劉革新：加快罕見病立法、加強(qiáng)移動(dòng)醫(yī)療服務(wù)創(chuàng)新和轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究

每經(jīng)編輯 每經(jīng)記者 牟璇    

每經(jīng)記者 牟璇

作為中國猴年開年后的首件大事，2016年全國“兩會(huì)”的召開牽動(dòng)著全國人民的心，“兩會(huì)”中熱議的話題也很可能關(guān)系著我國未來的發(fā)展，經(jīng)濟(jì)生活的變遷，以及各個(gè)行業(yè)未來可能面臨的改變。而每年全國“兩會(huì)”期間，醫(yī)療產(chǎn)業(yè)改革都是關(guān)注度最高、民眾最期待的話題之一。

從剛剛過去的2015年來看，醫(yī)藥行業(yè)整體并不輕松，在醫(yī)?？刭M(fèi)和藥品降價(jià)等因素的影響下，行業(yè)整體收入增速持續(xù)下滑，利潤增速也僅僅略有回升，一改前些年無論是收入還是利潤均高速增長的態(tài)勢。因此，醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)面臨變革和洗牌。而在這重要的關(guān)頭，一些亟待解決的醫(yī)療產(chǎn)業(yè)重要領(lǐng)域的關(guān)鍵性問題，更加成為關(guān)注焦點(diǎn)。

全國人大代表、科倫藥業(yè)董事長劉革新，作為民營企業(yè)家已經(jīng)連續(xù)九年參加全國“兩會(huì)”了。歷年來，劉革新也會(huì)在百忙之中抽出時(shí)間收集問題、且積極提出建議。

今年，劉革新則帶來了推動(dòng)“孤兒藥”研發(fā)、加快移動(dòng)醫(yī)療服務(wù)以及加強(qiáng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)三大建議，他希望通過這些建議，能夠?qū)ξ覈t(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展做出貢獻(xiàn)，提高人民健康水平，實(shí)現(xiàn)病有所醫(yī)的理想。

●加快罕見病立法、推動(dòng)“孤兒藥”研發(fā)

在劉革新提出的三個(gè)建議中，首先，劉革新就提出“關(guān)于加快罕見病立法，推動(dòng)‘孤兒藥’研發(fā)的建議”。事實(shí)上，這也已經(jīng)是劉革新連續(xù)兩年在“兩會(huì)”中明確提出建議希望關(guān)注罕見病立法，推動(dòng)“孤兒藥”研發(fā)，可見劉革新對罕見病藥品的極度重視。

前年，全球狂歡的冰桶挑戰(zhàn)讓“漸凍人”這一特殊群體被公眾所認(rèn)識(shí)，而這僅是罕見病群體的“冰山一角”。根據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）定義，患病人數(shù)占人口總數(shù)0.65‰～1‰的單種疾病或病變被稱為罕見病，目前種類有6000～8000種，如血友病、軟骨發(fā)育不全癥、白化癥等。“孤兒藥”指用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品。

由于我國人口基數(shù)較大，罕見病患者總數(shù)超過1680萬人，其中85%～90%屬慢性、嚴(yán)重或危及生命的疾病，對社會(huì)的影響不可小視。

為什么罕見病治療被劉革新在“兩會(huì)”上一提再提？在劉革新看來，龐大的罕見病群體難以得到有效治療，這一直是他心里所牽掛的需要解決的問題。

劉革新提到，“孤兒藥”數(shù)量極少以及患者負(fù)擔(dān)重成為罕見病患者面臨的兩大重要問題：一方面，上市“孤兒藥”數(shù)量極少：截至2016年，我國上市的“孤兒藥”為189種。相較于多達(dá)6000～8000種罕見病，遠(yuǎn)遠(yuǎn)不能滿足其治療需求，許多罕見病患者無藥可醫(yī)。二來，罕見病患者負(fù)擔(dān)重。由于缺乏針對“孤兒藥”的特殊遴選機(jī)制，進(jìn)入我國基本藥物目錄、醫(yī)保藥物目錄中的“孤兒藥”的數(shù)量極少，而“孤兒藥”價(jià)格都比較昂貴，且大多需要終身服藥，絕大多數(shù)患者及其家庭難以承擔(dān)。

