治罕見(jiàn)病的“孤兒藥”又少又貴 業(yè)界呼吁為國(guó)產(chǎn)化開(kāi)綠燈

每經(jīng)編輯 每經(jīng)記者 鄢銀嬋 黃宗彥 發(fā)自重慶、成都    

◎每經(jīng)記者 鄢銀嬋 黃宗彥 發(fā)自重慶、成都

去年夏天，全球狂歡的冰桶挑戰(zhàn)讓“漸凍人”這一特殊群體被公眾認(rèn)識(shí)，而這僅是罕見(jiàn)病群體的“冰山一角”。

根據(jù)世界衛(wèi)生組織的定義，罕見(jiàn)病為患病人數(shù)占總?cè)丝?.65‰～1‰的疾病，種類(lèi)多達(dá)6000～8000種，包括血友病、苯丙酮癥、結(jié)節(jié)性硬化癥、軟骨發(fā)育不全癥等，其中80%都屬于遺傳性疾病，相關(guān)治療藥物則被稱(chēng)為“孤兒藥”。

當(dāng)前，我國(guó)上市“孤兒藥”僅130個(gè)，納入國(guó)家醫(yī)保目錄的僅57種，能全額報(bào)銷(xiāo)的只有10種，國(guó)內(nèi)藥企對(duì)該領(lǐng)域的自主研發(fā)尚處于空白。罕見(jiàn)病發(fā)展中心主任黃如方向《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者表示，“對(duì)罕見(jiàn)病患者而言，無(wú)藥可醫(yī)、有藥也醫(yī)不起，望藥興嘆已成常態(tài)化”。

正在召開(kāi)的全國(guó)“兩會(huì)”上，全國(guó)人大代表、科倫藥業(yè)董事長(zhǎng)劉革新呼吁加快罕見(jiàn)病立法，希望通過(guò)制定“孤兒藥”優(yōu)先審評(píng)的實(shí)施細(xì)則、建立罕見(jiàn)病醫(yī)保制度等措施，推進(jìn)“孤兒藥”國(guó)產(chǎn)化道路。

一名罕見(jiàn)病患者的心聲

已是陽(yáng)春三月，然而張紅還是覺(jué)得冷颼颼的。

今年已是張紅接受漸凍癥（ALS）治療的第10個(gè)年頭，同往年一樣，對(duì)于剛剛過(guò)去的“國(guó)際罕見(jiàn)病日”（2月28日），她所收獲的仍然只有失望。

她在接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時(shí)表示，現(xiàn)在自己已無(wú)法通過(guò)語(yǔ)言直接交流，只能使用眼控儀將想表達(dá)的內(nèi)容呈現(xiàn)到電腦屏幕上，采訪過(guò)程中，10個(gè)字以內(nèi)的回復(fù)也要耗費(fèi)她數(shù)分鐘作答。

實(shí)際上，漸凍癥只是諸多罕見(jiàn)病的冰山一角。據(jù)美國(guó)FDA和歐盟相關(guān)機(jī)構(gòu)統(tǒng)計(jì)，目前全世界確認(rèn)的罕見(jiàn)病已有6000～8000種。在我國(guó)，這一人群數(shù)量與日俱增，僅在山東就有200萬(wàn)患者。

然而，目前我國(guó)上市的“孤兒藥”僅130種，納入國(guó)家醫(yī)保目錄的只有57種，能全額報(bào)銷(xiāo)的只有10種。山東省立醫(yī)院“瓷娃娃”治療專(zhuān)家王延宙表示，“孤兒藥”尚未在國(guó)內(nèi)批量生產(chǎn)，價(jià)格高昂。

張紅亦向記者坦言，她目前在服用的藥物大約有七八種，其中大部分為進(jìn)口，只有少數(shù)能用醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)10%的費(fèi)用，每年的藥費(fèi)在十幾萬(wàn)元，已令她不堪重負(fù)，“我希望更多的‘孤兒藥’被納入醫(yī)保體系中”。

藥企不愿碰“硬骨頭”

