治罕見病的“孤兒藥”又少又貴 業(yè)界呼吁為國產(chǎn)化開綠燈

每經(jīng)編輯 每經(jīng)記者 鄢銀嬋 黃宗彥 發(fā)自重慶、成都    

◎每經(jīng)記者 鄢銀嬋 黃宗彥 發(fā)自重慶、成都

去年夏天，全球狂歡的冰桶挑戰(zhàn)讓“漸凍人”這一特殊群體被公眾認(rèn)識，而這僅是罕見病群體的“冰山一角”。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，罕見病為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病，種類多達(dá)6000～8000種，包括血友病、苯丙酮癥、結(jié)節(jié)性硬化癥、軟骨發(fā)育不全癥等，其中80%都屬于遺傳性疾病，相關(guān)治療藥物則被稱為“孤兒藥”。

當(dāng)前，我國上市“孤兒藥”僅130個，納入國家醫(yī)保目錄的僅57種，能全額報銷的只有10種，國內(nèi)藥企對該領(lǐng)域的自主研發(fā)尚處于空白。罕見病發(fā)展中心主任黃如方向《每日經(jīng)濟新聞》記者表示，“對罕見病患者而言，無藥可醫(yī)、有藥也醫(yī)不起，望藥興嘆已成常態(tài)化”。

正在召開的全國“兩會”上，全國人大代表、科倫藥業(yè)董事長劉革新呼吁加快罕見病立法，希望通過制定“孤兒藥”優(yōu)先審評的實施細(xì)則、建立罕見病醫(yī)保制度等措施，推進“孤兒藥”國產(chǎn)化道路。

一名罕見病患者的心聲

已是陽春三月，然而張紅還是覺得冷颼颼的。

今年已是張紅接受漸凍癥（ALS）治療的第10個年頭，同往年一樣，對于剛剛過去的“國際罕見病日”（2月28日），她所收獲的仍然只有失望。

她在接受《每日經(jīng)濟新聞》記者采訪時表示，現(xiàn)在自己已無法通過語言直接交流，只能使用眼控儀將想表達(dá)的內(nèi)容呈現(xiàn)到電腦屏幕上，采訪過程中，10個字以內(nèi)的回復(fù)也要耗費她數(shù)分鐘作答。

實際上，漸凍癥只是諸多罕見病的冰山一角。據(jù)美國FDA和歐盟相關(guān)機構(gòu)統(tǒng)計，目前全世界確認(rèn)的罕見病已有6000～8000種。在我國，這一人群數(shù)量與日俱增，僅在山東就有200萬患者。

然而，目前我國上市的“孤兒藥”僅130種，納入國家醫(yī)保目錄的只有57種，能全額報銷的只有10種。山東省立醫(yī)院“瓷娃娃”治療專家王延宙表示，“孤兒藥”尚未在國內(nèi)批量生產(chǎn)，價格高昂。

張紅亦向記者坦言，她目前在服用的藥物大約有七八種，其中大部分為進口，只有少數(shù)能用醫(yī)保報銷10%的費用，每年的藥費在十幾萬元，已令她不堪重負(fù)，“我希望更多的‘孤兒藥’被納入醫(yī)保體系中”。

藥企不愿碰“硬骨頭”

剛剛過去的羊年春節(jié)，黃如方通過自己的微博發(fā)表新年寄語“不說快樂說加油”，寥寥幾個字背后，透著一股無力感。“這幾年來，我基本每月都會聽到罕見病患者去世的消息，因為無藥可醫(yī)，有藥也買不起。”黃如方說，“比如惡性苯丙酮尿癥患者不能食用雞鴨魚肉等高蛋白食品，需終生服用特效藥物BH4，每盒藥售價近萬元，一旦斷藥，就渾身抽搐，口吐白沫，對普通家庭而言，已屬于災(zāi)難性醫(yī)療費用支出。”《每日經(jīng)濟新聞》記者調(diào)查發(fā)現(xiàn)，目前我國尚無藥企獨立研發(fā)“孤兒藥”的案例，僅有十余家藥企生產(chǎn)比較常見的“孤兒藥”。如果單從經(jīng)濟學(xué)角度出發(fā)，需求決定生產(chǎn)，為何國內(nèi)藥企寧愿放棄這一市場？

一位不愿具名的藥企高管表示，研發(fā)一個創(chuàng)新藥物往往需要投資數(shù)千萬甚至上億元，耗時10年左右，再加上每一種“孤兒藥”所對應(yīng)的市場較小，研發(fā)風(fēng)險大，藥企都不愿意碰這塊“硬骨頭”。“孤兒藥”難求，繁冗的審批程序也成為進口“孤兒藥”的攔路虎。“進口藥物進入國內(nèi)銷售需要進行臨床試驗，國家對試驗對象的數(shù)量進行了界定，不能少于200病例，但很多罕見病總患病人數(shù)在國內(nèi)也湊不齊200人，再加上動輒四五年的審批時限，也將不少‘孤兒藥’擋在了國門外。”黃如方說。

呼吁“孤兒藥”國產(chǎn)化

“孤兒藥”的尷尬處境已經(jīng)引起藥界大佬劉革新的重視。正在召開的全國“兩會”上，他提議通過建立“孤兒藥”認(rèn)定制度、多方聯(lián)動進行藥物研發(fā)、簡化“孤兒藥”審批程序、市場獨占權(quán)與減免稅費以及建立罕見病醫(yī)保制度五個方面，來推動“孤兒藥”的國產(chǎn)化。

劉革新建言，通過衛(wèi)生、藥監(jiān)、科技、財政等多部門聯(lián)動，設(shè)立專項基金，資助原創(chuàng)性“孤兒藥”研發(fā)，鼓勵對國外專利過期“孤兒藥”進行搶仿，引導(dǎo)研究機構(gòu)和企業(yè)從事“孤兒藥”研發(fā)，加快“孤兒藥”的上市速度。

此外，他還提議國家應(yīng)制定“孤兒藥”市場獨占、單獨定價與稅費減免的優(yōu)惠政策，以加快推行我國孤兒藥量產(chǎn)，降低藥物成本。

對于目前的新藥審批環(huán)節(jié)，劉革新也有自己的看法。他提出應(yīng)制定“孤兒藥”優(yōu)先審批的實施細(xì)則，如臨床試驗減免及特殊審批。“我國現(xiàn)有的一報兩批制度使得研發(fā)效率下降，藥品注冊時間過長，一些臨床急需的藥品上市時間滯后。”他在提案中如是表述。

“現(xiàn)在社會各界對罕見病的關(guān)注度比以前提高了，不少人提出將‘孤兒藥’納入醫(yī)保，但這類藥物大多價格高昂，其所占比重很可能會影響到其他常見病患者的醫(yī)療支付。”上述藥企高管認(rèn)為，目前要解決我國“孤兒藥”困境的切實出路也在于國產(chǎn)化，先降低藥品費用。