國(guó)家提出重點(diǎn)攻關(guān)疑難高發(fā)癌癥治療 抗癌藥研發(fā)也需“中國(guó)創(chuàng)造”全面發(fā)力

每經(jīng)編輯 金喆    

每經(jīng)記者 金 喆  每經(jīng)編輯 姚治宇

近日，國(guó)務(wù)院總理李克強(qiáng)提出，“要集中優(yōu)勢(shì)力量開(kāi)展疑難高發(fā)癌癥治療專(zhuān)項(xiàng)重點(diǎn)攻關(guān)。”

對(duì)此，《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪多家上市公司藥企高管、科研人員和三甲醫(yī)院腫瘤科醫(yī)生后了解到，由于癌癥診斷較復(fù)雜、臨床試驗(yàn)人員招募難度大等多方面原因，中國(guó)藥企在抗癌藥物領(lǐng)域的研發(fā)還任重道遠(yuǎn)。

深圳微芯生物科技有限責(zé)任公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)微芯生物）是國(guó)內(nèi)藥企中為數(shù)不多自主研發(fā)抗癌新藥的企業(yè)之一。微芯生物總裁魯先平接受《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者采訪時(shí)表示，中國(guó)藥企的制劑生產(chǎn)能力全球第一、原料藥生產(chǎn)能力全球第二，但在抗癌藥物研發(fā)上缺失“中國(guó)創(chuàng)造”。

藥企盈利水平不高

癌癥已成為我國(guó)面臨的重大公共衛(wèi)生問(wèn)題之一。2013年全國(guó)腫瘤登記結(jié)果顯示，目前我國(guó)癌癥發(fā)病率為235/10萬(wàn)，死亡率為144.3/10萬(wàn)。另?yè)?jù)《2015中國(guó)癌癥統(tǒng)計(jì)》估算，2015年的新發(fā)癌癥病例達(dá)到429萬(wàn)例，占全球新發(fā)病例的20%，死亡為281萬(wàn)例。

李克強(qiáng)在國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議上表示，一些發(fā)達(dá)國(guó)家早在數(shù)十年前就提出要破解癌癥發(fā)病機(jī)理，“攻克癌癥”，如今已經(jīng)見(jiàn)到了一些階段性成果。我國(guó)目前的癌癥治療水平還與這些國(guó)家存在一定差距。

中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開(kāi)發(fā)行業(yè)委員會(huì)（以下簡(jiǎn)稱(chēng)RDPAC）今年1月份披露的數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)治療癌癥新藥的可及性遠(yuǎn)不如美國(guó)和英國(guó)等發(fā)達(dá)國(guó)家。2010~2014年上市的49種癌癥新藥，只有6種在中國(guó)上市供患者使用。同時(shí)，在中國(guó)進(jìn)行的與癌癥相關(guān)的臨床實(shí)驗(yàn)研究項(xiàng)目數(shù)量不到美國(guó)的1/5。

“中國(guó)制藥企業(yè)數(shù)量多，但是盈利水平非常低。”魯先平說(shuō)，究其原因，就在于更多的是模仿、缺乏創(chuàng)新。許多藥企以?xún)r(jià)格競(jìng)爭(zhēng)為手段，競(jìng)爭(zhēng)慘烈、利潤(rùn)很低且不可持續(xù)。而國(guó)內(nèi)大部分新藥研發(fā)機(jī)構(gòu)，包括高等院校，主要精力也是放在仿制藥上面，一些“新藥”往往只是化學(xué)結(jié)構(gòu)做了部分修改、有專(zhuān)利保護(hù)，但是作用機(jī)制、分子結(jié)構(gòu)跟原研藥相差不大，在臨床應(yīng)用上并沒(méi)有創(chuàng)新。

廣州某三甲醫(yī)院一位不愿具名的教授對(duì)記者表示，目前臨床上的可用藥物以進(jìn)口藥為主，有些還沒(méi)有進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷(xiāo)、甚至沒(méi)有進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)。