剛剛過(guò)去的羊年春節(jié)，黃如方通過(guò)自己的微博發(fā)表新年寄語(yǔ)“不說(shuō)快樂(lè)說(shuō)加油”，寥寥幾個(gè)字背后，透著一股無(wú)力感。“這幾年來(lái)，我基本每月都會(huì)聽(tīng)到罕見(jiàn)病患者去世的消息，因?yàn)闊o(wú)藥可醫(yī)，有藥也買(mǎi)不起。”黃如方說(shuō)，“比如惡性苯丙酮尿癥患者不能食用雞鴨魚(yú)肉等高蛋白食品，需終生服用特效藥物BH4，每盒藥售價(jià)近萬(wàn)元，一旦斷藥，就渾身抽搐，口吐白沫，對(duì)普通家庭而言，已屬于災(zāi)難性醫(yī)療費(fèi)用支出。”《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者調(diào)查發(fā)現(xiàn)，目前我國(guó)尚無(wú)藥企獨(dú)立研發(fā)“孤兒藥”的案例，僅有十余家藥企生產(chǎn)比較常見(jiàn)的“孤兒藥”。如果單從經(jīng)濟(jì)學(xué)角度出發(fā)，需求決定生產(chǎn)，為何國(guó)內(nèi)藥企寧愿放棄這一市場(chǎng)？

一位不愿具名的藥企高管表示，研發(fā)一個(gè)創(chuàng)新藥物往往需要投資數(shù)千萬(wàn)甚至上億元，耗時(shí)10年左右，再加上每一種“孤兒藥”所對(duì)應(yīng)的市場(chǎng)較小，研發(fā)風(fēng)險(xiǎn)大，藥企都不愿意碰這塊“硬骨頭”。“孤兒藥”難求，繁冗的審批程序也成為進(jìn)口“孤兒藥”的攔路虎。“進(jìn)口藥物進(jìn)入國(guó)內(nèi)銷(xiāo)售需要進(jìn)行臨床試驗(yàn)，國(guó)家對(duì)試驗(yàn)對(duì)象的數(shù)量進(jìn)行了界定，不能少于200病例，但很多罕見(jiàn)病總患病人數(shù)在國(guó)內(nèi)也湊不齊200人，再加上動(dòng)輒四五年的審批時(shí)限，也將不少‘孤兒藥’擋在了國(guó)門(mén)外。”黃如方說(shuō)。

呼吁“孤兒藥”國(guó)產(chǎn)化

“孤兒藥”的尷尬處境已經(jīng)引起藥界大佬劉革新的重視。正在召開(kāi)的全國(guó)“兩會(huì)”上，他提議通過(guò)建立“孤兒藥”認(rèn)定制度、多方聯(lián)動(dòng)進(jìn)行藥物研發(fā)、簡(jiǎn)化“孤兒藥”審批程序、市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)與減免稅費(fèi)以及建立罕見(jiàn)病醫(yī)保制度五個(gè)方面，來(lái)推動(dòng)“孤兒藥”的國(guó)產(chǎn)化。

劉革新建言，通過(guò)衛(wèi)生、藥監(jiān)、科技、財(cái)政等多部門(mén)聯(lián)動(dòng)，設(shè)立專(zhuān)項(xiàng)基金，資助原創(chuàng)性“孤兒藥”研發(fā)，鼓勵(lì)對(duì)國(guó)外專(zhuān)利過(guò)期“孤兒藥”進(jìn)行搶仿，引導(dǎo)研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)從事“孤兒藥”研發(fā)，加快“孤兒藥”的上市速度。

此外，他還提議國(guó)家應(yīng)制定“孤兒藥”市場(chǎng)獨(dú)占、單獨(dú)定價(jià)與稅費(fèi)減免的優(yōu)惠政策，以加快推行我國(guó)孤兒藥量產(chǎn)，降低藥物成本。

對(duì)于目前的新藥審批環(huán)節(jié)，劉革新也有自己的看法。他提出應(yīng)制定“孤兒藥”優(yōu)先審批的實(shí)施細(xì)則，如臨床試驗(yàn)減免及特殊審批。“我國(guó)現(xiàn)有的一報(bào)兩批制度使得研發(fā)效率下降，藥品注冊(cè)時(shí)間過(guò)長(zhǎng)，一些臨床急需的藥品上市時(shí)間滯后。”他在提案中如是表述。

“現(xiàn)在社會(huì)各界對(duì)罕見(jiàn)病的關(guān)注度比以前提高了，不少人提出將‘孤兒藥’納入醫(yī)保，但這類(lèi)藥物大多價(jià)格高昂，其所占比重很可能會(huì)影響到其他常見(jiàn)病患者的醫(yī)療支付。”上述藥企高管認(rèn)為，目前要解決我國(guó)“孤兒藥”困境的切實(shí)出路也在于國(guó)產(chǎn)化，先降低藥品費(fèi)用。