白血病治療新藥或明年上市，治愈率90%？專家是這樣說的……

每經(jīng)編輯 鄢銀嬋    

今天（2月9日），重慶官方媒體《重慶日報》刊發(fā)的一則報道，令整個醫(yī)藥圈震動。

這篇題目為《我市研發(fā)出白血病治療新藥》的文章稱，重慶精準(zhǔn)生物技術(shù)有限公司（下稱“精準(zhǔn)生物”）已研發(fā)出一款學(xué)術(shù)名為CD19—CART的新藥，盲測測試結(jié)果顯示，該藥物治療白血病的有效性在90%以上。目前，該藥物已進(jìn)入申報、審批流程，最快將于2018年進(jìn)入市場。

盲測有效性90%以上，是否意味著這款新藥對白血病的治愈率能達(dá)到90%？這款新藥又能否成功上市呢？

盲測有效性并不簡單等同于治愈率

公開資料顯示，我國白血病發(fā)病率為2.76/10萬。在惡性腫瘤死亡率中，白血病居第6位(男性)和第8位(女性)，在兒童及35歲以下成人中則居第l位。

據(jù)了解，目前白血病治療主要包括靜脈化療、骨髓移植、靶向治療三種，上述CD19—CART新藥則屬于靶向治療。“目前癌癥治療的方向是靶向治療，相對于靜脈化療、骨髓移植而言，患者所受的痛苦更小，并且化療容易反復(fù)、無法根除；骨髓移植又需要配對成功，靶向治療作為新的技術(shù)備受期待。”重慶一家三甲醫(yī)院的血液病醫(yī)生表示。

那么精準(zhǔn)生物所研發(fā)的CD19—CART新藥2018年成功上市的幾率有多大？

第三方醫(yī)藥服務(wù)體系麥斯康萊創(chuàng)始人史立臣表示，盲測實驗包括單盲、雙盲兩種，目前大多數(shù)都遵循雙盲模式。在該模式下，一定數(shù)量的病人被分為對照組、安慰劑組、治療組，每個病人互相不清楚自己屬于哪一組；同時，參與治療的醫(yī)生同樣不清楚自己身處哪一組，最后由第三方統(tǒng)計結(jié)果，只有治療組的治療效果明顯高于前兩組，才能證明該藥物的有效性。

“盲測有效性在90%，并不意味著這款新藥對白血病的治愈率有90%，有效性只能說明該藥品發(fā)揮了一定效果。”史立臣表示，“一般來說新藥有效率在80%，審批通過率就比較高，90%的有效性是非常高的。”

不過大多業(yè)內(nèi)人士則認(rèn)為，該藥品2018年最快上市的說法則過于樂觀。“新藥臨床試驗包括至少3期，即便這個雙盲試驗是在3期做的，CFDA僅數(shù)據(jù)核查至少需要3到4個月，獲得藥品批件后，還得建生產(chǎn)線，建完生產(chǎn)線，還得通過CFDA驗收才能拿到生產(chǎn)許可證，最后才能生產(chǎn)投入市場。”史立臣說。

此外，一名不愿具名上市醫(yī)藥公司高管還指出，“既然是盲測，應(yīng)該是雙盲對照下進(jìn)行的，藥企只能在進(jìn)入申報、審批流程后，才知道相關(guān)數(shù)據(jù)，如果提前揭盲，本身就是一種違規(guī)。”

精準(zhǔn)生物一劉姓人士向每日經(jīng)濟(jì)新聞（微信號：nbdnews）記者表示，對于該款藥物的相關(guān)研發(fā)細(xì)節(jié)，目前公司尚不便披露，建議待藥品正式上市再作了解。

背后隱現(xiàn)智飛生物

值得注意的是，精準(zhǔn)生物這家公司成立時間僅僅一年。

工商檔案顯示，其注冊時間為2016年1月，股東包括重慶智睿投資有限公司和精準(zhǔn)生物制品有限公司；而重慶智睿投資的股東則為智飛生物和其實控制人蔣仁生。

來源：天眼查

據(jù)智飛生物公告，2014年12月，重慶智睿投資注冊成立，智飛生物出資1000萬元，蔣仁生出資9000萬元，分別持股10%、90%；而在去年6月，智飛生物又發(fā)布了對智睿投資增加投資的公告，擬使用自有資金對其分期增資，其中智飛生物出資4000萬元、蔣仁生出資36000萬元，增資完成后，智睿投資的注冊資本也變更為5億元。

這也意味著，精準(zhǔn)生物為智飛生物間接參股公司。記者注意到，今天（2月9日），智飛生物在上午臨近收盤時快速拉升，最終漲停直至下午收盤。

“白血病治療市場空間至少有40億~50億元，目前也沒有一款真正能完全治愈的白血病藥物，如果這款藥物成功上市，肯定會對目前的格局形成沖擊。”史立臣表示。

據(jù)了解，由諾華公司生產(chǎn)的格列衛(wèi)（Gleevec）對白血病有較好的療效，是國際上公認(rèn)的慢性髓性白血病一線治療藥，不過在中國內(nèi)地每盒售價約23000元—25800元，患者每個月就需服用一盒，即便在諾華的“患者援助項目”（買三送九）下，一名患者服用正版格列衛(wèi)，每年至少需花費7萬元左右。

“目前高層正極力推動國產(chǎn)創(chuàng)新藥，整個行業(yè)也確實有越來越多的國產(chǎn)創(chuàng)新藥相繼上市，包括康弘的朗沐等，都在一定程度上對原來的進(jìn)口高價藥有所倒逼，所以這款白血病新藥如果成功上市，也可能會對包括格列衛(wèi)等高價藥形成價格倒逼。”上述醫(yī)藥公司高管表示。

每經(jīng)編輯 王曉波