將多發(fā)性骨髓瘤轉(zhuǎn)化成不影響壽命的慢性病 專家建議：推廣規(guī)范的一線治療方案是關(guān)鍵

每經(jīng)記者 陳星    每經(jīng)編輯 董興生    

每年三月是“國(guó)際多發(fā)性骨髓瘤關(guān)愛(ài)月”。作為血液系統(tǒng)第二大常見(jiàn)惡性腫瘤，多發(fā)性骨髓瘤被稱為“吃骨頭的血液病”，在老年人群中高發(fā)，還被稱為“一定會(huì)復(fù)發(fā)的癌癥”。隨著其復(fù)發(fā)次數(shù)增多，患者治療和生存預(yù)后也會(huì)隨之下降。

近日，四川省人民醫(yī)院血液科主任黃曉兵在接受包括《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者在內(nèi)的媒體采訪時(shí)表示，近年來(lái)，多發(fā)性骨髓瘤的發(fā)病率在明顯增長(zhǎng)，并且呈現(xiàn)出年輕化趨勢(shì)。

但隨著多發(fā)性骨髓瘤發(fā)病率的增長(zhǎng)，對(duì)該疾病的早期重視和診斷也成為了可能。“各個(gè)地區(qū)、層級(jí)的醫(yī)院在多發(fā)性骨髓瘤的診斷上已經(jīng)不存在技術(shù)難題，但進(jìn)一步的風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估、規(guī)范治療還需要提升”。

黃曉兵還表示，多發(fā)性骨髓瘤的基礎(chǔ)研究已經(jīng)越來(lái)越深入；許多新藥井噴式出現(xiàn)，包括目前最新免疫治療方式的出現(xiàn)；國(guó)家支持力度也越來(lái)越大，很多藥都納進(jìn)了醫(yī)保報(bào)銷范圍。所以，醫(yī)生的診療水平也越來(lái)越高、越來(lái)越精準(zhǔn)。

“可預(yù)期的長(zhǎng)期生存完全可以達(dá)到，也是我們未來(lái)的治療目標(biāo)。我們希望把多發(fā)性骨髓瘤轉(zhuǎn)化成一個(gè)像高血壓、糖尿病的慢性疾病，不影響患者壽命的慢性疾病。”黃曉兵說(shuō)。

基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)應(yīng)規(guī)范風(fēng)險(xiǎn)分層

黃曉兵回憶自己剛畢業(yè)時(shí)，多發(fā)性骨髓瘤還算是一種“罕見(jiàn)病”，而到現(xiàn)在，多發(fā)性骨髓瘤已經(jīng)越來(lái)越高發(fā)，發(fā)病年齡也出現(xiàn)年輕化趨勢(shì)。

以他所在的科室為例，收治的血液腫瘤病人中有三分之一都是白血病、淋巴瘤或骨髓瘤。其中，淋巴瘤和骨髓瘤都與免疫系統(tǒng)密切相關(guān)，外部環(huán)境、飲食等一旦形成持續(xù)性刺激，引起炎癥等，就有可能朝腫瘤轉(zhuǎn)化。

但隨著從少見(jiàn)變成多發(fā)，多發(fā)性骨髓瘤的早期發(fā)現(xiàn)和篩查成為可能。

圖片來(lái)源：視覺(jué)中國(guó)-VCG211278686200

黃曉兵介紹，多發(fā)性骨髓瘤的癥狀常常會(huì)累及靶器官，臨床上稱為“CRAB癥狀”。其中的“B”代表骨骼破壞，因此，多發(fā)性骨髓瘤的癥狀常包括骨質(zhì)損傷、骨質(zhì)破壞、骨疼痛等。“R”則代表腎功能不全，意味著多發(fā)性骨髓瘤會(huì)累及腎臟，出現(xiàn)腎功能不全等。

除此之外，多發(fā)性骨髓瘤病變還可能導(dǎo)致周圍神經(jīng)病變、淀粉樣變性，進(jìn)而表現(xiàn)為心功能不全、心衰、心律失常等癥狀。因此，不管是骨科、腎內(nèi)科、神經(jīng)內(nèi)科、心內(nèi)科都可能發(fā)現(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤患者。

這樣的背景下，多發(fā)性骨髓瘤的MDT（多學(xué)科會(huì)診）在部分大型三甲醫(yī)院成立，推動(dòng)了多發(fā)性骨髓瘤的“早發(fā)現(xiàn)、早診斷、早治療”。

