干細(xì)胞臨床研究迎來新規(guī)：禁止盈利

每經(jīng)編輯 每經(jīng)實習(xí)記者 肖樂    

8月21日，國家衛(wèi)計委、國家食藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》，規(guī)范干細(xì)胞臨床研究的機構(gòu)資質(zhì)和條件，明令禁止發(fā)布干細(xì)胞臨床研究廣告，限定多項措施保護(hù)受試患者的權(quán)益?；靵y之中的干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)終于迎來了新規(guī)。

“干細(xì)胞療法”治療腦癱？“干細(xì)胞美容”永葆青春？在眾多醫(yī)療機構(gòu)的夸大宣傳下，干細(xì)胞成為了“救命神藥”。不過，干細(xì)胞治療領(lǐng)域的發(fā)展空間和潛力為業(yè)界公認(rèn)，據(jù)預(yù)測，全球干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)近兩年潛在市場約800億美元，到2020年前后可達(dá)4000億美元。

那么，干細(xì)胞到底是何種神奇的東西，最新出臺的管理辦法又明確了哪些規(guī)定？

干細(xì)胞是什么

所謂干細(xì)胞，是指那些未分化的、因而有可能分化成不同類型細(xì)胞的細(xì)胞，“干”的意思是可以產(chǎn)生分支的“主干”。

根據(jù)來源，干細(xì)胞分為胚胎干細(xì)胞和成體干細(xì)胞。與胚胎干細(xì)胞相比，成年干細(xì)胞非常稀少，難以分離和純化。成年人身上的干細(xì)胞分布于骨髓、血液、大腦、胰腺、骨骼肌、牙髓等處，其中最豐富的是骨髓和血液中的造血干細(xì)胞。

這些成年干細(xì)胞已得到廣泛的研究并在醫(yī)療上有所應(yīng)用。不過成年干細(xì)胞的命運基本上是確定的了，例如骨髓中造血干細(xì)胞在體內(nèi)環(huán)境下的使命就是分化成各種血液細(xì)胞。而胚胎干細(xì)胞則具有“全能性”。

近來發(fā)現(xiàn)，成年干細(xì)胞也具有一定的可塑性，在一定的條件下可被誘導(dǎo)分化成其他類型的細(xì)胞，甚至也具有和胚胎干細(xì)胞一樣的全能性。

不同分化潛能的細(xì)胞

干細(xì)胞能做什么？

由于干細(xì)胞能夠分化成其他細(xì)胞，因此對它的研究為治療多種慢性疾病帶來了希望。干細(xì)胞治療則是指由自體或異體來源的人干細(xì)胞經(jīng)體外操作后輸入（或植入）人體，用于疾病治療的過程。

研究發(fā)現(xiàn)，目前干細(xì)胞移植治療可以應(yīng)用的領(lǐng)域包括眾多目前無法通過有效手段治愈的疾病。

血液系統(tǒng)疾病，如白血病、貧血、多發(fā)性骨髓瘤、淋巴瘤和黑色素瘤等。

神經(jīng)系統(tǒng)疾病，如帕金森病、肌萎縮性側(cè)索硬化癥、亨廷頓氏病等。

心臟疾?。喊ㄐ募」Ｋ篮吐孕墓δ苷系K等導(dǎo)致的病理損傷性疾病等。

腸道疾?。喊Y性腸病、放射性腸炎、肝移植相關(guān)性腸病等。

干細(xì)胞治療的應(yīng)用領(lǐng)域

不過，干細(xì)胞用處雖大，但目前來看還存在著很大的風(fēng)險，干細(xì)胞的免疫排斥反應(yīng)、非定向分化和致癌性一直是干細(xì)胞大規(guī)模應(yīng)用的一大阻礙。而由于胚胎干細(xì)胞的來源途徑是以破壞胚胎為代價，這受到了倫理學(xué)家、宗教界的質(zhì)疑與反對。成體干細(xì)胞應(yīng)用則涉及患者的知情同意、治療前后的解釋和異體細(xì)胞使用權(quán)等問題。