缺藥可治、用藥昂貴成為罕見病患者面臨的最大難題。

另一方面，《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者也從我國多家大型的醫(yī)藥企業(yè)了解到，目前國內(nèi)藥企蜂擁創(chuàng)新研發(fā)或者是仿制的藥品中，大多集中在利潤較高的抗癌藥、心血管疾病藥物等，愿意花重金進(jìn)行“孤兒藥”研發(fā)的藥企非常稀少，這與研發(fā)“孤兒藥”的相關(guān)激勵(lì)政策、法律不完善甚至缺失有著直接關(guān)系。

因此，劉革新在“兩會(huì)”中提出建議，具體包括：立法明確罕見病定義，建立“孤兒藥”認(rèn)定制度；多方聯(lián)動(dòng)制定科研激勵(lì)政策和產(chǎn)業(yè)政策，引導(dǎo)“孤兒藥”研發(fā)；簡化“孤兒藥”審評(píng)審批程序；制定關(guān)于“孤兒藥”市場獨(dú)占、單獨(dú)定價(jià)與稅費(fèi)減免的優(yōu)惠政策；以及建立和完善罕見病醫(yī)療保障制度。

希望借此改變我國“孤兒藥”依賴國外企業(yè)提供的現(xiàn)狀，改善我國罕見病患者的治療狀況。

●加快推進(jìn)移動(dòng)醫(yī)療服務(wù)創(chuàng)新

在移動(dòng)服務(wù)已經(jīng)無處不在的今天，我們坐在家里用手機(jī)和電腦就可以完成一筆購物、完成外賣點(diǎn)單、完成基金和理財(cái)產(chǎn)品的購買，但遺憾的是，要完成一次看病，移動(dòng)服務(wù)似乎并未普及到千家萬戶。

盡管近幾年，在政策扶持下，我國移動(dòng)醫(yī)療正在蓬勃發(fā)展中，無論是各大創(chuàng)投還是資本市場都將較多的目光投入到移動(dòng)醫(yī)療，但難以與醫(yī)院和醫(yī)生有效對接、患者無法有效地實(shí)現(xiàn)與醫(yī)生無障礙地溝通以及缺乏清晰的盈利模式等，也成為了我國移動(dòng)醫(yī)療發(fā)展中遇到的重要難題。

并且，眾所周知，針對我國醫(yī)療醫(yī)院配置不均，“看病難、掛號(hào)難”等現(xiàn)象始終未得到解決，而國內(nèi)移動(dòng)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)的成熟有望解決這些問題，因此，移動(dòng)醫(yī)療也成為全國“兩會(huì)”上人民最期待的話題。

作為以大輸液、制藥為主業(yè)的全產(chǎn)業(yè)鏈的科倫藥業(yè)，在眾多資本已經(jīng)前赴后繼扎堆移動(dòng)醫(yī)療時(shí)，是抱有了足夠理性的，作為科倫藥業(yè)董事長的劉革新，仍然能夠?qū)⒛抗夥旁谟邢Ｍ麖氐最嵏册t(yī)療模式、解決目前醫(yī)療最大問題的移動(dòng)醫(yī)療上面，可見其眼光。

此次，劉革新慎重提出了“關(guān)于加快推進(jìn)移動(dòng)醫(yī)療服務(wù)創(chuàng)新的建議”。一方面，直指目前我國移動(dòng)醫(yī)療存在的問題，包括準(zhǔn)入門檻較低、規(guī)范性有待提高；醫(yī)學(xué)針對性不明確、缺乏醫(yī)學(xué)領(lǐng)軍人才的認(rèn)可與參與；移動(dòng)醫(yī)療科學(xué)證據(jù)的研究仍較薄弱；慢性病領(lǐng)域中移動(dòng)醫(yī)療應(yīng)用尚不普遍等四大問題。

