一針救命藥，國內(nèi)賣70萬，澳洲只要280？醫(yī)保局和藥企都回應(yīng)了

每經(jīng)編輯 孫志成    

近日，一則自媒體發(fā)布的“求藥”消息引起多方關(guān)注。

7月31日，一家名為“黑土影像”的自媒體發(fā)布了一篇標(biāo)題為《湖南一男嬰ICU中急需特效藥救命，5毫升70萬元，父親瞬間絕望》的文章。文章里寫到的男嬰名叫武長毅，出生于2019年7月。出生不久的他便患上了脊髓性肌萎縮癥，一種由脊髓前角運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性導(dǎo)致肌無力、肌萎縮的疾病。

自媒體發(fā)布的求助信息

要想活下去，只有特效藥諾西那生鈉能救命。可一支就要70萬元的價(jià)格，讓男孩一家絕望了。父親在塑料廠打工，母親沒有工作照顧小孩，雙方老人動(dòng)用了所有人脈去借錢，最終還是支撐不下去。

雖然文章真實(shí)性暫未證實(shí)，但據(jù)南方都市報(bào)，在上市后，該藥物在國內(nèi)目前售價(jià)為每支69.7萬元。

隨著文章的廣泛傳播，男嬰一家的境遇惹無數(shù)網(wǎng)友心疼嘆息。同時(shí)，文內(nèi)提到的“天價(jià)”特效藥諾西那生鈉再次進(jìn)入了大家視野。而引發(fā)網(wǎng)友更大關(guān)注的，則是諾西那生鈉在國外的售價(jià)并不高昂，甚至可以說與國內(nèi)售價(jià)有著“天大的差別”：此藥在澳洲只賣41美元，相當(dāng)于人民幣280多元。如此大的價(jià)格反差引來眾多網(wǎng)友質(zhì)疑。

該藥在國內(nèi)定價(jià)69.7萬元 屬完全自費(fèi)藥物

脊髓性肌肉萎縮癥是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，又被稱為“嬰幼兒遺傳病殺手”。根據(jù)起病年齡和運(yùn)動(dòng)里程的獲得情況，SMA分為SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不進(jìn)行治療，大多數(shù)SMA-I型的患兒無法存活到兩歲。而目前國內(nèi)唯一治療該疾病的藥物即為諾西那生鈉注射液。

據(jù)南方都市報(bào)，去年2月22日，諾西那生鈉注射液獲得國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，用于治療用于治療5q型脊髓性肌萎縮癥。據(jù)了解，在上市后該藥物在國內(nèi)該藥目前售價(jià)為每支69.7萬元，每年需反復(fù)注射且屬于完全自費(fèi)藥物。

諾西那生鈉注射液 圖片來源：美通社

據(jù)悉，諾西那生鈉注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研發(fā)，2016年12月23日首次在美國獲批，是全球首個(gè)SMA精準(zhǔn)靶向治療藥物，隨后該藥物已在歐盟、巴西、日本、韓國、加拿大等國家獲得批準(zhǔn)用于治療SMA。2019年4月28日，諾西那生鈉注射液在中國上市，用于治療5qSMA，并成為中國首個(gè)能治療SMA的藥物。

另一款治療SMA的藥物則是由諾華旗下AveXis公司研發(fā)的基因療法Zolgensma，但后者目前僅在歐盟、美國、日本等上市。而由羅氏研發(fā)的SMA藥物也在今年4月23日遞交了在中國上市的申請，并于6月進(jìn)入優(yōu)先審評，有望在年內(nèi)獲批。

圖片來源：攝圖網(wǎng)（圖文無關(guān)）

實(shí)際上，不只在中國，在醫(yī)療體系更加發(fā)達(dá)的國家，SMA的藥物費(fèi)用也遠(yuǎn)非普通人可以負(fù)擔(dān)得起。

據(jù)封面新聞，諾西那生鈉注射液在美國的治療費(fèi)用也相當(dāng)昂貴，定價(jià)為12.5萬美元（折合人民幣約87萬元）一針，首年需要注射6次，治療費(fèi)用約75萬美元（折合人民幣約520萬元），第二年的費(fèi)用降低一半至37.5萬（折合人民幣約260萬元）。

諾華公司旗下的Zolgensma一次即可完成治療，但Zolgensma的定價(jià)也被視為“天價(jià)”，高達(dá)210萬美元（約合人民幣1500萬元）。

據(jù)共同社，Zolgensma在日本的藥價(jià)為1.6707億日元（約合人民幣1102萬元），是日本國內(nèi)價(jià)格最貴的藥物，用藥對象為未滿2歲的患者。2020年5月日本厚生勞動(dòng)省才將其列為公共醫(yī)療保險(xiǎn)適用對象。

藥商發(fā)聲明回應(yīng)