事實上目前許多醫(yī)院或者企業(yè)的干細(xì)胞來源是流產(chǎn)的嬰兒或者剩余胚胎。通過私下與婦產(chǎn)科達(dá)成某項協(xié)議而獲得胚胎干細(xì)胞。這種獲得方式即使作為科研也必須通過倫理審查，而如果流產(chǎn)胎兒是成為企業(yè)營利的“原材料”，幾乎不可能會通過倫理審查。

目前為止除了造血干細(xì)胞治療血液疾病，許多其他領(lǐng)域還尚未徹底證明其治療效果及安全性，干細(xì)胞研究與臨床應(yīng)用之間還有較大差距。

新管理辦法規(guī)定了什么？

被譽為我國造血干細(xì)胞技術(shù)奠基人的中科院院士吳祖澤在接受媒體采訪時曾表示，進(jìn)入新世紀(jì)以來，我國干細(xì)胞研究的進(jìn)展令人矚目。

2003年，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院組織工程研究中心與中國藥品生物制品檢定所制訂出我國第一個干細(xì)胞藥物制劑的制備、檢定標(biāo)準(zhǔn)--《間充質(zhì)干細(xì)胞制造及檢定規(guī)程》 。

2009年3月2日衛(wèi)生部組織制定了《醫(yī)療技術(shù)臨床應(yīng)用管理辦法》，并于5月1日施行。干細(xì)胞治療技術(shù)被列入第3 類醫(yī)療技術(shù)，由衛(wèi)生部負(fù)責(zé)技術(shù)審定和臨床應(yīng)用管理。

由于存在諸多行業(yè)亂象，2012年初，衛(wèi)生部發(fā)布了關(guān)于開展干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用自查自糾工作的通知，決定開展為期一年的干細(xì)胞臨床研究和應(yīng)用規(guī)范整頓工作。

事實上我國許多醫(yī)院都在開展干細(xì)胞治療技術(shù)，卻未經(jīng)臨床試驗，更沒有經(jīng)過見過部門的認(rèn)證，風(fēng)險極大。

業(yè)內(nèi)人士認(rèn)為，此次《干細(xì)胞臨床研究管理辦法》的發(fā)布，意味著行業(yè)政策落地的加快，隨著干細(xì)胞研究和行業(yè)的規(guī)范，相關(guān)企業(yè)也將進(jìn)入快速發(fā)展期?！豆芾磙k法》對于開展干細(xì)胞臨床研究的機構(gòu)資質(zhì)、受試者權(quán)益保障等方面都做出了明確規(guī)定。

有資質(zhì)：開展干細(xì)胞臨床研究的醫(yī)療機構(gòu)須符合三級甲等醫(yī)院，依法獲得相關(guān)專業(yè)的藥物臨床試驗機構(gòu)資格，具有防范干細(xì)胞臨床研究風(fēng)險的管理機制和處理不良反應(yīng)、不良事件的措施等七項條件。

禁盈利：開展干細(xì)胞臨床研究的機構(gòu)不得向受試者收取干細(xì)胞臨床研究相關(guān)費用，不得發(fā)布或變相發(fā)布干細(xì)胞臨床研究廣告。

有保障：受試者必須被清楚地告知所參與干細(xì)胞臨床研究的目的、意義和內(nèi)容，以及預(yù)期受益和潛在的風(fēng)險。對風(fēng)險較高的項目，研究機構(gòu)應(yīng)當(dāng)采取有效措施進(jìn)行重點監(jiān)管，并通過購買第三方保險保障受試者權(quán)益。

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈

我國干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈分為上游（干細(xì)胞存儲）、中游（干細(xì)胞增殖及干細(xì)胞新藥研發(fā)）、下游（干細(xì)胞治療）。目前干細(xì)胞業(yè)務(wù)主要集中在上游，即干細(xì)胞存儲（臍帶血庫）業(yè)務(wù)，中下游項目目前絕大多數(shù)處于實驗階段，短期內(nèi)難以得到大規(guī)模市場化應(yīng)用。

目前為止，除造血干細(xì)胞治療血液疾病外，尚未有任何一家醫(yī)療機構(gòu)的干細(xì)胞治療得到監(jiān)管部門的受理或?qū)徳u。開展干細(xì)胞臨床應(yīng)用的醫(yī)院，均屬于試驗性臨床研究。

干細(xì)胞產(chǎn)業(yè)鏈

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