誰為天價(jià)孤兒藥買單？罕見病特效藥從70萬降至3.3萬或成個(gè)例 醫(yī)保之外還需更多“良方”

每經(jīng)記者 陳星  林姿辰    每經(jīng)編輯 魏官紅    

醫(yī)保局談判代表“靈魂砍價(jià)”頻上熱搜，一針70萬元的孤兒藥價(jià)格一降再降。

不少人在2021年底，對醫(yī)保局派出的“砍價(jià)高手”張勁妮和那款曾是“天價(jià)藥”的諾西那生鈉注射液印象頗深。其實(shí)，2021年底的醫(yī)保目錄談判，納入了7種罕見病藥物。針對我國已注冊的87種罕見病適應(yīng)癥藥物，國家醫(yī)保目錄覆蓋范圍已超過60%。

值得注意的是，諾西那生鈉注射液與阿加糖酶α注射用濃溶液的納入更是實(shí)現(xiàn)了高值罕見病藥物的零突破。

今年1月1日，新版醫(yī)保目錄正式實(shí)施。用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的諾西那生鈉注射液每針從近70萬元降至3萬余元。僅1月1日當(dāng)天，就有20余名SMA患者注射了諾西那生鈉注射液。

但不可忽視的是，高值罕見病藥物以地板價(jià)納入國家醫(yī)保目錄，有商業(yè)個(gè)案的因素。不少業(yè)內(nèi)人士對《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，諾西那生鈉注射液的案例不具備可復(fù)制性，國家醫(yī)保目錄無法為所有高值罕見病藥物托底。

罕見病藥物為何難降價(jià)？這背后囊括了受眾市場小、研發(fā)難度大等多重因素。另外，在國內(nèi)市場，罕見病藥物供給仍以國外藥企為主，這也令罕見病藥物降價(jià)顯得更加被動。

 

SMA患兒家庭收到的新年禮物

2022年的跨年夜，岳岳一家是在醫(yī)院里度過的。

這個(gè)SMA患兒家庭，早已迫不及待地預(yù)約了新年首日的諾西那生鈉注射液。2022年1月1日，是2021年版國家醫(yī)保藥品目錄開始實(shí)施的日子。諾西那生鈉注射液單針價(jià)格從70萬元降至3萬多元，稱得上是給他們最好的新年禮物。

據(jù)美兒SMA關(guān)愛中心的數(shù)據(jù)，僅今年1月1日，已經(jīng)有11省20多名SMA患者用上了諾西那生鈉注射液。

SMA又稱脊髓性肌萎縮癥，是一組會導(dǎo)致肌肉無力和萎縮的運(yùn)動神經(jīng)元病，屬常染色體隱性遺傳病，根據(jù)患者起病年齡和臨床病程，將SMA由重到輕分為4型。隨著病情的進(jìn)展，肌無力可進(jìn)一步導(dǎo)致骨骼系統(tǒng)、呼吸系統(tǒng)、消化系統(tǒng)及其他系統(tǒng)異常，其中呼吸衰竭是最常見的死亡原因。在新生兒中，SMA發(fā)病率為六千分之一至一萬分之一，常規(guī)人群中，約每40人~50人就有1個(gè)是SMA致病基因攜帶者。

17個(gè)月大時(shí)，岳岳確診SMA，但在那個(gè)時(shí)候，國內(nèi)還沒有治療SMA的藥物，全家人陷入了無助和迷惘，他們不知道孩子能支撐到什么時(shí)候。之后的8年里，岳岳的家人每天24小時(shí)陪在他身邊，飽含痛苦和擔(dān)憂。

直到2016年底，諾西那生鈉注射液在美國率先獲批，并于2019年在中國上市，這讓全家人看到希望的曙光。

岳岳媽媽回憶道，在無藥可用的日子里，大人們每天“排班”帶岳岳到康復(fù)中心做康復(fù)按摩，盡可能讓孩子舒服點(diǎn)，減緩漸進(jìn)性退化的過程。在他們眼中，諾西那生鈉注射液問世，從無藥可治到有藥可醫(yī)，已經(jīng)是莫大的驚喜。

