國家衛(wèi)健委趙琨：“一刀切”的報銷辦法不適合罕見病

每經(jīng)記者 鄭潔    每經(jīng)編輯 張海妮    

在輿論的時間軸上，如果將“罕見病”作為關(guān)鍵詞搜索，那2020年是這個詞匯闖入大眾視野頻次較高的一年。從年初身患漸凍癥仍奔走抗疫一線的武漢金銀潭醫(yī)院院長張定宇，到年中引起爭議的一針70萬天價藥，再到前不久身患DMD被清華錄取的廣東小伙陳斌，罕見病醫(yī)患的故事牽動人心。

與此同時，政策面上，對罕見病的關(guān)注也在不斷擴(kuò)大。2月25日，中共中央 國務(wù)院《關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》出臺，明確提出“探索罕見病用藥保障機(jī)制”。9月初國家衛(wèi)健委發(fā)布第二屆罕見病診療與保障專家委員名單，相較首屆名單規(guī)模和診療力量進(jìn)一步擴(kuò)大。

業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，罕見病治療目前最大的問題在于醫(yī)保、用藥、支付等幾個環(huán)節(jié)，2020年9月12~13日，在由寇德罕見病中心、四川大學(xué)華西醫(yī)院主辦的“2020第九屆中國罕見病高峰論壇”上，對于罕見病的衛(wèi)生技術(shù)評估與創(chuàng)新支付這一充滿挑戰(zhàn)的“干貨”問題，國家衛(wèi)健委衛(wèi)生發(fā)展研究中心衛(wèi)生政策與技術(shù)評估室主任趙琨發(fā)表了自己的看法。

《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者注意到，在罕見病衛(wèi)生技術(shù)評估方面，目前公開披露內(nèi)容較少。

罕見病評估的挑戰(zhàn)：全鏈條的衛(wèi)生技術(shù)評估

據(jù)了解，衛(wèi)生技術(shù)評估的評估內(nèi)容主要分為四個方面：首先是技術(shù)的特性評估，對待評估技術(shù)的類別、原理、操作流程、技術(shù)要點(diǎn)等要素進(jìn)行全面了解；第二是技術(shù)的安全性評估，評估該技術(shù)在進(jìn)入到臨床后，在真實(shí)世界環(huán)境下的效果；第三是技術(shù)經(jīng)濟(jì)學(xué)評估，對技術(shù)的成本、效果、效用甚至效益進(jìn)行分析，并以此作為定價的依據(jù)；第四是技術(shù)的倫理可及性評估。

然而，罕見病患者中50%是兒童、孩子，國內(nèi)目前對罕見病的治療以藥物治療為主，而目前在國際上熱議的基因細(xì)胞治療不需要終身使用，對于未來開展個體水平精準(zhǔn)的基因細(xì)胞治療，將是未來罕見病治療的趨勢之一。

但與此同時，這項(xiàng)前瞻性的技術(shù)，對于罕見病的衛(wèi)生技術(shù)評估，包括患者、藥品、基因細(xì)胞治療及器官移植治療帶來了挑戰(zhàn)。

確切地說，“罕見病衛(wèi)生技術(shù)評估首先包括對罕見病疾病負(fù)擔(dān)的估計。對中央和當(dāng)?shù)刎斦⑨t(yī)保來說，罕見病高值藥難以納入醫(yī)保的主要原因是病人少、單體貴，整個資金運(yùn)算壓力大。”趙琨表示，而“孤兒藥”的研發(fā)成本很高、價格很貴。

因此，趙琨表示，在對罕見病疾病負(fù)擔(dān)進(jìn)行估計時，用了人工排查的辦法，動用病友組織摸出冰山一角，使得政府可以相對準(zhǔn)確地決策。第二，要做預(yù)算影響分析，對罕見病患者生存質(zhì)量進(jìn)行分析，來統(tǒng)一衡量治療技術(shù)對不同的罕見病患者的基本價值判斷的標(biāo)準(zhǔn)。

此外，趙琨認(rèn)為還有技術(shù)評估的挑戰(zhàn)，包括對罕見病專項(xiàng)基金的評估、對藥物有效性的評估、對罕見病診療技術(shù)進(jìn)行生命周期關(guān)鍵時間點(diǎn)的評估，“那對于罕見病形成什么樣的策略呢？罕見病病人少，很多的技術(shù)臨床上的安全有效對于罕見病病人來說有極大的不確定性”。

趙琨提到，如果按照傳統(tǒng)，對某種罕見病在確實(shí)缺少治愈希望時，在評估中就會將其形成一個新的罕見病策略，“從研發(fā)以及轉(zhuǎn)化所有的臨床同步往前推進(jìn)，比如研發(fā)二期進(jìn)入應(yīng)用，在應(yīng)用的時候我們再評估，評估之后這個證據(jù)一旦被國家的證據(jù)鏈給采用了，我們跟進(jìn)再評估，評估之后再轉(zhuǎn)化，再完善，所以應(yīng)該是一個鏈條的同步推進(jìn)的評估工作”。

“一刀切”的報銷辦法不適合罕見病

趙琨認(rèn)為，罕見病的保障政策在于保障患者不致接受罕見病治療而使其家庭走向貧困。根據(jù)世衛(wèi)組織定義，這種“貧困”指的是，當(dāng)患者接受治療時，家庭一年的醫(yī)療費(fèi)用支出超過了家庭收入的40%。

在這種情況下，趙琨認(rèn)為需要尋求保障比例，“可以是報銷的比例，也可以是扶貧的比例?？梢钥吹?，這種比例不是簡單的50%報銷或70%報銷”，趙琨指出，“一刀切”的（報銷）辦法不適合罕見病，更不適合高值罕見病診斷技術(shù)，高值的孤兒藥、高值治療機(jī)器，“這樣解決不了根上的問題”，對于一些低收入家庭，報銷外的醫(yī)療費(fèi)用仍然高到難以支付。

她進(jìn)一步以乙肝舉例，“當(dāng)時那么貴的抗病毒藥，應(yīng)該報銷的比例是多少？家庭收入線就這么高，報銷比是多少，才不會讓家庭承擔(dān)收入的40%以上？”

同時趙琨強(qiáng)調(diào)，對于報銷比例的裁定要有理論基礎(chǔ)和數(shù)據(jù)，“所以我們要收集貧困人群還有農(nóng)村地區(qū)、城市地區(qū)以及平均收入的家庭收入線，然后算出來40%的支出線是多少”。趙琨認(rèn)為，普通家庭在醫(yī)療費(fèi)用方面最大的承受比例應(yīng)該是可支配收入的10%，這是上限，上限以下的事情可以承受，不會讓人家因病致貧。

“社會保障的目的是什么？我個人理解就是用重頭的資金來幫助到每個個體，或者每個個體依托的家庭在接受有效的、急需的、有質(zhì)量的診療服務(wù)，不會走向貧困，這就是目的。”趙琨表示，對于罕見病的醫(yī)保支付需要精算，支付方式需要創(chuàng)新，報銷比例要重新核定，“既然要幫就要真正幫到，不能跟普通疾病醫(yī)保支付用同一套辦法”。

封面圖片來源：每日經(jīng)濟(jì)新聞 劉國梅 攝