中國(guó)治癌新藥困局：臨床實(shí)驗(yàn)研究項(xiàng)目數(shù)不到美國(guó)1/5

每經(jīng)編輯 金喆    

每經(jīng)記者 金喆 每經(jīng)編輯 楊軍

伴隨著發(fā)病率和死亡率的不斷增加，中國(guó)癌癥治療面臨嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)。

近日，《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者從中國(guó)外商投資企業(yè)協(xié)會(huì)藥品研制和開發(fā)行業(yè)委員會(huì)（以下簡(jiǎn)稱RDPAC）獲得的數(shù)據(jù)顯示，中國(guó)治療癌癥新藥的可及性遠(yuǎn)不如美國(guó)和英國(guó)等發(fā)達(dá)國(guó)家。統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，在2010~ 2014年上市的49種癌癥新藥中，只有6種在中國(guó)上市供患者使用。同時(shí)，在中國(guó)進(jìn)行的與癌癥相關(guān)的臨床實(shí)驗(yàn)研究項(xiàng)目數(shù)量不到美國(guó)的1/5。

羅氏制藥中國(guó)醫(yī)學(xué)部副總裁張方直告訴《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者，藥品上市不同于汽車工業(yè)或者電腦產(chǎn)業(yè)，制造出來就可以上市，而是一個(gè)復(fù)雜的過程。一方面，以前國(guó)內(nèi)僅臨床試驗(yàn)審批就需要30個(gè)月左右，去年縮短到8~10個(gè)月；另一方面，除了臨床試驗(yàn)以外，新藥研發(fā)還需接受政府管理、倫理委員會(huì)等審批環(huán)節(jié)，而醫(yī)生也不一定愿意抽出時(shí)間來投入到新藥研發(fā)的臨床試驗(yàn)上。

●結(jié)直腸癌和食管癌就診負(fù)擔(dān)最重

記者從RDPAC獲得的數(shù)據(jù)顯示，根據(jù)《2015中國(guó)癌癥統(tǒng)計(jì)》估算，2015年的新發(fā)癌癥病例達(dá)到429萬例，占全球新發(fā)病例的20%，死亡為281萬例。

“癌癥已經(jīng)成為影響人們生活的一項(xiàng)重大疾病。”RDPAC執(zhí)行總裁狄思杰指出，癌癥已經(jīng)是中國(guó)社會(huì)一項(xiàng)重大的醫(yī)藥負(fù)擔(dān)。

RDPAC發(fā)布的報(bào)告中提到，最新研究報(bào)告顯示，結(jié)直腸癌和食管癌在中國(guó)城市地區(qū)的人均就診負(fù)擔(dān)最重，大約為1萬美元，肺癌和胃癌患者的負(fù)擔(dān)次之，大約為9900美元，肝癌和乳腺癌的人均就診支出約為8500美元。

“這些數(shù)字是什么概念？這個(gè)負(fù)擔(dān)是非常巨大的。”知名肺癌治療專家、廣東省人民醫(yī)院副院長(zhǎng)吳一龍直言。據(jù)統(tǒng)計(jì)，就全國(guó)來說，一個(gè)家庭平均一年的支出費(fèi)用是8500美元，如果有人得了肺癌，就意味著這個(gè)家庭一年的總支出沒有了。

負(fù)責(zé)四川區(qū)域銷售的國(guó)內(nèi)藥企人士李彬（化名）向記者透露，進(jìn)口藥能提高患者的生存期，國(guó)內(nèi)又沒有其他替代藥品，價(jià)格自然高。以一種對(duì)胃腸間質(zhì)瘤、白血病非常有效的分子靶向藥為例，一盒120粒2.4萬元，能吃1個(gè)月。盡管這款進(jìn)口藥已經(jīng)在部分省份納入醫(yī)保，但患者手術(shù)后得吃1年或3年，算下來費(fèi)用也不少。

不過，李彬坦言，這些進(jìn)入醫(yī)保報(bào)銷的藥物還不算貴，還有很多藥物沒有醫(yī)保報(bào)銷，甚至沒有進(jìn)入中國(guó)市場(chǎng)，只能通過其他渠道購(gòu)買。“那些才是天價(jià)藥，2015年底有一款抗癌藥上市，12750美元一盒，管吃一個(gè)月，折算下來哪是一般人能吃得起的。”

RDPAC在報(bào)告中指出，不只是中國(guó)，癌癥已給全球造成巨大的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。據(jù)估算，2010年全球新發(fā)的1330萬癌癥病例的總花費(fèi)達(dá)到2900億美元，預(yù)計(jì)到2030年，新增的2150萬病例將帶來4580億美元的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。