諾西那生鈉注射液 圖片來源：受訪者供圖

但70萬元一針的天價(jià)藥，讓岳岳家倍感吃力，可不用這個(gè)藥，岳岳的情況只能一年比一年差。于是一家人咬咬牙賣了房子，三代人擠在50平方米的房子里，為了給孩子換來更多希望。在家人的努力下，岳岳用上了近70萬元一針的諾西那生鈉注射液，可就算在參與慈善用藥計(jì)劃后，其每年藥費(fèi)仍高達(dá)140萬元。

2021年是岳岳全面斷藥的一年。疫情影響到岳岳爸爸的收入，入不敷出的家庭已無力承擔(dān)孩子的藥費(fèi)。也就在這一年，岳岳成為了一名小學(xué)生，但他上課時(shí)需要家長全程陪同。打開書本，使用鉛筆寫字……這些同齡人輕而易舉能做到的事情，對于岳岳來說都是奢望。

盡管藥物價(jià)格高昂，但岳岳媽媽表示理解。“罕見病是小概率問題，研發(fā)時(shí)間長，需要的資金多，專業(yè)研究人員的積極性沒有那么高。再把經(jīng)營和推廣各種成本加上去，費(fèi)用不可能不高。”岳岳媽媽表示，但她內(nèi)心還是希望政策能夠給予他們這樣的罕見病家庭更多支持。

國家醫(yī)保目錄是最托底的一項(xiàng)選擇。目前，國內(nèi)獲批上市的SMA治療藥物為渤健公司的鞘內(nèi)注射藥物Spinraza（諾西那生鈉注射液）以及羅氏制藥的口服小分子藥物Evrysdi（利司撲蘭口服溶液用散）。早在2020年，國家醫(yī)保局就將諾西那生鈉納入談判日程，但由于價(jià)格問題未能談成。2021年，渤健的談判代表終于出現(xiàn)在談判現(xiàn)場，但前一年企業(yè)談判缺席讓給岳岳媽媽不敢把結(jié)果想得太美好。

圖片來源：CCTV新聞截圖

但最終她收獲了驚喜。一段網(wǎng)上廣泛傳播的視頻顯示，國家醫(yī)保局談判代表張勁妮在現(xiàn)場直言，“每一個(gè)小群體都不應(yīng)該被放棄”。經(jīng)過八輪談判，諾西那生鈉注射液最終以低于3.3萬元每針的價(jià)格被成功納入醫(yī)保目錄。按照諾西那生鈉首年注射6次的情況估計(jì)，降價(jià)后患者首年治療費(fèi)用將降至20萬元左右。再以70%~80%的報(bào)銷額度計(jì)算，患者只需自付4萬元~6萬元。此后，患者每年只需注射3次，則每年的治療費(fèi)用進(jìn)一步減至10萬元左右（醫(yī)保報(bào)銷前）。

結(jié)果公布那天，病友群里特別熱鬧，幾個(gè)新近確診的病患家庭更是狂喜。岳岳媽媽也打心底里高興，得知消息的當(dāng)天中午，她第一時(shí)間發(fā)了一條朋友圈——“感謝所有努力的人”。

岳岳順利接受治療 圖片來源：受訪者供圖

 

諾西那生鈉大幅降價(jià)入保難被復(fù)制？

雖然諾西那生鈉注射液的大幅降價(jià)入保讓許多罕見病患者看到了希望。但一位業(yè)內(nèi)人士坦言，諾西那生鈉注射液降價(jià)是“（價(jià)格）意料之外，（入保）情理之中”。

