國家藥監(jiān)局答每經(jīng)問：今年前五個月已經(jīng)批準24個罕見病藥物上市

每經(jīng)記者 李宣璋    每經(jīng)編輯 陳星    

6月14日，國新辦舉行國務院政策例行吹風會，介紹《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點工作任務》（以下簡稱《任務》）有關情況。

《任務》提出，深化藥品審評審批制度改革。制定關于全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展的指導性文件。加快創(chuàng)新藥、罕見病治療藥品、臨床急需藥品等以及創(chuàng)新醫(yī)療器械、疫情防控藥械審評審批。

近年來，我國藥品審評審批改革不斷推進，相關部門對創(chuàng)新藥有什么支持性政策？

國家藥監(jiān)局副局長黃果在回答《每日經(jīng)濟新聞》記者上述提問時表示，創(chuàng)新是推動醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質(zhì)量發(fā)展，滿足群眾不斷提升的用藥需求的關鍵因素。近年來，國家藥監(jiān)局通過深化藥品審評審批制度改革，鼓勵、引導和服務藥品創(chuàng)新研發(fā)，不斷完善標準、優(yōu)化程序、提高效率、改進服務，釋放加快“新藥好藥”上市的政策紅利，一大批創(chuàng)新藥、創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。

發(fā)布會現(xiàn)場 圖片來源：每經(jīng)記者 李宣璋 攝

 

今年前五個月已經(jīng)批準創(chuàng)新藥20個

黃果表示，據(jù)統(tǒng)計，2022年至今，已累計批準創(chuàng)新藥品82個、創(chuàng)新醫(yī)療器械138個，僅今年前五個月已經(jīng)批準了創(chuàng)新藥20個、批準了創(chuàng)新醫(yī)療器械21個，其中既有大家比較關心的像CAR-T、單克隆抗體等新生物技術產(chǎn)品，也有創(chuàng)新中成藥，還包括采用全磁懸浮技術的人工心臟產(chǎn)品、采用人工智能技術的CT圖像輔助檢測軟件等。無論從數(shù)量還是質(zhì)量來看，都處于全球前列。

在健全鼓勵創(chuàng)新機制方面，針對重點產(chǎn)品，按照“提前介入、一企一策、全程指導、研審聯(lián)動”的原則，在標準不降低、程序不減少的前提下，改進和加強溝通交流服務，讓注冊申請人及早夯實研究基礎，可以“少走彎路”。同時，持續(xù)貫通“突破性治療藥物”“附條件批準”“優(yōu)先審評審批”“特別審批”等四條快速通道，加速推進臨床急需、重大疾病防治等新藥的審評審批。

在服務臨床用藥需求方面，將臨床急需的短缺藥、兒童用藥、罕見病用藥、重大傳染病用藥、疾病防控急需疫苗和創(chuàng)新疫苗等納入加快審評審批范圍，鼓勵以臨床為導向、以患者為中心的藥物研發(fā)。“這里還有一組數(shù)據(jù)，例如大家比較關注的罕見病治療藥物，2022年批準上市3個，2023年批準45個，2024年前五個月已經(jīng)批準24個，可以說罕見病治療藥物上市數(shù)量大幅增加，讓很多罕見病患者不再無藥可治，能夠切實受益。”

在接軌國際審評標準方面，從2017年6月加入國際人用藥品注冊技術協(xié)調(diào)會（ICH）以來，至今已經(jīng)采納實施了全部68個ICH指導原則，這意味著我國藥品審評的技術要求與國際全面接軌，也意味著我國的藥品監(jiān)管部門、制藥企業(yè)、研發(fā)機構(gòu)可以更多參與國際規(guī)則和標準從制定到實施的全過程，還意味著全球同步研發(fā)的新藥可以按照同樣的規(guī)則，在我國同步申報、同步上市。

“目前，已經(jīng)有創(chuàng)新藥利用國際多中心臨床數(shù)據(jù)在我國實現(xiàn)了‘全球首發(fā)上市’，這可以讓我國患者更早更快享受到全球最新的藥物研發(fā)成果。”黃果說。

集采中選仿制藥與原研藥在臨床療效和安全性上等效

圍繞藥品和耗材的集采，國家醫(yī)保局副局長黃華波表示，集中帶量采購中選產(chǎn)品的降價空間主要來源于企業(yè)營銷成本的節(jié)約，集采通過匯集全國醫(yī)療機構(gòu)的需求量形成一個采購標的，引導企業(yè)公平競爭產(chǎn)生合理的價格，一旦中選，產(chǎn)品可以按照采購合同直接銷往醫(yī)院，醫(yī)院按照承諾的采購量，按時完成采購，并且優(yōu)先采購和使用中選產(chǎn)品，由此大幅壓縮了藥品生產(chǎn)企業(yè)營銷成本。

同時，集采有一項措施，要求醫(yī)療機構(gòu)及時結(jié)清企業(yè)貨款，還有通過醫(yī)?；痤A付政策予以支持，這樣有效解決了原來回款周期特別長的問題，為企業(yè)節(jié)省了大量資金成本。這些流通環(huán)節(jié)中成本的節(jié)約是主要的降價空間。通過價格競爭讓利給人民群眾。

黃華波表示，為確保中選產(chǎn)品降價不降質(zhì)量，主要采取了三方面的措施：

第一是設定質(zhì)量入圍門檻。國家組織藥品集采對企業(yè)和產(chǎn)品資質(zhì)作了規(guī)定，將通過質(zhì)量和療效一致性評價作為仿制藥參加集采的門檻，避免在競爭中出現(xiàn)“劣幣驅(qū)逐良幣”的現(xiàn)象。

第二是建立質(zhì)量監(jiān)管的協(xié)同機制。將國家和地方集采中選企業(yè)信息與藥監(jiān)部門共享，藥監(jiān)部門將中選產(chǎn)品列入監(jiān)管重點。對國家組織集采中選產(chǎn)品出現(xiàn)的質(zhì)量相關問題，醫(yī)保局和藥監(jiān)局聯(lián)合開展處置，采取取消中選資格、納入“違規(guī)名單”等懲戒措施，持續(xù)釋放質(zhì)量問題“零容忍”信號。

第三是開展臨床療效與安全性的真實世界研究。委托全國30多家大型三甲醫(yī)院開展了兩期集采中選仿制藥的臨床療效和安全性真實世界研究，目前覆蓋前三批集采37種臨床使用廣泛的藥品。

研究結(jié)果顯示，中選仿制藥與原研藥在臨床療效和安全性上是等效的，說明國產(chǎn)仿制藥的質(zhì)量整體上經(jīng)受住了考驗。現(xiàn)在第三期的臨床療效和真實世界研究正在開展中，這一期覆蓋了第四、五批集采的20多個品種，相關部門將陸續(xù)發(fā)布研究成果。