而渤健生物官方微信8月6日發(fā)布聲明稱：

SMA是一種罕見的常染色體隱性遺傳性神經(jīng)肌肉疾病。諾西那生鈉注射液是全球首個(gè)獲批的SMA治療藥物。截至2020年6月30日，諾西那生鈉注射液已在全球50個(gè)國家和地區(qū)獲批，并在40多個(gè)國家和地區(qū)獲得了報(bào)銷，包括澳大利亞。

藥品價(jià)格和藥品報(bào)銷后患者自付費(fèi)用，是兩個(gè)完全不同的概念。據(jù)澳大利亞藥品福利計(jì)劃（The Pharmaceutical Benefit Scheme-PBS）網(wǎng)站的公開信息，諾西那生鈉注射液已被納入藥品福利計(jì)劃，藥品的政府采購單支價(jià)格為11萬澳元，患者自付費(fèi)用為41澳元。41澳元不是諾西那生鈉注射液在澳大利亞的藥品價(jià)格。

近年來，國家陸續(xù)出臺一系列政策，加速罕見病藥物審批，提高罕見病患者用藥保障，SMA這一罕見疾病率先受益于國家罕見病相關(guān)政策。

2018年5月，SMA被納入國家《第一批罕見病目錄》。

2018年11月，諾西那生鈉注射液被列入《第一批臨床急需境外新藥名單》。

2019年2月，諾西那生鈉注射液通過優(yōu)先審評審批程序在中國獲批。

諾西那生鈉注射液目前在中國屬于自費(fèi)藥物。渤健深刻理解應(yīng)對支付挑戰(zhàn)對中國SMA患者群體的重要性和迫切性。2019年5月31日，中國初級衛(wèi)生保健基金會(huì)宣布SMA患者援助項(xiàng)目正式啟動(dòng)，援助藥物由渤健公司捐贈(zèng)。該項(xiàng)目幫助SMA患者第一年的治療費(fèi)用相比全自費(fèi)節(jié)省約2/3，之后每年的治療費(fèi)用與全自費(fèi)相比可節(jié)省約一半。截至目前，全國已有80多位SMA患者在援助項(xiàng)目的幫助下獲得了藥物治療。

根據(jù)國家相關(guān)規(guī)定，參加2019年國家醫(yī)保談判的藥品必須是2018年12月31日前獲得批準(zhǔn)的藥品。諾西那生鈉注射液于2019年2月獲批，不符合參加2019年國家醫(yī)保談判的條件，因此并未參加2019年國家醫(yī)保談判。

公司一直與國家和地方政府相關(guān)部門保持積極溝通，呼吁建立多方共付機(jī)制，以進(jìn)一步提升中國SMA患者藥物可及性。

據(jù)第一財(cái)經(jīng)報(bào)道，在澳大利亞，諾西那生鈉注射液是2018年6月被納入當(dāng)?shù)氐乃幤犯＠?jì)劃（PBS），用于治療SMA-1型、2型和3a型的18歲以下患者，且根據(jù)PBS的規(guī)定，患者需要為計(jì)劃內(nèi)的補(bǔ)貼藥品支付一定的金額。

直到2020年1月1日，持有澳大利亞醫(yī)?？ǖ幕颊卟诺玫礁蟮睦?，最多只需要為大多數(shù)PBS藥物支付41澳元（約合人民幣205元），如果持有優(yōu)惠卡，則僅需支付6.60澳元（約合人民幣33元）。

渤健2019年財(cái)報(bào)顯示，諾西那生鈉注射液為該公司貢獻(xiàn)達(dá)到21億美元，主要受美國增長9%至9.33億美元和美國以外地區(qū)增長34%至12億美元的推動(dòng)。

醫(yī)保局：優(yōu)先保障基礎(chǔ)疾病，有條件的地方可出臺優(yōu)惠政策

據(jù)紅星新聞，8月5日，國家醫(yī)保局信訪辦一工作人員表示，諾西那生鈉注射液的價(jià)格是由藥企自行定價(jià)，所以該藥在每個(gè)國家的價(jià)格存在一定出入，“除了藥物的原材料、研發(fā)成本等，藥企業(yè)也會(huì)考慮利潤問題，加上該藥物目前在國內(nèi)處于市場壟斷的情況，價(jià)格也一直居高不下。”

圖片來源：攝圖網(wǎng)（圖文無關(guān)）

該工作人員表示，諾西那生鈉注射液自2019年在國內(nèi)上市以來，已被納入醫(yī)保談判日程，國家希望和相關(guān)藥企業(yè)談判，將藥物價(jià)格降下來，進(jìn)而滿足SMA患者的需要。“去年開始國家就在和藥企談判，由專家組研究定價(jià)，具體定價(jià)多少不清楚。但是納入醫(yī)保的事沒有談下來，因藥物價(jià)格下不來，就始終沒辦法進(jìn)入到醫(yī)保目錄。”上述工作人員表示。

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封面圖片來源：攝圖網(wǎng)