公開資料顯示，2016年12月，諾西那生鈉注射液在美國獲批，隨后五年，諾華的一次性給藥基因藥物Zolgensma以及羅氏制藥的口服小分子藥利司撲蘭口服溶液用散先后跟上，全球SMA患者共有三種療法可以選擇。其中，上市最早的諾西那生鈉注射液在全球市場占據(jù)的份額較大。

“諾西那生鈉不是新藥，它在全球市場已經(jīng)基本盈利，中國SMA兒童人數(shù)較多，藥物市場很大。渤健面對醫(yī)保談判的降價(jià)幅度，其實(shí)是在回答要不要搶占中國市場的問題。”前述業(yè)內(nèi)人士分析稱，罕見病藥物進(jìn)入醫(yī)保目錄，本質(zhì)上是在既定的醫(yī)保談判框架下，由于企業(yè)降價(jià)達(dá)成的個(gè)案突破，而渤健是在戰(zhàn)略選擇中投了中國一票。

某三甲醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師也告訴記者，去年6月，羅氏制藥利司撲蘭口服溶液用散在中國獲批上市，也給渤健此次大幅降價(jià)入保帶來巨大的推動力。

“諾西那生鈉需要進(jìn)行腰椎穿刺，這樣的給藥方式對需要終身用藥的患者來說是很痛苦的；而利司撲蘭是口服小分子藥物，依從性更佳。在價(jià)格方面，利司撲蘭在中國的定價(jià)是60mg/瓶零售價(jià)6.3萬元，贈藥后年費(fèi)用約合65萬元，與入保前的諾西那生鈉價(jià)格相當(dāng)，諾西那生鈉依從性又不如利司撲蘭，選擇降價(jià)獲取競爭優(yōu)勢在所難免”。該醫(yī)師分析稱。

在此次談判中，與諾西那生鈉注射液類似的還有武田制藥的阿加糖酶α注射用濃溶液。這款高值罕見病藥物也在去年底被成功納入國家醫(yī)保目錄。而在此之前，這款藥物已經(jīng)在歐美市場上市20余年，在全球市場實(shí)現(xiàn)收益，此次以低價(jià)進(jìn)入國內(nèi)醫(yī)保目錄也有產(chǎn)業(yè)競爭的因素。

近年來，國家醫(yī)保目錄納入的罕見病藥物數(shù)量逐年增多。據(jù)北京病痛挑戰(zhàn)公益基金會統(tǒng)計(jì)，2021年國家醫(yī)保目錄談判后，有28種罕見病的58種藥物已經(jīng)納入國家醫(yī)保目錄?；凇兜谝慌币姴∧夸洝方y(tǒng)計(jì)的我國已注冊的87種罕見病適應(yīng)癥藥物，醫(yī)保目錄覆蓋范圍已超過60%。而2021年的醫(yī)保目錄談判，則實(shí)現(xiàn)了高值罕見病藥物在國家醫(yī)保目錄中的“零突破”。

但另一方面，醫(yī)保不能為所有高值藥物托底也是業(yè)界共識。國家醫(yī)保談判藥品基金測算專家組組長鄭杰曾公開表示，“目前國家醫(yī)保目錄內(nèi)所有藥品年治療費(fèi)用均未超過30萬元”，并稱，未來國家醫(yī)保局將“堅(jiān)決杜絕天價(jià)藥進(jìn)醫(yī)保”。承擔(dān)著“?；?rdquo;這一功能定位的國家醫(yī)保目錄，決定了能夠被納入其中的藥品必須具備“價(jià)格合理”這一基本條件。

圖片來源：蔻德罕見病中心 鏑數(shù)制圖

“但目前我國的孤兒藥供給以國外藥企為主，外企在降價(jià)時(shí)會更加審慎，因?yàn)槎▋r(jià)直接關(guān)系到他們在中國的市場機(jī)會以及全球的價(jià)格體系。”蔻德罕見病公共政策中心主任李楊陽表示。

