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共話罕見病:什么才能治愈患者的用藥焦慮?

每日經(jīng)濟(jì)新聞 2022-09-07 22:14:41

◎就罕見病醫(yī)療行業(yè)來說,此前業(yè)界產(chǎn)生了泡沫的幻象。如今,新冠疫情的到來,加速了泡沫破裂,但也讓大家更清楚地認(rèn)識到罕見病事業(yè)中的挑戰(zhàn)。

◎今年上半年,國家衛(wèi)健委表示已按照規(guī)定適時(shí)啟動第二批罕見病目錄的遴選工作,會上,嘉賓圍繞這一話題,提出了自己的建議。

◎討論醫(yī)保談判時(shí),有嘉賓建議,未來可以在創(chuàng)新支付方面多做探索,比如,政府針對患者人數(shù)、藥物療效和價(jià)格存在擔(dān)心,可以通過與企業(yè)簽署對賭協(xié)議來鎖定。

每經(jīng)記者 林姿辰    每經(jīng)編輯 文多    

“難忘的三天,這是一屆在極大不確定因素中召開的大會......”

9月4日傍晚,黃如方用一條朋友圈給過去三天的會議做了一個(gè)總結(jié),然后好好睡了一覺。作為蔻德罕見病中心的創(chuàng)始人,黃如方是一名罕見病患者,也是業(yè)內(nèi)的領(lǐng)軍人物。過去十年,黃如方牽頭主導(dǎo)了各屆罕見病高峰論壇,但在疫情反復(fù)的2022年,他在第十一屆論壇開幕前很久就陷入了如何辦好會議的“罕見病焦慮”。

這種焦慮感也彌漫在罕見病患者和企業(yè)的心間:第二批罕見病目錄待更新,我的疾病不在里面,怎么辦?一級市場融資環(huán)境趨冷,沒有資金做研發(fā),怎么辦?高值罕見病藥物的價(jià)格降不到醫(yī)保談判的“?;?rdquo;線,怎么辦?

9月2日至4日的高峰論壇上,這些人聚在了一起,共同尋覓和創(chuàng)造治愈良方。“幸好。”黃如方對會議總結(jié)的后半句是,“出乎預(yù)料的好”。

后疫情時(shí)代的罕見病焦慮

不同于此前舉辦的十屆高峰論壇,今年,選擇以線上形式參會的嘉賓變多了。

第十一屆罕見病高峰論壇的開幕式上,前40分鐘播送的致辭以線上形式出現(xiàn)。

在兩個(gè)半小時(shí)的開幕式中,“焦慮”這個(gè)詞攏共從不同講者口中出現(xiàn)20次;上半年,新冠疫情的任何一點(diǎn)風(fēng)吹草動,都在觸動罕見病患者的敏感神經(jīng)。

黃如方在開幕式做主題發(fā)言 圖片來源:主辦方供圖

據(jù)蔻德罕見病中心信息部負(fù)責(zé)人賈芊芊梳理,“國外有藥,國內(nèi)無藥”、醫(yī)師處方限制、斷藥危機(jī)、居家患者復(fù)診和參與臨床試驗(yàn)受限、分級診療政策不完善影響用藥,是突發(fā)公共衛(wèi)生事件中,罕見病患者主要面臨的五種困境。

黃如方也在會上說:“很感激合作方還能繼續(xù)支持我們,但明年還能不能再繼續(xù)支持?對我來說這是一個(gè)大大的問號。(作為大會牽頭人之一),這個(gè)問號也給我?guī)砹撕軓?qiáng)的焦慮感。”

作為黃如方的同事,蔻德罕見病公共政策中心主任、瑯鈺集團(tuán)首席商務(wù)官李楊陽自稱是個(gè)理想主義者,并合理化了朋友的焦慮感。她認(rèn)為,國內(nèi)罕見病事業(yè)走到“焦慮發(fā)展階段”的背景是行業(yè)此前經(jīng)歷過政策蜜月期,產(chǎn)業(yè)界產(chǎn)生了泡沫的幻象,新冠疫情的到來則加速了泡沫破裂,但也讓大家更清楚地認(rèn)識到罕見病事業(yè)中的挑戰(zhàn)。