創(chuàng)新藥研發(fā)需堅(jiān)守

近幾年來(lái)，越來(lái)越多海歸團(tuán)隊(duì)和高新藥企投入到1類(lèi)新藥的研發(fā)當(dāng)中。就在今年10月10日，精準(zhǔn)醫(yī)療領(lǐng)軍企業(yè)索元生物宣布其在研藥物DB102（enzastaurin）國(guó)際多中心Ⅲ期臨床獲得了國(guó)家食品藥品監(jiān)督管理總局頒發(fā)的藥物臨床試驗(yàn)批件。記者注意到，索元生物董事長(zhǎng)羅文是國(guó)家“千人計(jì)劃”專(zhuān)家，曾公開(kāi)表示“做堅(jiān)定的新藥研發(fā)拓荒者”。

“我們有優(yōu)秀的科學(xué)家、巨大的市場(chǎng)和很好的制藥基礎(chǔ)結(jié)構(gòu)，為什么制藥產(chǎn)業(yè)會(huì)處在生態(tài)鏈的最低端？”對(duì)于中國(guó)制藥行業(yè)的現(xiàn)狀，魯先平表示，造成上述現(xiàn)象的原因是沒(méi)有將科研成果與商業(yè)、資本和市場(chǎng)團(tuán)隊(duì)融合起來(lái)。

魯先平說(shuō)，大投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長(zhǎng)周期是藥物研發(fā)的共性，原創(chuàng)藥成功不僅需要長(zhǎng)期堅(jiān)守，還要有非常全面細(xì)致和基于科學(xué)的評(píng)判。因此醫(yī)學(xué)教育體系的建設(shè)、臨床研究體系的完善和資本市場(chǎng)的投入對(duì)藥物研發(fā)的推進(jìn)十分重要。

“與其他適應(yīng)癥藥品的研發(fā)比起來(lái)，抗腫瘤新藥的投入費(fèi)用更多、研發(fā)周期更長(zhǎng)。”博濟(jì)醫(yī)藥相關(guān)高管告訴記者，最近幾年他們也承接了部分藥企的抗腫瘤藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目。據(jù)其觀察，承接的1類(lèi)新藥的臨床項(xiàng)目中有六成以上是抗腫瘤藥物。

該人士進(jìn)一步指出，由于癌癥的診斷較常規(guī)病種復(fù)雜、難度較大，癌癥藥物研發(fā)的周期也較為漫長(zhǎng)，價(jià)格比常規(guī)藥物要高，而在接受臨床試驗(yàn)的患者招募上也比常規(guī)藥物難度要大，不同患者情況、耐受性和身體素質(zhì)各一，對(duì)應(yīng)的藥物治療方案也不盡相同，這些因素都造成癌癥藥物研發(fā)難，臨床試驗(yàn)對(duì)象的招募難度也相當(dāng)大。

在中國(guó)首個(gè)治療淋巴癌的原創(chuàng)化學(xué)藥“西達(dá)本胺”上市之初，魯先平接受采訪時(shí)曾把研發(fā)過(guò)程比作“走鋼絲”。一般來(lái)說(shuō)，從上萬(wàn)個(gè)化合物中可能發(fā)現(xiàn)一個(gè)分子結(jié)構(gòu)進(jìn)行新藥開(kāi)發(fā)，一個(gè)新藥研發(fā)周期長(zhǎng)達(dá)10年至15年，需要超過(guò)10億美元的研發(fā)費(fèi)用，從這個(gè)意義上講成功率僅為萬(wàn)分之一。

魯先平認(rèn)為，國(guó)家鼓勵(lì)藥品創(chuàng)新，一是要借鑒和參考發(fā)達(dá)國(guó)家政策，完善我國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)政策和法規(guī)。二是在關(guān)鍵出口上設(shè)定相應(yīng)的機(jī)制，讓敢于投入資金進(jìn)行自主研發(fā)的創(chuàng)新企業(yè)能夠得到市場(chǎng)的回報(bào)，并進(jìn)一步完善資本市場(chǎng)，給風(fēng)投資金以較方便的退出渠道。

（實(shí)習(xí)生羅立蘭對(duì)本文亦有貢獻(xiàn)）