據(jù)媒體披露數(shù)據(jù)，截至2019年，世界范圍內(nèi)開展的481項(xiàng)針對罕見病的臨床試驗(yàn)中，在北美洲開展的項(xiàng)目占53. 01% ( 255項(xiàng))，歐洲為14. 76% ( 71項(xiàng))，而我國不足10項(xiàng)。總體而言，國內(nèi)孤兒藥供給中，國內(nèi)藥企原研產(chǎn)品只占據(jù)了較小份額。

從2021年醫(yī)保目錄談判結(jié)果來看，除了諾西那生鈉注射液及阿加糖酶α注射用濃溶液，被納入醫(yī)保目錄的罕見病藥物還包括氨吡啶緩釋片、醋酸艾替班特注射液、人凝血銀子IX、氯苯唑酸軟膠囊、依洛尤單抗注射液。其中，除了人凝血銀子IX為國內(nèi)藥企研發(fā)，其他品種均由外企供給。由此看來，罕見病藥物降價(jià)入保的難度不小。

換言之，諾西那生鈉注射液以“地板價(jià)”入保的案例或許并不容易被復(fù)制。

 

孤兒藥為何賣得這么貴？

孤兒藥的定義源于美國在1983年頒布的《孤兒藥法案》。其中規(guī)定，每年患病人數(shù)低于20萬人；患病人數(shù)超過20萬人，但尚未有治療該疾病的方法，且從該藥物中不能獲得預(yù)期利潤的藥物被稱為孤兒藥。

在國內(nèi)，根據(jù)《中國罕見病定義研究報(bào)告2021》，罕見病指新生兒發(fā)病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一、患病人數(shù)小于14萬人的疾病。2018年由國家衛(wèi)健委等五部門聯(lián)合公布的《第一批罕見病目錄》，收錄了121種罕見病，而治療這些罕見的藥物因稀缺被稱為孤兒藥。

但罕見病種類繁多，目前國際確認(rèn)的疾病種類已有7000多種，且患者非常分散。若具體到單個(gè)病種，患者數(shù)量可能少之又少，而超級罕見病患者全球可能只有幾個(gè)病例。

在較小的受眾需求背景下，罕見病藥物的研發(fā)難度甚至較一般創(chuàng)新藥更高。李楊陽表示，罕見病藥物與腫瘤藥物的研發(fā)時(shí)間、成本并沒有差別很大，因?yàn)楹Y分子、找靶點(diǎn)、驗(yàn)證化合物，動物模型，CMC（化學(xué)成分生產(chǎn)和控制）都是必做的門檻，罕見病藥物與其他創(chuàng)新藥物的臨床前開發(fā)成本幾乎一樣，但是市場小，科研工作者的研發(fā)意愿比較低，導(dǎo)致進(jìn)入臨床階段的罕見病藥物數(shù)量寥寥。

進(jìn)入臨床階段，部分罕見病因?yàn)榛颊咛?，需要的臨床試驗(yàn)樣本量可能會比常見疾病少，但是與現(xiàn)有療法的頭對頭試驗(yàn)需要企業(yè)花費(fèi)大量的資金購買市場已有的罕見病藥物進(jìn)行對照試驗(yàn)，罕見病藥物的市場價(jià)格比抗腫瘤藥物的成本要高得多。

全球生物技術(shù)行業(yè)組織BIO，Informa Pharma Intelligence及QLS聯(lián)合發(fā)布的報(bào)告顯示，2011年~2020年，全球開展的9704個(gè)藥物臨床開發(fā)項(xiàng)目中，從1期臨床到獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，所需時(shí)間平均為10.5年。而罕見病藥物的這一過程比其他藥品還要長四年。與此同時(shí)，罕見病藥品的臨床試驗(yàn)還有樣本量小、異質(zhì)性大、難招募等特點(diǎn)，這使得在臨床試驗(yàn)的任何一個(gè)階段，篩查和隨機(jī)入組失敗率都明顯更高。