目前,全球已知的罕見病超過7000種。即便是在罕見病產(chǎn)業(yè)相對成熟的歐美市場,仍然有90%以上的疾病尚無治療方案,有藥可用的不到10%。

繞不開的疑問,罕見病目錄何時(shí)更新

2018年是中國罕見病產(chǎn)業(yè)發(fā)展的大年。當(dāng)年,國家衛(wèi)健委等5部門聯(lián)合發(fā)布了國內(nèi)第一批罕見病目錄,這份包含了121種罕見病的清單,不僅是官方首次以目錄的形式對“罕見病”下定義,還極大推動了日后罕見病領(lǐng)域的公眾傳播、患者服務(wù)、調(diào)查研究、尤其是藥物及醫(yī)保政策。

上海姑娘張雪深有感觸。“(第一批目錄發(fā)布后)我們能大膽地說出我們疾病的名字,你要再不知道我們就告訴你,罕見病目錄上第五個(gè)就是我們。”

作為一名天使綜合征患兒的媽媽,張雪在十幾年前剛剛接觸罕見病的時(shí)候,經(jīng)常面臨不被理解,被誤診、拒診的情況。彼時(shí),即便是身處類似困境的患兒也存在“信息孤島”,很難找到對方。

今年上半年,國家衛(wèi)健委表示已按照規(guī)定適時(shí)啟動第二批罕見病目錄的遴選工作,處于材料審核階段。這一消息,為圈內(nèi)關(guān)于第二批罕見病目錄的討論又添了一把火。

“罕見病目錄影響評估與展望”專場 圖片來源:主辦方供圖

作為一名神經(jīng)科醫(yī)師,中山大學(xué)附屬第一醫(yī)院神經(jīng)科副主任張成認(rèn)為,根據(jù)目前國情,罕見病目錄不可能納入所有的罕見病,未來還是按照可防、可治的思路優(yōu)先納入新類型。張成建議,罕見病目錄可以參考醫(yī)保談判進(jìn)行動態(tài)調(diào)整,加快更新頻率;對于罕見病患者普遍需要的康復(fù)治療,也可納入議程。

對于更可能被納入第二批目錄的罕見病種類,中國抗癲癇協(xié)會副會長王藝列了幾條:嚴(yán)重影響到國家健康水平和質(zhì)量,重大出生缺陷、重要的致死致殘疾病,疾病有可能干預(yù)和預(yù)防的手段,國內(nèi)比較常見或有特色的病種,藥物有發(fā)展前景并可以用現(xiàn)代醫(yī)療研究轉(zhuǎn)化和創(chuàng)新。

作為更接近第一批罕見病目錄制定的人士,中國財(cái)政科學(xué)研究院社會發(fā)展研究中心副主任朱坤的觀點(diǎn)更為克制。他認(rèn)為,第二版罕見病目錄無論在原則或者標(biāo)準(zhǔn)上肯定有進(jìn)步,但優(yōu)化也需要過程。

企業(yè):希望在支付端打通最后一公里

關(guān)于2021年醫(yī)保談判的討論熱度不亞于第二批罕見病目錄。

法布雷病友會副會長徐一帆至今記得,年治療費(fèi)用超百萬的阿加糖酶α注射用濃溶液被“官宣”談判成功后,微信群內(nèi)“開鍋”的奔走相告;但對于在行業(yè)內(nèi)摸爬滾打多年的企業(yè)來說,心情是復(fù)雜的:業(yè)內(nèi)流傳的“50萬不談(判),30萬不進(jìn)(保)”的談判線是否適用于孤兒藥(即罕見病藥物)?

