首批21個罕見病藥品降稅清單公布 肺動脈高壓、戈謝病、龐貝病等患者迎來利好

每經(jīng)記者 周程程    每經(jīng)編輯 廖丹    

圖片來源：攝圖網(wǎng)

2月22日，財政部等四部門發(fā)布《關(guān)于罕見病藥品增值稅政策的通知》，自2019年3月1日起，對進口罕見病藥品，減按3%征收進口環(huán)節(jié)增值稅。增值稅一般納稅人生產(chǎn)銷售和批發(fā)、零售罕見病藥品，可選擇按照簡易辦法依照3%征收率計算繳納增值稅。

適用于降稅政策的首批21個罕見病藥品清單也同時公布?！睹咳战?jīng)濟新聞》記者梳理發(fā)現(xiàn)，多個藥品用于治療肺動脈高壓疾病。同時，和兒童相關(guān)的戈謝病、龐貝病、高苯丙氨酸血癥等相關(guān)治療藥物也在清單上?；颊哂型瓉斫祪r利好。

多種罕見病藥品價格高企

首批罕見病藥品清單中，用于治療肺動脈高壓的藥品較多，包括波生坦片、安利生坦片、利奧西呱片、馬昔騰坦片、吸入用伊洛前列素溶液、曲前列尼爾注射液等。

肺動脈高壓被稱為“心肺血管系統(tǒng)的癌癥”，患者由于缺氧導(dǎo)致手指和嘴唇呈藍紫色，因此患者也被稱為“藍嘴唇”，很多患者甚至不能大聲唱歌、不能奔跑、不能情緒激動。

其實，肺動脈高壓并不罕見，先天性心臟病、左心衰竭、瓣膜病、慢阻肺、風(fēng)濕免疫系統(tǒng)疾病以及家族遺傳等疾病都會引發(fā)肺動脈高壓。只有特發(fā)性肺動脈高壓（發(fā)病原因不明）才是罕見病。

從肺動脈高壓的發(fā)病人群來看，從幼兒到老人都可能患病，且患者需要終身治療。

公開資料顯示，在過去靶向藥物還未上市的時候，患者的生存時間只有2.8年。而隨著2006年波生坦片等藥品的上市，患者的生存時間被延長。但由于藥品價格高，使得很多家庭倍感壓力。

據(jù)媒體報道，治療肺動脈高壓的藥品，便宜的也要每月2000~3000元。例如安立生坦片一粒就要100元左右。

再如，用于治療罕見病C型尼曼匹克?。∟PC）藥物麥格司他膠囊此次也被列入清單。該藥是以國際均價20%的價格在中國上市，但盡管如此，0.1g*84粒/盒的產(chǎn)品也要1.2萬元，對于一位12歲以上的患者，當(dāng)時一年的治療費用仍高達28.8萬元人民幣。

而此次減稅措施，也將能夠促進藥價的降低。

此外，《每日經(jīng)濟新聞》記者注意到，用于治療特發(fā)性肺纖維化疾病的兩款藥物也在清單中，即吡非尼酮膠囊和乙磺酸尼達尼布軟膠囊。

特發(fā)性肺纖維化患者的肺被稱為“絲瓜瓤”，肺組織上形成疤痕，失去彈性，變得像堅韌的絲瓜瓤一般。一旦患上，有些人病情會迅速惡化。有研究顯示，超過50%的特發(fā)性肺纖維化患者往往看過3位醫(yī)生后才能被確診病情，診斷延誤長達5年。有一半患者確診后在2~3年內(nèi)死亡，5年生存率低于30%，這比很多癌癥的生存率都低。

而隨著我國人口老齡化程度逐漸加劇，近年來特發(fā)性肺纖維化患病率呈明顯上升趨勢。在此背景下，我國也在加快有關(guān)藥品的審評審批。

例如，乙磺酸尼達尼布軟膠囊的上市申請在2017年4月獲得CDE承辦受理，6月被CDE列入優(yōu)先審評，短短3個月后獲批上市。

此外，“肚大如鼓的熊貓寶寶”——戈謝病、“媽媽肩上的孩子”——龐貝病等兒童也有望分別迎來價格更低的注射用伊米苷酶、注射用阿糖苷酶α。

罕見病藥物有望逐步納入醫(yī)保

為明顯降低罕見病藥物價格，患者家屬也往往寄希望于納入醫(yī)保。

近期，國家衛(wèi)健委官網(wǎng)公布的《對十三屆全國人大一次會議第7770號建議的答復(fù)》中顯示，在2017年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整中，明確提出了“補缺、選優(yōu)、支持創(chuàng)新、鼓勵競爭”的指導(dǎo)思想，重點考慮調(diào)入現(xiàn)有藥品目錄沒有覆蓋的治療領(lǐng)域、作用機理和重大疾病、精神疾病、兒童婦科用藥等短缺品種，提高了血友病、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病的用藥保障水平。此外，還通過國家醫(yī)保藥品談判的方式，將治療多發(fā)性硬化癥、血友病等罕見病的獨家專利藥品納入醫(yī)保藥品目錄。

國家衛(wèi)健委表示，總體來看，基本醫(yī)保當(dāng)前只能立足“?；?rdquo;，支付符合臨床必需、安全有效、價格合理等條件的藥品費用，難以將市場上所有藥品都納入支付范圍。下一步，國家醫(yī)保部門將結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，完善醫(yī)保藥品目錄動態(tài)調(diào)整機制，建立專利、獨家藥品談判準(zhǔn)入機制，通過專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。

目前，一些地方也在嘗試將部分罕見病藥物納入地方醫(yī)保目錄。例如，2018年，肺動脈高壓靶向藥安立生坦被納入江蘇醫(yī)保的“乙類目錄”，注射用伊米苷酶納入青島補充醫(yī)療保險保障范圍。

并且，一些地方對于困難家庭使用罕見病等特殊病種治療必須的特效藥進行救助。例如，注射用阿糖苷酶α就被納入青島困難家庭能夠享受剛性支出救助的19種特效藥種。

由于一些罕見病藥品在臨床上使用量較小，如何保障罕見病藥品供應(yīng)也是患者尤為關(guān)注的問題。

同樣在21個罕見病清單上的用于治療罕見病肝豆?fàn)詈俗冃?威爾遜病)的青霉胺片，就曾出現(xiàn)過斷供。為此，原山東省衛(wèi)計委參與了短缺藥品市場撮合工作，并于2017年6月公布了青霉胺片將實行以省為單位的直接掛網(wǎng)采購的結(jié)果，在2017年7月1日至2018年12月31日的采購周期內(nèi),相關(guān)藥品生產(chǎn)企業(yè)將按照確定的供貨價格,確保質(zhì)量安全、及時足量供應(yīng)。

《每日經(jīng)濟新聞》記者注意到，一些罕見病藥品也被地方強制納入醫(yī)院采購目錄。例如，由于此前南通市對安立生坦片的臨床使用量并不大，且價格高等原因，所以南通市沒有醫(yī)院對該藥進行采購。而為保障患者用藥需求，去年11月，原南通市衛(wèi)計委發(fā)出通知，要求公立醫(yī)療機構(gòu)必須將安立生坦片這一稀缺藥納入醫(yī)院采購目錄。

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