因此，在諾西那生鈉注射液因70萬元一針登上熱搜時(shí)，渤健發(fā)言人Matt Fearer曾回應(yīng)表示，“諾西那生鈉的定價(jià)策略與其他罕見病孤兒藥并無二致，這個(gè)價(jià)格主要是基于對藥品前期投入、臨床價(jià)值的充分評估，以及渤健可持續(xù)地投入其他創(chuàng)新藥研究項(xiàng)目的需要。”

1月1日，在棗莊市婦幼保健院兒童ICU病房，醫(yī)護(hù)人員為4歲的脊髓性肌萎縮癥患兒注射靶向治療藥物諾西那生鈉  圖片來源：新華社

除了成本高企，罕見病藥物奇貨可居的另一個(gè)關(guān)鍵因素是缺乏足夠的市場競爭。

據(jù)李楊陽介紹，以戈謝病，法布雷病，龐貝氏癥的治療藥物為例，它們的全球上市時(shí)間長達(dá)二十多年，這些藥物在國外的定價(jià)很高，但在商保的分?jǐn)傁?，患者最終的支付價(jià)格較低，成熟的支付體系保證了它們的市場地位，這在專利保護(hù)期結(jié)束后仍難以撼動。

不同的市場也形成了不同的行為動機(jī)。在歐美，全民健?；蛏虡I(yè)保險(xiǎn)成為罕見病藥物最大的支付方。這樣的體系下，定價(jià)高被視作藥物質(zhì)量的體現(xiàn)。

“歐美企業(yè)做孤兒藥的熱情還是很高漲的，也愿意投資做新藥研發(fā)，可他們不會去關(guān)注生產(chǎn)工藝的優(yōu)化和生產(chǎn)成本的降低。”李楊陽告訴記者，在歐美市場，尤其是美國市場支付體系成熟，藥品“高定價(jià)”，藥企沒有降低藥品生產(chǎn)成本的動力。這也導(dǎo)致國內(nèi)引進(jìn)的歐美孤兒藥價(jià)格動輒10萬美金/年，國內(nèi)大部分家庭負(fù)擔(dān)不起。

但也正是這些由外企研發(fā)銷售的罕見病藥物，構(gòu)成了我國主要的罕見病藥物供給。無論是企業(yè)維護(hù)全球的價(jià)格體系，還是市場多年來的不充分競爭，都讓高值罕見病藥物的降價(jià)顯得步履維艱。

上述業(yè)內(nèi)人士補(bǔ)充表示，在去年底的醫(yī)保目錄談判前，業(yè)內(nèi)對于SMA藥物入保很有信心，對視神經(jīng)脊髓炎（NMO）適應(yīng)癥藥物——薩特利珠單抗注射液則沒有太大信心。導(dǎo)致這一差距的原因在于前者全球發(fā)病率一致，企業(yè)研發(fā)的藥物較多且競爭激烈，足夠多的外國市場進(jìn)賬保證了企業(yè)可以在醫(yī)保談判中做很大的讓步；而NMO則是在亞洲高發(fā)，市場空間有限制。另一方面，薩特利珠單抗是國內(nèi)唯一針對適應(yīng)癥適用的藥物，競爭對手的缺乏導(dǎo)致其價(jià)格居高不下。

由此看來，對于全球發(fā)病率一致、國際市場較大的藥物更容易在上市后期降價(jià)；而對于NMO一類的疾病，難降的價(jià)格仍是患者及其家屬需要面對的情形。

在這樣的背景下，很多人把希望寄托在國內(nèi)罕見病藥企的自研成果上。兼任罕見病藥企瑯鈺集團(tuán)副總裁的李楊陽也表示，不具備成熟商保體制的國內(nèi)罕見病產(chǎn)業(yè)有更強(qiáng)的降本、降價(jià)動力。

誰來幫罕見病患者買單？

高值罕見病藥物被納入國家醫(yī)保，意味著小群體的需求也被看見。但醫(yī)保支付無法為所有高值藥物托底，也是一個(gè)不爭的事實(shí)。

“總要有人出錢的。”前述業(yè)內(nèi)人士感嘆道。在基本醫(yī)療保險(xiǎn)之外尋找其他的罕見病藥物支付路徑，成為業(yè)界與政府部門共同的選擇。