“東沛制藥”的案例引來了企業(yè)的討論。 

4年前,意大利東沛制藥跟隨《首批境外已上市且國內(nèi)臨床急需的新藥名單》的腳步,在中國招募了近百號員工,公司的塞奈吉明滴眼液(商品名:歐適維)于2020年上市成功,終結(jié)了國內(nèi)中度或重度神經(jīng)營養(yǎng)性角膜炎(NK)患者無藥可用的痛苦。

不過,隨著這款總療法費(fèi)用約14萬元的滴眼液醫(yī)保談判失敗,這家中小型意大利藥企在今年解散了中國團(tuán)隊(duì)。

這家企業(yè)為何來了又走?在以高值藥物為多的罕見病領(lǐng)域,“1+N”多方共付共識還有哪些可探索方向?(注:1+N:以政府為支付主體,醫(yī)療機(jī)構(gòu)、醫(yī)藥企業(yè)、保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)、社會慈善力量、患者自付多方共付的創(chuàng)新支付模式)

站在醫(yī)療保險(xiǎn)研究者的視角,天津大學(xué)藥物科學(xué)與技術(shù)學(xué)院副院長吳晶表示,國家醫(yī)保是“以價(jià)值為基礎(chǔ)的戰(zhàn)略購買”,其中綜合組評估決定談判資格,孤兒藥往往被“高看一眼”而得以過關(guān);但在第二輪價(jià)值評估中,針對孤兒藥的價(jià)格閾值還未形成規(guī)律。吳晶建議,未來可以將疾病嚴(yán)重程度作為一個(gè)方向,保證被選入保的孤兒藥價(jià)值最大化。

上海市衛(wèi)生和健康發(fā)展研究中心主任金春林則提出,對罕見病藥物設(shè)定價(jià)格紅線是激進(jìn)的做法,醫(yī)?;鹱鳛?ldquo;1”,對于后面的“N”是有帶頭作用的。未來可以在創(chuàng)新支付方面多做探索,比如,政府針對患者人數(shù)、藥物療效和價(jià)格存在擔(dān)心,可以通過與企業(yè)簽署對賭協(xié)議來鎖定,從而保證醫(yī)?;鹬С龅目煽?。

作為企業(yè)方代表,賽諾菲(中國)罕見病及罕見血液病業(yè)務(wù)負(fù)責(zé)人俞蕾表示,在實(shí)踐探索中,浙江、江蘇已經(jīng)走通了創(chuàng)新支付的風(fēng)險(xiǎn)共擔(dān)模式。通過總結(jié)這些地方經(jīng)驗(yàn),可以推動全國性罕見病用藥保障機(jī)制。

而武田中國已有藥物于去年進(jìn)入醫(yī)保目錄,其副總裁、準(zhǔn)入卓越部負(fù)責(zé)人張敏表示,在多層次保障、“雙通道”、“門特門辦”等政策的助力下,患者可及性已經(jīng)有了突飛猛進(jìn)的發(fā)展;還需要大家一起努力打通進(jìn)院的“最后一公里”,需要直面部分醫(yī)院對藥占比等的KPI思維,喚醒全社會對罕見病的診療意識。

“國談‘靈魂砍價(jià)’背后的深意”專場 圖片來源:主辦方供圖

而從6月國家醫(yī)保局發(fā)布的“對醫(yī)保目錄調(diào)整方案(征求意見稿)”看,國家層面明確提出,鼓勵納入新冠診療方案相關(guān)藥品、兒童藥和罕見病藥物,并進(jìn)一步放寬申報(bào)條件。5月,“藥品管理法(修訂草案征求意見稿)”中也提到,可給予罕見病藥物7年市場獨(dú)占期。以上種種,均體現(xiàn)出國家對留住創(chuàng)新企業(yè)的誠意。

什么才能治好罕見病患者的焦慮?當(dāng)這個(gè)問題在空中飄蕩的時(shí)候,愛心和陽光已經(jīng)灑向這些憂郁的角落,而生病的人也散發(fā)出了治愈他人的能量。

國內(nèi)罕見病產(chǎn)業(yè)的明天,或許正如黃如方在第十一屆罕見病高峰論壇開幕式上所說:“當(dāng)寒氣來襲的時(shí)候,首先凍死的一定是柔弱的小草。當(dāng)然,冬天會過去,春風(fēng)吹又生。”

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