●美國(guó)臨床實(shí)驗(yàn)研究項(xiàng)目是中國(guó)5倍

全球最大的醫(yī)藥市場(chǎng)咨詢公司IMS Health的最新研究數(shù)據(jù)顯示，2010~2014年，全球共有49種癌癥新藥上市，目前在美國(guó)、英國(guó)上市的數(shù)量分別為41種及37種，而在中國(guó)上市的只有6種。

李彬說，通常最新最好的藥物都集中在歐美少數(shù)企業(yè)，為保護(hù)創(chuàng)新，原研藥通常都有10年到20年的專利期，在這期間，其他國(guó)家只能進(jìn)口而不能仿制。吳一龍對(duì)此評(píng)價(jià)道，中國(guó)的癌癥新藥可及度與印度、南非在一個(gè)水平。

據(jù)了解，按照中國(guó)現(xiàn)行藥品審批法規(guī)，國(guó)外新藥進(jìn)入中國(guó)需要重做臨床試驗(yàn)，這個(gè)時(shí)間至少是3年到5年甚至更久。

事實(shí)上，國(guó)內(nèi)上市和在研的新藥絕大多數(shù)是在仿制為主和仿創(chuàng)結(jié)合的階段。十一屆全國(guó)人大常委會(huì)副委員長(zhǎng)桑國(guó)衛(wèi)曾指出，現(xiàn)在國(guó)內(nèi)的5000家藥企中，排名前10位的研發(fā)投入只有1%，成果轉(zhuǎn)化不到2%。

即便是對(duì)于歐美醫(yī)藥巨頭來講，新藥研發(fā)也是一條充滿坎坷的道路。百時(shí)美施貴寶中國(guó)研發(fā)部負(fù)責(zé)人阮卡淳談到，在藥物研發(fā)前期，通常需要確定一個(gè)研發(fā)的目標(biāo)以對(duì)相關(guān)化合物進(jìn)行研究。“我們會(huì)選擇大致5000到10000個(gè)化合物，臨床試驗(yàn)之前縮小到250個(gè)化合物，這大概需要3至6年的時(shí)間。接下來需要6~7年時(shí)間將研究目標(biāo)從250個(gè)化合物縮減到5個(gè)，但仍無法確定研究成果是成功還是失敗，如果成功就可以開啟新藥審批。”

阮卡淳向記者打比方說，新藥研發(fā)就像是與病毒作戰(zhàn)，研發(fā)人員要在挫折中學(xué)習(xí)和進(jìn)步。以她經(jīng)歷的研究數(shù)據(jù)顯示，在黑色素瘤治療藥物上，有96個(gè)研發(fā)失敗，開發(fā)了7個(gè)新藥；肺癌經(jīng)歷了167個(gè)研究失敗，開發(fā)了10個(gè)新藥。

到目前為止，中國(guó)癌癥藥品研發(fā)要想追趕美英等發(fā)達(dá)國(guó)家，仍需要較長(zhǎng)的時(shí)間。世界衛(wèi)生組織臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)庫(kù)的最新數(shù)據(jù)表明，截至2016年12月，在中國(guó)進(jìn)行的與癌癥相關(guān)的臨床實(shí)驗(yàn)研究有19103個(gè)項(xiàng)目，同期美國(guó)的數(shù)量為10.38萬個(gè)，為中國(guó)的5倍。

實(shí)際上，國(guó)內(nèi)的各方人士正在不遺余力地推動(dòng)中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新研發(fā)。去年11月，國(guó)內(nèi)12名院士牽頭形成一份《關(guān)于促進(jìn)我國(guó)自主創(chuàng)新藥物發(fā)展的建議》，希望用這種方式來改善國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥環(huán)境面臨的問題。在中國(guó)醫(yī)藥創(chuàng)新促進(jìn)會(huì)執(zhí)行會(huì)長(zhǎng)宋瑞霖看來，這份建議書想解決三大最主要的問題，一是如何用自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的創(chuàng)新藥和高品質(zhì)的仿制藥，完成臨床中對(duì)原研藥的替代；二是希望能改善政策環(huán)境、突破瓶頸限制；三是降低用藥成本，減少醫(yī)保和老百姓的實(shí)際支出。

“現(xiàn)在對(duì)癌癥藥物研發(fā)來說是最佳的時(shí)期。”RDPAC執(zhí)行委員會(huì)成員林泰慷表示，現(xiàn)在已有超過7000種癌癥藥物在研發(fā)，中國(guó)政府已經(jīng)出臺(tái)相關(guān)政策，每年將在醫(yī)藥創(chuàng)新方面新增15%的投入，合力增加癌癥藥物的科技實(shí)力。