在2020年全國兩會期間，北京大學(xué)第一醫(yī)院教授丁潔建議建立“1+4”多方支付機(jī)制，完善罕見病醫(yī)療保障體系。其中之“1”是，將第一批罕見病目錄共121種罕見病的相關(guān)藥物，逐步納入醫(yī)療保障。“4”則包括建立罕見病專項(xiàng)救助項(xiàng)目、統(tǒng)籌安排慈善基金進(jìn)入罕見病支付機(jī)制、引導(dǎo)商業(yè)保險(xiǎn)進(jìn)入罕見病醫(yī)療支付機(jī)制以及罕見病患者要支付力所能及的醫(yī)療費(fèi)用。

其中提及的納入醫(yī)療保障，多省份已進(jìn)行探索試點(diǎn)。“普惠型商業(yè)補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)就是地方政府和商業(yè)保險(xiǎn)公司共同探索出的一條保障路徑。”一位醫(yī)療商業(yè)保險(xiǎn)領(lǐng)域人士對《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示。

“過去我們也嘗試過完全由商保公司設(shè)計(jì)主導(dǎo)的罕見病醫(yī)療保險(xiǎn)。但幾番嘗試下來發(fā)現(xiàn)還是有難度，一是患者群體少、數(shù)據(jù)少，尤其是小眾的罕見病在推算方面存在很大難度；二是在推廣罕見病保險(xiǎn)的時(shí)候，大部分人沒有提前投保的意識，接受難度比較高，難以普及。但如果是帶病體投保，商保公司又難以承擔(dān)。”他進(jìn)一步分析稱，“普惠險(xiǎn)是近幾年流行的一種短期健康險(xiǎn)，通常由政府主導(dǎo)或指導(dǎo)，險(xiǎn)企承保，具有覆蓋帶病人群、保額高、保費(fèi)低的特點(diǎn)”。

北京病痛挑戰(zhàn)基金會撰寫的報(bào)告顯示，截至去年7月，全國有26個(gè)省級行政區(qū)73個(gè)地級市共推出了111款普惠險(xiǎn)。2021年上半年，部分普惠險(xiǎn)明確提出罕見?。ㄌ厮帲┍Ｕ稀?/span>

但前述險(xiǎn)企人士坦言，普惠險(xiǎn)并不是解決罕見病藥物支付問題的神藥。因?yàn)榻刂聊壳?，囊括罕見病保障的普惠險(xiǎn)也主要集中保障已經(jīng)納入“國談”的較昂貴的藥物。且大部分的普惠險(xiǎn)仍有既往癥史限制，帶病體不在保障范圍，僅有部分普惠險(xiǎn)不限帶病體。“在經(jīng)濟(jì)發(fā)達(dá)和欠發(fā)達(dá)地區(qū)，普惠險(xiǎn)分布不均；罕見病保障用藥類別有限和保障份額較低都是普惠險(xiǎn)還存在的短板”。

圖片來源：攝圖網(wǎng)-500575384

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者注意到，以諾西那生鈉注射液為例，僅深圳市重特大疾病補(bǔ)充醫(yī)療保險(xiǎn)、臨沂保、西湖益聯(lián)保、溫州益康寶和嘉興大病無憂不限既往癥史。以后三者的支付標(biāo)準(zhǔn)為例，這三類普惠險(xiǎn)的免賠額均為1萬元，報(bào)銷比例60%，報(bào)銷上限10萬元。在諾西那生鈉注射液納入國家醫(yī)保目錄以前，這樣的報(bào)銷上限只能在一定程度上緩解患者的自付負(fù)擔(dān)。

