借力進博會“溢出效應(yīng)”，創(chuàng)新藥加速落地惠及百姓 有哪些重磅藥品值得關(guān)注？

每經(jīng)記者 許立波    每經(jīng)編輯 陳俊杰    

2021年是“十四五”開局之年，“健康中國”建設(shè)上升至國家戰(zhàn)略層面，作為國家重點支持和發(fā)展的行業(yè)之一，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)迎來重大發(fā)展機遇和挑戰(zhàn)。

11月5日至11月10日，第四屆進博會期間，各大跨國藥企借此展示了涵蓋腫瘤、疫苗、抗感染、罕見病等諸多領(lǐng)域的突破創(chuàng)新產(chǎn)品及成果。

走到聚光燈下的罕見病

近年來，隨著社會和公眾對罕見病及其患者群體愈加關(guān)注以及我國罕見病研究逐步深入，罕見病防治事業(yè)取得了長足進展。

《每日經(jīng)濟新聞》記者也關(guān)注到，本屆進博會上，越來越多的罕見病藥物走到聚光燈下。在中國，武田制藥預(yù)計五年內(nèi)上市超過15款創(chuàng)新藥物，其中超過半數(shù)為罕見病藥物。得益于上屆進博會的溢出效應(yīng)，自今年起，武田在中國全面開啟“罕見病元年”，至今已有多款罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品獲批或上市，包括阿加糖酶α注射用濃溶液、醋酸艾替班特注射液、注射用維拉苷酶α等，分別覆蓋法布雷病、戈謝病、遺傳性血管性水腫等多個治療領(lǐng)域。

作為長期致力于罕見遺傳性疾病的生物制藥公司，賽諾菲健贊攜手領(lǐng)域?qū)＜?、公益組織、行業(yè)領(lǐng)先機構(gòu)等，共同探討如何以支付為突破口，攜手共筑具有中國特色的罕見病可持續(xù)生態(tài)體系，進而完善我國罕見病患者診療閉環(huán)管理。賽諾菲健贊也展出了特立氟胺片、注射用艾諾凝血素α、注射用阿加糖酶β三款罕見病領(lǐng)域的藥物，分別針對多發(fā)性硬化、血友病及法布雷病。

為了促進罕見病的研究，我國注冊制度改革也顯示出對罕見病治療藥物的重視。今年10月11日，國家藥監(jiān)局藥品審評中心（CDE）正式發(fā)布了關(guān)于公開征求《罕見疾病藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》意見的通知，該技術(shù)指導(dǎo)原則旨在進一步提高罕見疾病臨床研發(fā)效率，滿足罕見疾病患者的治療需求，并結(jié)合罕見疾病特征，對罕見疾病藥物研發(fā)及科學(xué)的試驗設(shè)計提供建議和參考。

盡管利好政策頻出，但罕見病藥物在研發(fā)、臨床試驗和審評審批過程中依然需要面對諸多挑戰(zhàn)：一方面，罕見病各有其疾病特點，另一方面，孤兒藥研發(fā)又需要遵循一般藥物的研發(fā)規(guī)律。

針對這一難題，第四屆進博會上，國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評檢查長三角分中心主任楊進波在接受《每日經(jīng)濟新聞》記者采訪時表示：“首先，完善《罕見病目錄》非常重要，罕見病如何定義，發(fā)病人群怎樣定位，發(fā)病率如何，這些都需要法律、法規(guī)予以明確；此外，罕見病發(fā)病人群較小，樣本數(shù)量不足，臨床試驗難以完全遵循常規(guī)臨床試驗進行，藥物審評審批需要在堅持科學(xué)審評和監(jiān)管標(biāo)準(zhǔn)的同時，找到罕見病藥物研發(fā)的平衡點。”

后疫情時代疫苗價值愈發(fā)凸顯

新冠疫情的發(fā)生讓疫苗的重要價值愈發(fā)凸顯，除了已經(jīng)實現(xiàn)商業(yè)化的傳染性疾病防控疫苗外，第四屆進博會上，各大跨國藥企也紛紛推出了多項疫苗產(chǎn)品及相關(guān)活動。

HPV感染和由此導(dǎo)致的宮頸癌是威脅中國女性健康的一大挑戰(zhàn)，記者了解到，在本屆進博會上，全球首家推出四價和九價HPV疫苗的公司默沙東與中國癌癥基金會共同宣布，將計劃在未來三年由默沙東向中國癌癥基金會捐贈共計6萬支HPV疫苗。

