)致疫苗接種人群產(chǎn)生過敏等不良反應(yīng)的重要因素之一，艾美的迭代無血清狂犬病疫苗，不含有動物血清，顯著提高了安全性，降低了不良反應(yīng)的概率。

點評：迭代無血清狂苗，因其采用無血清細(xì)胞培技術(shù)，擁有更穩(wěn)定的組分和更高的安全性，將有望帶動狂犬病疫苗市場增長。