美兒SMA關(guān)愛中心執(zhí)行主任邢煥萍表示，在諾西那生鈉注射液納入國家醫(yī)保目錄前，有部分患者家庭通過省級醫(yī)保政策率先實(shí)現(xiàn)用藥。實(shí)際上，多地的普惠險(xiǎn)盡管能對國家醫(yī)保目錄外的費(fèi)用進(jìn)行保障，但比例相對較低，針對既往癥的報(bào)銷比例則更低。換句話說，對于高值罕見病藥物而言，單純依靠普惠險(xiǎn)很難實(shí)現(xiàn)完全保障。

岳岳媽媽也在采訪中說，諾西那生鈉注射液入保后，由于每個(gè)城市的醫(yī)保比例不同，導(dǎo)致各地自付水平不同。在上海，由于少兒住院互助基金未將諾西那生鈉注射液納入報(bào)銷名單，岳岳使用藥物的單價(jià)維持在一萬四千元左右，其他一些城市在多方支付下，可能只需要幾千塊錢。

李楊陽呼吁，在這樣的背景下，國家層面需要突破現(xiàn)有框架制定新的規(guī)則，如成立國家層面的專項(xiàng)基金，或是由中央方面制定重特大罕見疾病和特殊藥品名單，列出支付指導(dǎo)原則，讓地方去試點(diǎn)探索多方共付的路徑。

除了價(jià)格難題，罕見病藥物的“最后一公里”問題也顯得較為棘手。有江蘇地區(qū)的SMA患者家屬對記者表示，在其就診的醫(yī)院，無論是諾西那生鈉注射液還是利司撲蘭口服溶液用散，在年前都還用不上。

前述三甲醫(yī)院主任醫(yī)師認(rèn)為，藥品零加成之后，進(jìn)藥成本、運(yùn)輸保存成本、損耗以及退藥成本，都變成了醫(yī)院的支出項(xiàng)。且高值藥物還會影響作為醫(yī)院績效考核項(xiàng)目的藥占比，因此醫(yī)院在進(jìn)高值罕見病藥物的時(shí)候肯定會更加慎重。“這些因素同樣也在影響罕見病藥物的可及性，加快處方流轉(zhuǎn)和‘雙通道’機(jī)制建設(shè)、或者將談判藥物使用與醫(yī)院年度考核掛鉤，可以在一定程度上解決‘最后一公里’問題”。

2021年2月20日，國務(wù)院頒布《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》，指出要促進(jìn)多層次醫(yī)療保障體系發(fā)展。意見進(jìn)一步明確，要探索罕見病用藥保障機(jī)制。

“推動罕見病，還是要全社會從上到下推動。”在采訪最后，岳岳媽媽說道。

記者手記 |“每一個(gè)小群體都不該被放棄”

2021年國家醫(yī)保談判結(jié)束后，“每一個(gè)小群體都不該被放棄”的聲音回蕩在社會各處。這是SMA患者被給予關(guān)注最多的一次，也是罕見病患者“無藥可用”、“無錢買藥”的窘境被看得最清楚的一次。

“罕見病”不是一種病，而是一些發(fā)病率極低的疾病的總稱?？烧?yàn)閱蝹€(gè)病種患者人數(shù)稀少，人們時(shí)常忘記罕見病的隨機(jī)性很強(qiáng)，可能隨著隱性致病基因落在看似健康的人身上。換句話說，每個(gè)人都可能成為“小群體”的一員。

如何減輕罕見病患者的痛苦？如何為罕見病家庭帶去希望？未來的日子里，政府、企業(yè)、慈善團(tuán)隊(duì)仍需要集思廣益，共同構(gòu)建橋梁，填平“無藥可用”和“無力支付”的兩大鴻溝。讓罕見病患者買得起、用得上孤兒藥。

感性讓我們關(guān)注到問題，但請別止步于此。我們需要用理性與智慧解決它們。

記者：陳星 林姿辰

編輯：魏官紅

視覺：鄒利

視頻：祝裕

排版：魏官紅 馬原