而除了在三甲醫(yī)院，黃曉兵表示，在基層地區(qū)和基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)，多發(fā)性骨髓瘤的診斷發(fā)現(xiàn)也趨于成熟，診斷技術(shù)和醫(yī)生認(rèn)知方面沒(méi)有明顯障礙。但他也表示，多發(fā)性骨髓瘤還需要初診之后的進(jìn)一步風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估及規(guī)范治療，在這一方面，基層醫(yī)療單位還需進(jìn)一步提升。

他介紹，多發(fā)性骨髓瘤在診斷后還需要進(jìn)行詳細(xì)的風(fēng)險(xiǎn)分層——將患者分為標(biāo)危、高危、超高危組等等，再采取不同的治療措施。其中涉及到的細(xì)胞遺傳學(xué)檢測(cè)，在基層醫(yī)療單位難以實(shí)現(xiàn)，需要三甲醫(yī)院在醫(yī)聯(lián)體單位中發(fā)揮更多作用。

標(biāo)準(zhǔn)一線治療推動(dòng)慢病化管理

多發(fā)性骨髓瘤因其易復(fù)發(fā)和多次復(fù)發(fā)特性，存在巨大的治療難點(diǎn)。

黃曉兵表示，近年來(lái)，多發(fā)性骨髓瘤的治療手段飛速進(jìn)步，其中，免疫治療的出現(xiàn)可視為跨時(shí)代的標(biāo)志。目前，國(guó)內(nèi)引入的首個(gè)CD38單抗——達(dá)雷妥尤單抗注射液已經(jīng)納入醫(yī)保目錄。“近幾年，達(dá)雷妥尤單抗這類創(chuàng)新藥物能夠很快進(jìn)入醫(yī)保，體現(xiàn)了醫(yī)保政策對(duì)重大疾病的重視，也切實(shí)減輕了患者的醫(yī)療負(fù)擔(dān)。也得益于多發(fā)性骨髓瘤的多種藥物陸續(xù)納入醫(yī)保，規(guī)范的一線治療方案才有了進(jìn)一步推廣。”黃曉兵補(bǔ)充說(shuō)。

但就目前的臨床經(jīng)驗(yàn)來(lái)看，多發(fā)性骨髓瘤仍然是一種不可治愈的疾病。且復(fù)發(fā)后治療難度更大，隨著復(fù)發(fā)次數(shù)增加，治療反應(yīng)和生存預(yù)后隨之下降。

黃曉兵表示，首次復(fù)發(fā)對(duì)骨髓瘤病人而言也是非常寶貴的治療機(jī)會(huì)。如果患者能夠在此時(shí)盡早接受合適的治療方案，并在開(kāi)始階段實(shí)現(xiàn)療效的最大化，能夠讓病人獲得最大程度的緩解，盡可能延長(zhǎng)生存期。

“對(duì)于符合條件的患者，建議進(jìn)行自體造血干細(xì)胞移植，并通過(guò)多種創(chuàng)新治療方案，最終將多發(fā)性骨髓瘤轉(zhuǎn)化為一種慢性疾病，國(guó)外的低危組多發(fā)性骨髓瘤患者實(shí)際上已經(jīng)實(shí)現(xiàn)這一目標(biāo)”。

據(jù)悉，在歐美等醫(yī)療技術(shù)、市場(chǎng)較成熟的國(guó)家和地區(qū)，多發(fā)性骨髓瘤的低危組患者可以得到長(zhǎng)期生存，中位生存期甚至能達(dá)到10年，中危組生存期平均在8年以上，高危組則在4年以上。國(guó)內(nèi)多發(fā)性骨髓瘤患者的中位生存期仍有一定差距。

黃曉兵認(rèn)為，差距主要是由于成熟醫(yī)療市場(chǎng)從誘導(dǎo)治療、鞏固治療到維持治療都較規(guī)范。在北京、上海、廣州等城市的三甲醫(yī)院，基本能達(dá)到與歐美國(guó)家持平的水平，但在其他地區(qū)，由于在分層治療、藥物可及性等方面的差距，患者生存期有所差異。

“如何讓醫(yī)生給老百姓用上標(biāo)準(zhǔn)的一線治療方案，是未來(lái)值得努力的方向。”黃曉兵表示。