全國人大代表、貝達藥業(yè)董事長丁列明：孤兒藥研發(fā)存兩大障礙 建議進一步鼓勵和支持孤兒藥研發(fā)

每經記者 葉曉丹    每經編輯 魏官紅    

三月春風來，“兩會”正當時。

全國人大代表、貝達藥業(yè)董事長丁列明此次在參加全國兩會期間，共提交9份建議。其中，對于《關于進一步鼓勵和支持孤兒藥研發(fā)的建議》，丁列明進一步分享了自己的思考和觀點。

當前，孤兒藥短缺已經成為全球性重大公共衛(wèi)生問題。丁列明認為，主要是由于孤兒藥研發(fā)存在兩大障礙，一是藥物研發(fā)成本高，二是由于患者人數少，臨床受試者招募困難。而我國人口基數大，罕見病患者的絕對數量并不少，因此，在此次全國兩會期間，丁列明建議，構建貫穿研發(fā)、注冊、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵機制。

全國人大代表、貝達藥業(yè)董事長丁列明 圖片來源：企業(yè)供圖

孤兒藥短缺已成全球性重大公共衛(wèi)生問題

在國際上用于罕見病治療的藥物被稱為“孤兒藥”，罕見病是指發(fā)病率極低，患病人數極少的疾病。

根據世界衛(wèi)生組織的定義，罕見病為患病人數占總人口的0.65‰~1‰的疾病。根據蔻德罕見病中心（CORD）的統(tǒng)計，目前已知的罕見病有近7000種，其中5400多種為嚴重性疾病。而僅有10%的罕見病有相應的治療方法，其余90%的罕見病仍無藥可治，甚至無法確診。

當前，孤兒藥短缺已經成為全球性重大公共衛(wèi)生問題。主要由于孤兒藥研發(fā)存在兩大障礙：一是藥物研發(fā)成本高，而單一罕見病患者人數少，上市后收益不足以收回研發(fā)成本，企業(yè)研發(fā)意愿不強；二是由于患者人數少，臨床受試者招募困難。孤兒藥的研發(fā)單純依靠企業(yè)驅動和市場機制很難得到解決，因此，需要從政策層面進一步加大引導和支持，降低藥物研發(fā)的困難和費用，增加研發(fā)成功率和收益預期。

丁列明認為，雖然罕見病發(fā)病率/患病率低，但由于我國人口基數龐大，罕見病患者的絕對數量并不少，目前總人數約2000萬人，對社會、經濟、醫(yī)療等多方面均存在不容忽視的影響，是重要的公共健康問題之一。特別是孤兒藥的研發(fā)還處于空白狀態(tài)，少數罕見病已有進口藥在國內獲批上市，大部分仍沒有治療藥物可用。我國對孤兒藥研發(fā)的激勵政策相對較少，主要集中在審評階段。

當前，國內的部分政策更多的是鼓勵境外已上市孤兒藥在我國上市，對國內罕見病基礎研究、轉化醫(yī)學研究和孤兒藥原始創(chuàng)新的激勵作用尚不明顯。

建議構建系統(tǒng)性激勵機制

基于相關情況，丁列明建議，構建貫穿研發(fā)、注冊、上市后各階段的系統(tǒng)性激勵機制，主要包括三個方面。

第一，在國家層面加強對罕見病診治的統(tǒng)籌。目前，由國家衛(wèi)生健康委員會牽頭建立了全國罕見病診療協(xié)作網，并開展罕見病信息登記工作，已覆蓋全國324家醫(yī)院。建議在國家層面成立罕見病專項工作委員會，統(tǒng)籌圍繞罕見病診治、孤兒藥研發(fā)和醫(yī)保報銷等制定系統(tǒng)性政策機制，鼓勵科研院所和醫(yī)藥企業(yè)加大孤兒藥的研發(fā)。以罕見病登記系統(tǒng)的流行病學數據為基礎，擴充并動態(tài)調整《罕見病目錄》，建立孤兒藥資格認定程序。

第二，加大對孤兒藥研發(fā)的激勵和支持。在國家科研項目申請上，建議對孤兒藥研發(fā)項目給予政策傾斜，并加大對孤兒藥研發(fā)項目的科研經費支持，建議以孤兒藥研發(fā)費用的50%，給予企業(yè)稅收減免。在研發(fā)過程中，經孤兒藥資格認定后，CDE提供全程的研發(fā)技術支持，為企業(yè)臨床試驗方案設計提供指導，開設孤兒藥專門的溝通機制，豁免孤兒藥上市注冊費用，并明確自主研發(fā)孤兒藥同樣適用七十日審批政策。同時，建議參考美國優(yōu)先審評券的做法，對獲得兒童用孤兒藥上市許可的藥企獎勵不限制使用的優(yōu)先審評券，優(yōu)先審評券不記名、可交易，可用于各類疾病治療藥物的審評，這樣將能大大激發(fā)藥企的積極性。

第三，授予孤兒藥市場獨占期保護?！蛾P于深化審評審批制度改革鼓勵藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》提出，對罕見病治療藥品注冊申請人提交的自行取得且未披露的試驗數據和其他數據，給予一定的數據保護期。數據保護期內，不批準其他申請人同品種上市申請。實踐中，由于受試者數量少，孤兒藥研發(fā)數據重復性低，數據保護的激勵效果有限。建議以市場獨占期激勵替代數據保護政策，給予獲批上市的孤兒藥一定期限的市場獨占期，在此期間不批準同一品種相同適應癥的上市。

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