數(shù)據(jù)顯示，自四價和九價HPV疫苗分別于2017年和2018年在華上市以來，面對本土不斷增長的需求，默沙東對中國的HPV疫苗供應(yīng)量呈逐年增長態(tài)勢。截至2021年9月，默沙東的HPV疫苗已經(jīng)惠及近1400萬中國適齡女性。同時，默沙東還在積極開展臨床試驗，擴展HPV疫苗的適應(yīng)證，以期覆蓋更多年齡層和人群。

在本屆進博會上，《每日經(jīng)濟新聞》記者也就男性接種HPV疫苗等相關(guān)問題采訪了默沙東中國總裁田安娜（Anna Van Acker），田安娜表示，對于新的適應(yīng)癥，默沙東也在努力開展臨床試驗，但在數(shù)據(jù)出來之前，尚無法和大家分享更多。鑒于在其他國家也有針對男性的適應(yīng)癥，因此公司對于（男性）HPV疫苗能夠來到中國是充滿希望的。

第四屆進博會上默沙東展位 每經(jīng)記者 許立波 攝

疫苗產(chǎn)品之外，近年來，賽諾菲巴斯德也在不斷探索疫苗接種的新模式。值得關(guān)注的是，上屆進博會上吸引大量觀眾駐足體驗的酷炫“神器”智慧無人疫苗接種艙的升級版系統(tǒng)也現(xiàn)身本屆進博會，該系統(tǒng)綜合疫苗接種云端登記、智能預(yù)檢、無人接種一體化等功能，減少了疫苗接種的復(fù)雜環(huán)節(jié)，提升了疫苗接種效率及可及性，可為大規(guī)模疫苗接種提供有力支持。

腫瘤藥物的可及性仍是各方關(guān)注重點

目前，隨著科學(xué)發(fā)展和創(chuàng)新藥物的上市，我國腫瘤患者的治療現(xiàn)狀已發(fā)生巨大變化，可選治療方案日益增加。但腫瘤診療仍然存在巨大的未被滿足的需求，如何將更多優(yōu)異的創(chuàng)新腫瘤藥物加速在中國的研發(fā)及引進仍是各方關(guān)注的重點。

腫瘤領(lǐng)域依然是輝瑞戰(zhàn)略發(fā)展的重中之重。本屆進博會，輝瑞腫瘤首秀三款重磅創(chuàng)新腫瘤產(chǎn)品：包括洛拉替尼、舒格利單抗和注射用醋酸地加瑞克，將為我國眾多肺癌、前列腺癌患者帶來治療新希望。“PD-L1抗體舒格利單抗在臨床試驗階段展現(xiàn)了優(yōu)異的療效和良好的安全性，在包含了鱗狀和非鱗狀非小細胞肺癌患者的一線治療中均顯示顯著獲益，研究結(jié)果獲得國際學(xué)術(shù)界的高度認(rèn)可。” 同濟大學(xué)附屬上海市肺科醫(yī)院任勝祥教授評價道。

拜耳則展出了前列腺癌治療藥物諾倍戈（達羅他胺），作為一款口服雄激素受體抑制劑（ARi），其分子結(jié)構(gòu)獨特，與受體親和力高，從而可抑制受體功能和前列腺癌細胞的生長。諾倍戈今年在中國獲批上市，適用于治療有高危轉(zhuǎn)移風(fēng)險的非轉(zhuǎn)移性去勢抵抗性前列腺癌（NM-CRPC）成年患者。

創(chuàng)新藥物和規(guī)范診療讓腫瘤患者可實現(xiàn)“長期生存”，但所產(chǎn)生的經(jīng)濟負(fù)擔(dān)，卻成為又一嚴(yán)峻挑戰(zhàn)。因此，提高大眾應(yīng)對重特大疾病的保障能力，實現(xiàn)全民共同抗癌，也是推進健康中國2030建設(shè)的重要支持。

今年6月22日，復(fù)星凱特旗下的阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達）獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，成為首個在國內(nèi)上市的CAR-T產(chǎn)品。9月，“一針120萬的抗癌神藥”“兩個月癌細胞清零”等視頻在各類短視頻平臺上走紅，掀起了一陣CAR-T療法的熱潮。在取得良好治療效果的同時，CAR-T藥物高昂的價格也讓許多患者“望而卻步”。

進博會期間，復(fù)星凱特執(zhí)行總裁黃海在接受《每日經(jīng)濟新聞》記者專訪時也談到了創(chuàng)新支付和提高藥品可及性的問題。黃海表示，公司主要致力于提高兩方面能力，首先正在盡可能降低奕凱達的定價；其次也在積極地將產(chǎn)品推向各地的醫(yī)保體系內(nèi)。

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