對此，他給出了強(qiáng)化醫(yī)學(xué)審查體系及移動(dòng)醫(yī)療資源的整合，引導(dǎo)移動(dòng)醫(yī)療產(chǎn)業(yè)的有序發(fā)展；移動(dòng)醫(yī)療需充分考慮患者需求，切實(shí)為醫(yī)生與患者提供移動(dòng)互聯(lián)解決方案；促進(jìn)移動(dòng)醫(yī)療科學(xué)證據(jù)的研究以及加強(qiáng)移動(dòng)醫(yī)療在慢性病管理中的應(yīng)用等建議。劉革新作為深耕醫(yī)藥多年的企業(yè)家，對于醫(yī)患關(guān)系、醫(yī)療手段、用藥感受等方面，都有著獨(dú)到而深刻的理解，他充分解析目前移動(dòng)醫(yī)療領(lǐng)域尚存的不足，這四大建議直接針對目前制約移動(dòng)醫(yī)療發(fā)展的最主要因素，此建議在“兩會(huì)”中也備受認(rèn)可。

●加強(qiáng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究

“關(guān)于加強(qiáng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究，助力我國新藥研發(fā)的建議”，是劉革新此次帶來的第三個(gè)建議，相較于前兩個(gè)關(guān)于“孤兒藥”研發(fā)、移動(dòng)醫(yī)療服務(wù)創(chuàng)新的建議而言，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在大眾眼中或許并不被太多關(guān)注，甚至顯得并不主流，那么，此次為什么劉革新會(huì)毅然提出加強(qiáng)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)的研究？

相關(guān)資料顯示，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是一門新興學(xué)科，是將基礎(chǔ)醫(yī)學(xué)研究和臨床治療連接起來的一種新的思維方式，自2003年美國國立衛(wèi)生研究院正式提出轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)概念以來，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)逐步顯示出其強(qiáng)大的生命力和推動(dòng)力，并成為全球醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的研究熱點(diǎn)。

劉革新認(rèn)為，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)在新藥研發(fā)中扮演著極為重要的角色，既是新藥臨床前研究到早期臨床試驗(yàn)轉(zhuǎn)換的關(guān)鍵，也是促進(jìn)持續(xù)評(píng)估臨床生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)，同時(shí)提供下一階段的試驗(yàn)信息，并向臨床前研究提供反饋的橋梁。因此，從某種意義上說，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)將帶來制藥企業(yè)新藥研發(fā)模式的一場革命。

事實(shí)上，科倫藥業(yè)一直以來都將產(chǎn)品創(chuàng)新看作企業(yè)的核心競爭力，在醫(yī)藥創(chuàng)新之路上的腳步也從未停歇。根據(jù)科倫藥業(yè)2015年中報(bào)顯示，2015年上半年，公司研發(fā)投入2.49億元，同比大增了40.10％，新立項(xiàng)目41個(gè)，已申報(bào)項(xiàng)目15個(gè)，其中3類新藥10項(xiàng)，生物制品1項(xiàng)，國內(nèi)首家申報(bào)2項(xiàng)。

在注重創(chuàng)新研發(fā)的科倫藥業(yè)董事長劉革新看來，轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是新藥研發(fā)不可忽略的重大改革。因此，他建議，借鑒英法美等發(fā)達(dá)國家或國際先進(jìn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)的運(yùn)作模式，推動(dòng)我國轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)發(fā)展，并助力我國原研性新藥研發(fā)。具體而言，有三大主要建議：一是加強(qiáng)對國外轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)政策的深入研究，制定符合國情的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)管理和促進(jìn)發(fā)展措施；二是加強(qiáng)以I期臨床試驗(yàn)患者為主體的臨床科室或研究中心建設(shè)，培養(yǎng)專業(yè)化轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究團(tuán)隊(duì)，促進(jìn)轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)實(shí)踐；三是優(yōu)化轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究機(jī)構(gòu)的評(píng)價(jià)指標(biāo)，增加“臨床導(dǎo)向”的評(píng)價(jià)指標(biāo)，比如臨床疑難病患者確診率是否增加，治療效果是否改善等等。

轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)是當(dāng)前全球醫(yī)學(xué)發(fā)展的新前沿，最終目的是使患者受惠，提高診斷治療水平、提高療效，我國剛剛起步的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)需要引起更多人的關(guān)注和支持。