美國FDA批準(zhǔn)罕見血液病基因療法

每經(jīng)記者 張凌霄    每經(jīng)編輯 蘭素英    

當(dāng)?shù)貢r間8月17日，美國食品藥品管理局（FDA）批準(zhǔn)藍(lán)鳥生物（Bluebird Bio）公司的基因療法Zynteglo上市，該藥物用于治療需要規(guī)律紅細(xì)胞輸血的β-地中海貧血患者，單個患者的治療費(fèi)用達(dá)到280萬美元。

β地中海貧血是一種嚴(yán)重的遺傳病，據(jù)藍(lán)鳥生物公司介紹，美國大概有1500名患有這種罕見病的患者，其中有850人達(dá)到使用這款藥物的健康標(biāo)準(zhǔn)。Zynteglo是一款一次性基因療法，它將從患者體內(nèi)分離的造血干細(xì)胞在體外進(jìn)行基因工程改造，讓它們能夠生成功能正常的β珠蛋白。